北京
來源：參考消息
編譯：劉曉燕
據英國《自然》周刊網站6月9日報道，一項萬眾期待的基因療法已在首例受試者身上進行測試，該療法旨在誘導衰老細胞恢復年輕狀態。
圖片來源：攝圖網
本次臨床試驗驗證的是一項創新技術：激活三種特定基因，它們可以對衰老細胞進行部分重編程，讓細胞恢復年輕狀態。一些研究人員提出，細胞部分重編程技術有望實現衰老器官的年輕化。而本次試驗將驗證激活這三種基因能否用于疾病治療，就本例而言，是治療一種青光眼，這種眼病可能致盲。
研究人員希望，這幾種基因編碼的蛋白質能夠修復視神經內受損的神經元，并促成其再生。視神經負責連接眼睛與大腦，而青光眼患者的視神經受到了損傷，且這類神經元通常無法自行再生。作為本次臨床試驗的申辦方，美國生命生物科學公司9日宣布，已完成對首位受試者的治療。
本次試驗成敗關系重大。它將驗證這種細胞重編程技術的安全性，這個問題一直是該領域揮之不去的擔憂。多家實驗室開展的動物實驗表明，細胞部分重編程操作具備安全性，但人們仍擔心該技術可能致使部分細胞發生癌變。
專注長壽問題的預防醫學企業美國“優化壽命跨度”公司的聯合創始人馬特·克貝爾萊因說：“倘若這項重編程技術能安全應用于人體，其前景將十分可觀。不過該技術目前確實尚處于初期階段，出現嚴重致命副作用的風險不容小覷。”
克貝爾萊因說，正因如此，眼部可能是測試該技術的首個理想試驗部位。相較于改變其他器官，眼部出現危及生命副作用的概率更低。
細胞部分重編程的目的是微調衰老的成熟細胞，使其重回年輕狀態，恢復年輕細胞的各項特征，同時又不會讓衰老細胞回溯過度，以至于徹底喪失自身特性與生理功能。為實現這一目標，生命生物科學公司選取了四種基因中的三種開展研究。在實驗室環境下，調控這些基因可將成熟細胞重編程為類似干細胞的狀態。
2020年，供職于哈佛大學醫學院的遺傳學家戴維·辛克萊及其團隊發表研究稱，在視神經受損的小鼠體內激活上述三種基因，能夠促進神經元再生，并且逆轉老齡小鼠和患青光眼小鼠的視力衰退現象。
生命生物科學公司首席科學官莎龍·羅森茨魏希-利普森介紹說，此后該公司相繼在嚙齒動物和猴子身上開展了該項技術的研究，暫未觀察到該療法產生嚴重不良反應。
在本次臨床試驗中，生命生物科學公司計劃最多對12名青光眼患者展開治療，后續還擬納入一些患有非動脈炎性前部缺血性視神經病變(NAION)的受試者。這種急性重癥眼病同樣會造成眼部神經損傷。
該公司采用基因療法常用的一種病毒載體，將三種重編程基因遞送至視網膜神經節細胞內，這類細胞長長的軸突匯聚形成視神經。該療法額外增設了一重安全調控機制：只有受試者服用多西環素這一抗生素時，目標基因才會啟動表達，而一旦停藥，這些基因隨即停止工作。
羅森茨魏希-利普森說，這套方案“賦予我們極高的可控性”，可以按需啟閉基因，而“不會讓基因持續表達超出細胞年輕化所需的必要時長”。
位于墨爾本的澳大利亞眼科研究中心轉化神經生物學家皮特·威廉姆斯說，如果本次臨床試驗取得成功，對青光眼和NAION患者來說將是一大福音，但更關鍵的問題在于，經過修飾的細胞是否真的“更加年輕”，以及能否借助重編程技術延長人類壽命。
羅森茨魏希-利普森說，該公司采取“逐個攻克衰老相關疾病”的研發策略。她說：“現階段我們并未開展全身年輕化相關研究。我們期望未來能夠實現這一長遠目標，但目前還達不到該階段?！?/p>
生命生物科學公司還在患有肝病的動物模型上開展細胞重編程技術的相關研究。
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