重慶
6月10日，賽諾菲宣布將停止在研藥物riliprubart用于治療對標準療法難治的慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病（CIDP）患者的III期MOBILIZE研究。這一決定基于獨立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會進行的中期分析，該委員會認為該研究不太可能達到足夠的療效終點。
慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病（CIDP）是一種罕見的自身免疫性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)錯誤攻擊周圍神經(jīng)的髓鞘，導致四肢進行性無力、感覺障礙、麻木和疲勞等癥狀。盡管目前標準治療方案包括靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）和皮質類固醇等，但臨床現(xiàn)實依然嚴峻，這一患者群體長期面臨治療選擇有限、疾病反復發(fā)作及生活質量下降的困境，因此針對難治性CIDP的新型療法開發(fā)具有明確的臨床價值。
Riliprubart是一種IgG4人源化單克隆抗體，其獨特之處在于選擇性抑制經(jīng)典補體途徑中的活化C1s蛋白。通過阻斷C1s，該藥物有望抑制驅動CIDP脫髓鞘和軸突損傷的關鍵炎癥機制。此前，賽諾菲在II期開放標簽研究中展示積極信號：接受標準治療仍殘留殘疾的患者，87%換用riliprubart后改善或穩(wěn)定。
Riliprubart里程碑進展
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)
基于II期數(shù)據(jù)，賽諾菲于2024年啟動了兩項全球III期研究：MOBILIZE研究針對標準治療難治性CIDP患者，采用隨機、雙盲、安慰劑對照設計；VITALIZE研究則針對正在接受IVIg維持治療的CIDP患者，以IVIg為活性對照進行頭對頭比較。
根據(jù)賽諾菲日前發(fā)布的官方聲明，MOBILIZE研究的停止決定基于療效預期，而非安全性問題。獨立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會在完成中期分析后判定，該研究繼續(xù)推進不太可能達到預設的療效終點。
盡管MOBILIZE研究停止，賽諾菲強調，riliprubart的其他臨床研究——包括針對IVIg治療CIDP患者的VITALIZE III期研究（NCT06290141）將相應接受評估。這意味著riliprubart在CIDP領域的開發(fā)并未完全終止，VITALIZE研究的結果將成為決定該藥物最終命運的關鍵。
結語：MOBILIZE研究的停止再次印證了中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫疾病新藥研發(fā)的復雜性與高風險。即便在II期研究中展現(xiàn)出令人鼓舞的療效和安全性信號，III期大樣本、嚴格對照的臨床試驗仍可能因療效不足而折戟。對于CIDP這類患者群體相對有限、診斷標準復雜、臨床終點評估難度大的罕見病而言，從II期到III期的跨越尤為艱難。
參考來源：
1.藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)
2.https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-06-10-05-00-00-3309444
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