重慶
近日，諾誠健華宣布，NMPA已受理其BTK抑制劑奧布替尼用于治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者的上市申請（NDA）。這是奧布替尼首個自身免疫性疾病適應(yīng)癥上市申請獲受理，這也是首個提交ITP適應(yīng)癥上市申請的國產(chǎn)BTK抑制劑。
ITP是一種獲得性自身免疫性出血性疾病。數(shù)據(jù)顯示，全球每年ITP新發(fā)患者超過20萬例，中國每年新增ITP病例約6萬例。盡管一線治療的初始反應(yīng)率為70%-80%，但約半數(shù)患者在6個月內(nèi)復(fù)發(fā)，存在巨大未被滿足的需求。
BTK（布魯頓酪氨酸激酶）在免疫細胞中廣泛表達，參與多種信號轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，它與細胞的存活、增殖和分化密切相關(guān)。理論上，BTK抑制劑在血液腫瘤和自免領(lǐng)域都有著廣泛應(yīng)用。
此前，BTK抑制劑已在血液瘤中廣泛應(yīng)用。近幾年，BTK抑制劑的研發(fā)焦點加速向自免領(lǐng)域轉(zhuǎn)移。
2025年8月，賽諾菲的利扎布替尼（Rilzabrutinib）獲得FDA批準用于治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP），成為全球首個在自免領(lǐng)域獲批的BTK抑制劑。3期LUNA3研究顯示，該藥持久應(yīng)答率達23%，中位起效時間僅15天，出血評分顯著改善，安全性良好。
已上市的自免BTK抑制劑
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)
目前，中國尚無BTK抑制劑獲批治療ITP。
諾誠健華的奧布替尼是第二代BTK抑制劑，此前已獲批多個血液瘤適應(yīng)癥。
在自免領(lǐng)域，奧布替尼展現(xiàn)出良好的療效和安全性。憑借高靶點選擇性和安全性，奧布替尼有望成為治療ITP的優(yōu)選BTK抑制劑。此前公布的2期研究顯示，50mg劑量組連續(xù)兩周血小板≥50×10?/L的患者比例達40%，對GC/IVIG無應(yīng)答者亞組應(yīng)答率高達75%。
除ITP外，奧布替尼針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、原發(fā)進展型多發(fā)性硬化（PPMS）和繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化（SPMS）的注冊3期臨床試驗正在中國和全球推進中。
參考來源：
1.https://mp.weixin.qq.com/s/x_7YtOZizQNgfZbKyTZfZQ
2.https://mp.weixin.qq.com/s/fmoe5B9sEFySu1sGCgM-pQ
3.藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)
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