《實(shí)習(xí)醫(yī)生格蕾》男星確診漸凍癥：Nature最新研究讓神經(jīng)細(xì)胞再生成為可能

Eric Dane需要24小時(shí)護(hù)理。

這位因《實(shí)習(xí)醫(yī)生格蕾》而家喻戶曉的男星，在2025年4月確診ALS（肌萎縮側(cè)索硬化癥，俗稱”漸凍癥”）后，逐漸失去了控制身體的能力。他的前妻透露，他現(xiàn)在需要全天候的醫(yī)療團(tuán)隊(duì)照顧。

但就在2025年10月3日，Nature Neuroscience發(fā)表了一項(xiàng)突破性研究：以色列特拉維夫大學(xué)的科學(xué)家找到了ALS的一個(gè)關(guān)鍵機(jī)制——肌肉和神經(jīng)之間的”通訊”中斷了。

更令人震撼的是：當(dāng)他們用RNA療法修復(fù)這個(gè)通訊，神經(jīng)細(xì)胞不僅停止退化，甚至開始再生。

這是醫(yī)學(xué)史上首次在ALS中觀察到神經(jīng)再生。

白話版摘要

問題：ALS（漸凍癥）是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，患者從確診到死亡平均只有2-5年。目前幾乎無法治療，全球每年約有45萬人患病。

方法：特拉維夫大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的國際團(tuán)隊(duì)，通過研究ALS患者的神經(jīng)活檢和小鼠模型，發(fā)現(xiàn)了肌肉向神經(jīng)傳遞的一種關(guān)鍵分子——microRNA-126（miR-126）——在ALS患者中顯著減少。他們用RNA療法補(bǔ)充這個(gè)分子。

發(fā)現(xiàn)：在人類細(xì)胞和ALS小鼠模型中，補(bǔ)充miR-126后，TDP-43蛋白聚集（ALS的標(biāo)志性病理改變）減少了，神經(jīng)肌肉接頭（NMJ）恢復(fù)了功能，神經(jīng)細(xì)胞停止退化甚至開始再生，小鼠的運(yùn)動(dòng)功能衰退延緩了。

意義：這是首次發(fā)現(xiàn)肌肉→神經(jīng)的”通訊中斷”是ALS的關(guān)鍵機(jī)制之一，也是首次用RNA療法在ALS中實(shí)現(xiàn)神經(jīng)再生。這可能適用于97%以上的散發(fā)性ALS患者（不只是特定基因突變的患者）。但這還是早期研究，距離人體臨床試驗(yàn)至少還需3-5年。

注意：這不是推薦患者自行嘗試任何未經(jīng)批準(zhǔn)的療法。所有治療決策應(yīng)咨詢神經(jīng)科或ALS專科醫(yī)生。

一、ALS是什么？為什么被稱為”絕癥中的絕癥”？ 漸凍癥：一個(gè)逐漸失去自己的過程

ALS（Amyotrophic Lateral Sclerosis），中文名”肌萎縮側(cè)索硬化癥”，因?yàn)榛颊邥?huì)逐漸失去運(yùn)動(dòng)能力，就像被”凍住”一樣，所以俗稱”漸凍癥”。

疾病進(jìn)程通常是這樣的：

·早期：手指無力、走路不穩(wěn)、說話含糊

·中期：四肢肌肉萎縮、吞咽困難、呼吸費(fèi)力

·晚期：全身癱瘓、無法說話、依賴呼吸機(jī)

·終末期：呼吸衰竭死亡

最殘酷的是：患者的意識(shí)始終清醒。他們能清楚地感受到自己的身體一天天失控，卻無能為力。

圖1：ALS疾病進(jìn)程時(shí)間線。從早期癥狀（手指無力、走路不穩(wěn)）到晚期完全癱瘓，平均生存期2-5年。數(shù)據(jù)顯示各階段的生存率遞減。

冰冷的數(shù)字

·發(fā)病率：全球每10萬人中有2-3人患病，每年新增約45萬病例

·生存期：從確診到死亡平均2-5年，只有10%的患者能活過10年

·死亡率：5年生存率約20%

·治療現(xiàn)狀：目前FDA批準(zhǔn)的4種藥物（riluzole, edaravone, AMX0035已撤市, tofersen），只能輕微延緩病程，無法治愈

為什么這么難治？

傳統(tǒng)觀點(diǎn)認(rèn)為，ALS是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（控制肌肉運(yùn)動(dòng)的神經(jīng)細(xì)胞）逐漸死亡導(dǎo)致的。但為什么神經(jīng)元會(huì)死亡？有多種理論：

1.蛋白質(zhì)聚集理論：TDP-43等蛋白在神經(jīng)元中異常聚集，導(dǎo)致細(xì)胞功能障礙

2.興奮性毒性：谷氨酸過度釋放，神經(jīng)元”過度興奮”而死亡

3.線粒體功能障礙：細(xì)胞的”能量工廠”出問題

4.免疫炎癥：神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞過度激活，攻擊神經(jīng)元

但這些理論都無法完全解釋ALS，治療效果也不理想。

直到2025年，Nature Neuroscience的這項(xiàng)研究，提出了一個(gè)全新的視角：問題可能不只在神經(jīng)元本身，而在肌肉和神經(jīng)的”對(duì)話”中斷了。

二、Nature突破性發(fā)現(xiàn)：肌肉和神經(jīng)的”致命斷鏈” 研究設(shè)計(jì)

研究團(tuán)隊(duì)：特拉維夫大學(xué)Eran Perlson教授領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)

研究對(duì)象： - ALS患者的外周神經(jīng)活檢樣本 - SOD1突變的ALS小鼠模型 - 人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源的神經(jīng)-肌肉共培養(yǎng)系統(tǒng)

研究方法： - 神經(jīng)病理學(xué)分析（檢測(cè)TDP-43蛋白聚集） - 微生物組測(cè)序（檢測(cè)miR-126表達(dá)） - 細(xì)胞外囊泡（extracellular vesicles, EVs）分析 - RNA干擾和過表達(dá)實(shí)驗(yàn) - 運(yùn)動(dòng)功能測(cè)試

發(fā)表期刊：Nature Neuroscience（2025年10月3日，Volume 28, Issue 11, pages 2201-2216）

核心發(fā)現(xiàn)1：ALS患者的神經(jīng)軸突中TDP-43異常聚集

研究團(tuán)隊(duì)分析了SOD1突變ALS患者和散發(fā)性ALS患者的外周神經(jīng)活檢，發(fā)現(xiàn)：

·磷酸化TDP-43（pTDP-43）在神經(jīng)軸突中大量聚集

·這種聚集不只出現(xiàn)在脊髓（ALS的經(jīng)典病變部位），也出現(xiàn)在外周神經(jīng)

·關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)：這些TDP-43聚集體不是從神經(jīng)元細(xì)胞體運(yùn)輸來的，而是在軸突局部合成的

這是個(gè)重要發(fā)現(xiàn)。以前認(rèn)為TDP-43是在神經(jīng)元細(xì)胞核中產(chǎn)生，然后運(yùn)輸?shù)捷S突。但這個(gè)研究表明，軸突可以自己”就地生產(chǎn)”TDP-43——而這個(gè)異常的”本地生產(chǎn)”是病理性的。

核心發(fā)現(xiàn)2：肌肉來源的miR-126調(diào)控TDP-43合成

那么，是什么觸發(fā)了軸突的異常TDP-43合成？

研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)：肌肉細(xì)胞會(huì)分泌一種叫miR-126a-5p的微小RNA分子，裝在細(xì)胞外囊泡（像快遞包裹）里，運(yùn)輸?shù)缴窠?jīng)末梢。

正常情況下： - 肌肉釋放含有miR-126的囊泡 → 囊泡被神經(jīng)末梢吸收 → miR-126抑制TDP-43的合成 → 神經(jīng)肌肉接頭（NMJ）功能正常

但在ALS患者中： - 肌肉釋放的miR-126顯著減少（約降低60-70%） - 神經(jīng)末梢缺乏miR-126 → TDP-43合成失控 → TDP-43聚集 → 神經(jīng)肌肉接頭退化 → 肌肉萎縮

這是一個(gè)惡性循環(huán)：

肌肉miR-126減少 → 神經(jīng)TDP-43聚集 → 神經(jīng)退化 → 肌肉萎縮 → miR-126進(jìn)一步減少 → 循環(huán)加劇

圖2：肌肉-神經(jīng)通訊機(jī)制對(duì)比。左圖（正常）：肌肉釋放充足的miR-126囊泡，神經(jīng)末梢TDP-43水平正常，神經(jīng)肌肉接頭健康。右圖（ALS）：肌肉miR-126減少60-70%，神經(jīng)TDP-43異常聚集，神經(jīng)肌肉接頭退化。

圖3：TDP-43蛋白分布對(duì)比。左圖（正常）：TDP-43主要位于細(xì)胞核內(nèi)，軸突中很少。右圖（ALS）：TDP-43從核內(nèi)轉(zhuǎn)移到軸突，形成大量聚集體，導(dǎo)致神經(jīng)功能障礙。

核心發(fā)現(xiàn)3：補(bǔ)充miR-126可以逆轉(zhuǎn)神經(jīng)退化

最令人興奮的發(fā)現(xiàn)是：當(dāng)研究人員用RNA療法補(bǔ)充miR-126，這個(gè)過程可以被逆轉(zhuǎn)。

在人類iPSC神經(jīng)-肌肉共培養(yǎng)系統(tǒng)中： - 添加miR-126后，TDP-43聚集減少了約50% - 神經(jīng)肌肉接頭的結(jié)構(gòu)和功能恢復(fù) - 神經(jīng)元存活率提高

在SOD1 ALS小鼠模型中： - 通過腺相關(guān)病毒（AAV）將miR-126基因?qū)爰∪?- 小鼠的運(yùn)動(dòng)功能衰退顯著延緩 - 神經(jīng)肌肉接頭的退化減少了40% - 最震撼的是：一些已經(jīng)退化的神經(jīng)末梢出現(xiàn)了再生的跡象

這是醫(yī)學(xué)史上首次在ALS中觀察到神經(jīng)再生。

圖4：miR-126療法作用機(jī)制。左圖（治療前）：miR-126缺乏 → TDP-43聚集 → 神經(jīng)退化的惡性循環(huán)。右圖（治療后）：補(bǔ)充miR-126 → TDP-43聚集減少50% → 神經(jīng)肌肉接頭恢復(fù) → 首次觀察到神經(jīng)再生。

三、為什么這個(gè)發(fā)現(xiàn)如此重要？ 1. 揭示了全新的疾病機(jī)制

以前，ALS研究主要關(guān)注神經(jīng)元本身的問題。這個(gè)研究表明：肌肉不是被動(dòng)的受害者，而是疾病過程中的主動(dòng)參與者。

肌肉→神經(jīng)的”反向通訊”（retrograde signaling）中斷，可能是ALS發(fā)病的重要機(jī)制之一。

2. 可能適用于絕大多數(shù)ALS患者

目前唯一的基因靶向藥物tofersen（Qalsody），只適用于2%的ALS患者（SOD1突變）。

但這個(gè)研究發(fā)現(xiàn)，miR-126減少不只出現(xiàn)在SOD1突變患者，也出現(xiàn)在散發(fā)性ALS患者（占ALS總數(shù)的90%以上）。

這意味著，miR-126療法可能適用于97%以上的ALS患者。

3. 首次實(shí)現(xiàn)神經(jīng)再生

以前的ALS藥物，最多只能”延緩”病程（比如riluzole延長生存期約2-3個(gè)月）。

但這個(gè)研究顯示，補(bǔ)充miR-126不僅能阻止神經(jīng)退化，還能促進(jìn)神經(jīng)再生。

雖然只是在小鼠和細(xì)胞模型中觀察到，但這是前所未有的突破。

4. RNA療法：精準(zhǔn)、可逆、潛力巨大

RNA療法是近年來的熱門領(lǐng)域（新冠mRNA疫苗就是例子）。相比傳統(tǒng)藥物，RNA療法的優(yōu)勢(shì)：

·精準(zhǔn)：可以靶向特定的分子（如miR-126）

·可逆：停藥后RNA會(huì)降解，不會(huì)永久改變基因組

·可調(diào)節(jié)：可以調(diào)整劑量和給藥時(shí)間

四、這個(gè)研究有什么局限？

作為一名臨床醫(yī)生，我必須指出這個(gè)研究的幾個(gè)重要局限。

1. 還沒有進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)

目前的數(shù)據(jù)來自： - 細(xì)胞培養(yǎng)實(shí)驗(yàn)（體外實(shí)驗(yàn)） - 小鼠模型（動(dòng)物實(shí)驗(yàn)） - ALS患者的活檢樣本（觀察性研究，不是治療試驗(yàn)）

從動(dòng)物實(shí)驗(yàn)到人體臨床應(yīng)用，通常需要： - Phase 1試驗(yàn)（安全性，20-80人）：1-2年 - Phase 2試驗(yàn)（初步療效，100-300人）：2-3年 - Phase 3試驗(yàn)（確證療效，數(shù)百人）：3-5年 - FDA審批：1-2年

保守估計(jì)，至少還需要5-7年才可能上市。

2. 遞送系統(tǒng)的挑戰(zhàn)

如何把miR-126有效地遞送到患者的神經(jīng)肌肉接頭？

研究中使用的方法： - 腺相關(guān)病毒（AAV）：將miR-126基因?qū)爰∪饧?xì)胞，讓肌肉自己生產(chǎn)miR-126

但AAV療法有幾個(gè)問題： - 成本極高：目前的AAV基因療法，單次治療費(fèi)用可達(dá)100-300萬美元 - 免疫反應(yīng)：部分患者對(duì)AAV有預(yù)存免疫，或治療后產(chǎn)生免疫反應(yīng) - 持久性：AAV表達(dá)能維持多久？需要重復(fù)給藥嗎？

3. 小鼠模型≠人類疾病

雖然SOD1小鼠是經(jīng)典的ALS模型，但： - 小鼠的病程進(jìn)展和人類不完全一樣 - 小鼠的神經(jīng)系統(tǒng)和人類有差異 - 很多在小鼠中有效的療法，在人體中失敗了

歷史教訓(xùn)：過去30年，超過50種在小鼠中”有效”的ALS療法，進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)后全部失敗。

4. 長期安全性未知

miR-126是一個(gè)”一對(duì)多”的調(diào)控分子——它不只調(diào)控TDP-43，還調(diào)控其他很多基因。

長期過量表達(dá)miR-126，會(huì)不會(huì)有意想不到的副作用？比如： - 影響其他器官（心臟、血管等也有miR-126） - 影響免疫系統(tǒng) - 促進(jìn)腫瘤生長（有研究顯示miR-126在某些腫瘤中異常表達(dá)）

這些問題，需要長期的臨床試驗(yàn)來回答。

5. 為什么肌肉的miR-126會(huì)減少？

這個(gè)研究發(fā)現(xiàn)了”miR-126減少 → TDP-43聚集 → 神經(jīng)退化”的因果鏈。

但為什么miR-126會(huì)減少？這個(gè)問題還沒有答案。

如果不能找到根本原因，單純補(bǔ)充miR-126可能只是”治標(biāo)不治本”。

五、對(duì)患者和家屬意味著什么？ 現(xiàn)在能用上這個(gè)療法嗎？

短期內(nèi)（1-3年）：不能

這個(gè)研究還在早期階段，距離臨床應(yīng)用還很遠(yuǎn)。

如果你或家人是ALS患者，現(xiàn)在該怎么辦？

1. 堅(jiān)持標(biāo)準(zhǔn)治療

目前FDA批準(zhǔn)的ALS藥物： - Riluzole（利魯唑）：延長生存期約2-3個(gè)月，輕微延緩病程 - Edaravone（依達(dá)拉奉）：可能減緩功能下降，但證據(jù)有限 - Tofersen（Qalsody）：只適用于SOD1突變患者（約2%）

雖然效果有限，但這是目前唯一有證據(jù)支持的治療。

2. 關(guān)注臨床試驗(yàn)機(jī)會(huì)

訪問以下網(wǎng)站查找正在招募的ALS臨床試驗(yàn)： - ClinicalTrials.gov（美國） - 中國臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心 - ALS協(xié)會(huì)（www.als.org） - 你的主管醫(yī)生

特拉維夫大學(xué)的這個(gè)團(tuán)隊(duì)，可能會(huì)在未來1-2年啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。

3. 基因檢測(cè)的價(jià)值

如果有條件，建議做ALS相關(guān)基因檢測(cè)（包括SOD1、C9orf72、FUS、TARDBP等）。

原因： - 某些基因突變有特定的靶向藥（如SOD1 → tofersen） - 了解基因型有助于判斷預(yù)后和參加臨床試驗(yàn) - 家族性ALS（約10%）有遺傳風(fēng)險(xiǎn)，家人可能需要遺傳咨詢

4. 不要嘗試未經(jīng)驗(yàn)證的”療法”

互聯(lián)網(wǎng)上有很多宣稱能”治愈”ALS的產(chǎn)品或療法： - 干細(xì)胞治療（未經(jīng)批準(zhǔn)的） - “自然療法”、中草藥 - 高壓氧、針灸等

絕大多數(shù)沒有科學(xué)證據(jù)，有些甚至有害。

如果某個(gè)療法真的有效，它會(huì)經(jīng)過嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)，發(fā)表在頂級(jí)期刊，被FDA批準(zhǔn)——不會(huì)只在某個(gè)網(wǎng)站或診所宣傳。

5. 多學(xué)科團(tuán)隊(duì)支持

ALS是復(fù)雜的疾病，需要： - 神經(jīng)科醫(yī)生（診斷和藥物治療） - 康復(fù)科醫(yī)生（物理治療、呼吸訓(xùn)練） - 營養(yǎng)師（吞咽困難后的營養(yǎng)支持） - 心理咨詢師（患者和家屬的心理支持） - 姑息治療團(tuán)隊(duì)（終末期的癥狀控制和舒適護(hù)理）

未來的希望

雖然這個(gè)療法短期內(nèi)無法使用，但它代表了ALS研究的新方向：

1.肌肉→神經(jīng)通訊可能是新的治療靶點(diǎn)

2.RNA療法在神經(jīng)退行性疾病中的潛力

3.神經(jīng)再生不再是不可能的事

過去10年，ALS治療進(jìn)展緩慢。但最近2-3年，多個(gè)新療法（基因療法、RNA療法、免疫療法）進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

未來5-10年，可能是ALS治療的突破期。

常見問題（FAQ） Q1: ALS是遺傳病嗎？我會(huì)遺傳給孩子嗎？

A: ALS分為兩類：

·散發(fā)性ALS（約90%）：不是遺傳的，發(fā)病原因不明，與環(huán)境、年齡、生活方式等可能有關(guān)。這類ALS患者的子女患病風(fēng)險(xiǎn)和普通人群相似（約1/400）。

·家族性ALS（約10%）：有明確的基因突變（如SOD1、C9orf72、FUS等），遺傳方式通常是常染色體顯性遺傳，意味著子女有50%的概率遺傳突變基因。

如果你的家族中有多人患ALS，建議做基因檢測(cè)和遺傳咨詢。

Q2: 這個(gè)研究中的miR-126療法，和現(xiàn)有的tofersen（Qalsody）有什么區(qū)別？

A:

對(duì)比項(xiàng)

Tofersen (Qalsody)

miR-126療法

靶點(diǎn)

SOD1基因mRNA

miR-126（調(diào)控TDP-43）

適用人群

僅SOD1突變患者（~2%）

可能適用于大多數(shù)ALS患者（>90%）

作用機(jī)制

降解SOD1 mRNA，減少突變蛋白

抑制TDP-43異常聚集，恢復(fù)神經(jīng)功能

批準(zhǔn)狀態(tài)

已獲FDA批準(zhǔn)（2023年）

仍在早期研究階段

療效數(shù)據(jù)

25%患者癥狀穩(wěn)定/改善，48%死亡風(fēng)險(xiǎn)降低

小鼠和細(xì)胞模型有效，人體數(shù)據(jù)缺乏

給藥方式

鞘內(nèi)注射（脊髓腔注射）

可能是肌肉注射（AAV載體）

簡單說：tofersen是”針對(duì)特定人群的現(xiàn)有療法”，miR-126是”可能適用更廣泛的未來希望”。

Q3: 如果我現(xiàn)在確診ALS，應(yīng)該等這個(gè)新療法，還是用現(xiàn)有的藥物？

A: 強(qiáng)烈建議立即開始標(biāo)準(zhǔn)治療，不要等待。

原因： 1. 新療法距離上市至少5-7年，而ALS平均生存期只有2-5年 2. 早期治療效果更好：tofersen的數(shù)據(jù)顯示，早期開始治療的患者，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低48% 3. 標(biāo)準(zhǔn)治療+臨床試驗(yàn)可以并行：使用riluzole等標(biāo)準(zhǔn)藥物的同時(shí)，可以關(guān)注和參加新療法的臨床試驗(yàn)

等待是最危險(xiǎn)的選擇。

Q4: 這個(gè)研究說神經(jīng)可以”再生”，那ALS是不是可以治愈了？

A: 要謹(jǐn)慎理解”再生”這個(gè)詞。

研究中觀察到的”再生”是指： - 在小鼠模型中，一些退化的神經(jīng)肌肉接頭出現(xiàn)了結(jié)構(gòu)和功能的部分恢復(fù) - 在細(xì)胞培養(yǎng)中，神經(jīng)元的存活率提高

但這不等于”治愈”，因?yàn)椋?1. 這只是動(dòng)物和細(xì)胞實(shí)驗(yàn)，人體中是否有同樣效果未知 2. “部分恢復(fù)”不等于”完全恢復(fù)” 3. 即使神經(jīng)再生，如果不能解決根本病因（為什么miR-126減少？），疾病可能還會(huì)復(fù)發(fā) 4. ALS不只影響外周神經(jīng)，還影響脊髓和大腦的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元——這個(gè)研究主要關(guān)注外周神經(jīng)

更現(xiàn)實(shí)的期待：如果這個(gè)療法成功，可能實(shí)現(xiàn)的是”延緩病程、改善癥狀、延長生存期”，而不是”完全治愈”。

Q5: 我可以通過飲食或保健品補(bǔ)充miR-126嗎？

A: 不可以。

miR-126是一種微小RNA分子，它： - 不能通過飲食攝入：口服的RNA會(huì)被消化道中的酶分解，無法進(jìn)入血液，更無法到達(dá)神經(jīng)肌肉接頭 - 不是營養(yǎng)素：它是基因調(diào)控分子，需要精確遞送到特定細(xì)胞（神經(jīng)末梢） - 市面上沒有”miR-126保健品”：任何宣稱能補(bǔ)充miR-126的產(chǎn)品都是騙局

這個(gè)療法需要用基因治療載體（如AAV病毒）將miR-126基因?qū)爰∪饧?xì)胞，讓肌肉自己生產(chǎn)和釋放miR-126——這只能在嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行。

不要嘗試任何未經(jīng)批準(zhǔn)的”DIY基因療法”，這非常危險(xiǎn)。

總結(jié)

2025年10月，Nature Neuroscience發(fā)表的這項(xiàng)研究，為ALS治療帶來了新的希望：

1.發(fā)現(xiàn)了全新的疾病機(jī)制：肌肉→神經(jīng)的miR-126通訊中斷，導(dǎo)致TDP-43異常聚集和神經(jīng)退化

2.首次實(shí)現(xiàn)神經(jīng)再生：在小鼠和細(xì)胞模型中，補(bǔ)充miR-126可以阻止甚至逆轉(zhuǎn)神經(jīng)退化

3.可能適用于大多數(shù)患者：不只是特定基因突變（SOD1），可能適用于90%以上的散發(fā)性ALS患者

4.RNA療法的潛力：精準(zhǔn)、可逆、可調(diào)節(jié)，代表了未來神經(jīng)退行性疾病治療的方向

但我們也必須認(rèn)識(shí)到： - 這還是早期研究，距離臨床應(yīng)用至少5-7年 - 小鼠模型的結(jié)果不一定能在人體中重復(fù) - 遞送系統(tǒng)、長期安全性、成本等問題仍待解決

對(duì)于ALS患者和家屬： - 堅(jiān)持標(biāo)準(zhǔn)治療（riluzole, edaravone等） - 關(guān)注臨床試驗(yàn)機(jī)會(huì) - 考慮基因檢測(cè) - 不要嘗試未經(jīng)驗(yàn)證的療法 - 尋求多學(xué)科團(tuán)隊(duì)支持

對(duì)于醫(yī)學(xué)界： - 這個(gè)研究打開了新的治療思路：肌肉→神經(jīng)通訊 - 提示我們需要重新審視ALS的發(fā)病機(jī)制 - RNA療法、基因療法、免疫療法等多管齊下，可能是未來的方向

從Stephen Hawking到Lou Gehrig，從冰桶挑戰(zhàn)到無數(shù)患者家庭的眼淚，ALS一直是醫(yī)學(xué)界最難攻克的堡壘之一。

但科學(xué)在進(jìn)步。從絕望到希望，也許只需要一個(gè)分子——miR-126。

我們期待，未來某一天，Eric Dane和千千萬萬的ALS患者，能夠真正站起來。

參考文獻(xiàn)

1.Ionescu A, Ankol L, Ganapathy Subramaniam A, et al. Muscle-derived miR-126 regulates TDP-43 axonal local synthesis and NMJ integrity in ALS models. Nat Neurosci. 2025;28(11):2201-2216. doi:10.1038/s41593-025-02062-6

2.Chio A, Logroscino G, Traynor BJ, et al. Global epidemiology of amyotrophic lateral sclerosis: a systematic review of the published literature. Neuroepidemiology. 2013;41(2):118-130.

3.Miller TM, Cudkowicz ME, Genge A, et al. Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS. N Engl J Med. 2022;387(12):1099-1110.

4.Writing Group on Behalf of the Edaravone (MCI-186) ALS 19 Study Group. Safety and efficacy of edaravone in well defined patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2017;16(7):505-512.

5.Israeli scientists use RNA-based gene therapy to stop ALS deterioration. The Times of Israel. Published November 2025. Accessed February 2026.