中國立大功！國產(chǎn)癲癇新藥獲中美雙批準(zhǔn)，有望實(shí)現(xiàn)一次性治愈？

4月8日，由上海躍賽生物團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的一款針對(duì)癲癇的細(xì)胞成果（UX-GIP001），在一個(gè)月內(nèi)相繼獲FDA（美國食品藥品監(jiān)督管理局）和CDE（中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心）臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。

據(jù)澎湃新聞報(bào)道，這是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段、并實(shí)現(xiàn)中美共同批準(zhǔn)的自體干細(xì)胞癲癇成果。若順利上市，或?qū)⒃旄Ｇf人。

01、給大腦一劑“鎮(zhèn)靜”，有望“治愈”癲癇？

走在路上，你隨時(shí)可能毫無預(yù)兆地失去意識(shí)，渾身抽搐，口吐白沫……這種隨時(shí)失控的恐懼、難以預(yù)料的受傷，長期困擾著每一個(gè)癲癇者。

“發(fā)作期間自己渾然不知，不僅經(jīng)常受傷流血，一睜眼還會(huì)被一群人圍著指指點(diǎn)點(diǎn)，就像走不了的絕癥。”有患者曾如此形容。

世衛(wèi)組織數(shù)據(jù)顯示，全球有約5000萬人受此困擾，發(fā)病主因是腦區(qū)神經(jīng)元過度興奮，導(dǎo)致大腦異常放電，且反復(fù)發(fā)作。目前藥物為主要療法，但僅能緩解、無法根治，且有30%的患者因抗藥性而得不到有效干預(yù)。

此前，上海躍賽團(tuán)隊(duì)開展動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，通過微創(chuàng)的方式將UX-GIP001注入實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)，讓細(xì)胞在腦區(qū)持續(xù)釋放抑制性神經(jīng)遞質(zhì)，以此來克制過度興奮的神經(jīng)元。簡單來說，就像是給大腦打“鎮(zhèn)靜劑”，避免其因太興奮而失控放電、誘發(fā)癲癇。

圖注：躍賽官方圖片

實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)相當(dāng)樂觀，6個(gè)月后，小鼠90%以上的癲癇波消失；到8個(gè)月時(shí)，基本上所有的動(dòng)物不再癲癇。

事實(shí)上，上述細(xì)胞注射成果并非傳統(tǒng)藥劑。躍賽生物創(chuàng)始人陳躍軍博士表示，與傳統(tǒng)小分子藥物可能帶來全身性副作用不同，細(xì)胞成果是通過補(bǔ)充缺失的功能性神經(jīng)元，有望實(shí)現(xiàn)一次干預(yù)、長期有效的目標(biāo)。

02、iPSC技術(shù)多領(lǐng)域突破，或成“萬能鑰匙”？

細(xì)究發(fā)現(xiàn)，上述創(chuàng)新成果脫胎于曾獲Nobel獎(jiǎng)的iPSC（細(xì)胞重編程）技術(shù)，即將成熟的體細(xì)胞回溯至原始的干細(xì)胞狀態(tài)（即iPS細(xì)胞），再定向分化為所需要的細(xì)胞類型。

據(jù)躍賽官方介紹，其研究團(tuán)隊(duì)通過從健康供者體內(nèi)提取細(xì)胞，誘導(dǎo)至iPS細(xì)胞狀態(tài)后，再定向分化為特定的抑制類神經(jīng)祖細(xì)胞，將其注入至受試者腦區(qū)幫助平衡過度興奮的神經(jīng)元，解決大腦“放電”問題，這是針對(duì)癲癇的核心邏輯。

圖注：京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究所解說圖

據(jù)公開資料顯示，不光是在癲癇方面的探索，iPSC的臨床轉(zhuǎn)化正在漸凍癥、心臟病乃至抗老領(lǐng)域有所延伸——

2025年9月，國內(nèi)士澤生物研發(fā)的漸凍癥創(chuàng)新成果XS228，已完成全球首例患者給藥，目前已平穩(wěn)度過觀察期；同年，日本大阪大學(xué)Yoshiki Sawa團(tuán)隊(duì)研發(fā)的iPSC心肌細(xì)胞片，在8位重癥心衰者中實(shí)現(xiàn)長期生存與心功能顯著逆轉(zhuǎn)。

干細(xì)胞在青春科技領(lǐng)域的表現(xiàn)同樣驚艷，以前述Yoshiki Sawa教授的科研成果“賽立瑞stemax”為例，據(jù)《Cell》資料，該成果的專利因子Revistem有助于激活人體內(nèi)靜默的干細(xì)胞，幫助機(jī)體延緩老化，一經(jīng)落地便備受關(guān)注。

據(jù)悉，該成果門檻高達(dá)32000元，自2020年受邀入駐國內(nèi)市場(chǎng)以來，累計(jì)銷售額破億，頗受高凈值中年男性關(guān)注。檢索京J東等平臺(tái)發(fā)現(xiàn)，“疲憊感大幅減輕”“精力充沛”“睡眠質(zhì)量大幅提升”等反饋十分常見。

或因在上述多個(gè)領(lǐng)域的巨大潛力，全球干-細(xì)-胞成果遍地開花。據(jù)《Frontiers》數(shù)據(jù)顯示，截至2025年10月，全球10373項(xiàng)細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)中，有關(guān)干細(xì)胞的探索將近二分之一。這或正如霍金所預(yù)言的那樣：干細(xì)胞有望解決一切難題。

03、干細(xì)胞成果東風(fēng)起，創(chuàng)新應(yīng)用大有可為

當(dāng)我們將目光從全球回到國內(nèi)，業(yè)內(nèi)人士普遍認(rèn)為，此次iPSC癲癇細(xì)胞物質(zhì)的臨床獲批，不僅彰顯了中國研究團(tuán)隊(duì)在iPSC成果轉(zhuǎn)化領(lǐng)域的創(chuàng)新實(shí)力，更為全球藥物難治性患者帶來希望，有望推動(dòng)該病邁入“根治時(shí)代”。

除此之外，據(jù)澎湃新聞報(bào)道，截至2025年年底，全國干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案208項(xiàng)，是2021年（99項(xiàng)）的兩倍多，顯示出該領(lǐng)域的巨大潛力。

隨著中國逐步邁入全球干細(xì)胞領(lǐng)域第一梯隊(duì)，拉長大眾的健康生存期將不再是幻想，正如上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長劉中民教授所言：未來三到五年，干細(xì)胞成果有望惠及大眾。