約8億元！全球首款FDA批準的間充質細胞藥物，交出首份商業化成績單

大家好，我是細胞君，歡迎來到《細胞說》。這里用大白話科普細胞療法 ，陪你看懂前沿技術、行業變化和真實應用。點擊下方公眾號名片關注我吧！

前 言

一款間充質細胞藥物，到底能不能像普通藥品一樣生產、進入醫院并形成持續收入？如今，市場給出了一個頗具分量的答案。

Mesoblast最新公布，旗下細胞藥物Ryoncil在截至2026年6月30日的季度中，實現凈收入3600萬美元；首個完整財年凈收入達到1.15億美元，約合人民幣8億元。

更值得注意的是，這并不是一款傳統化學藥，而是全球首款獲得美國FDA批準的間充質基質細胞產品。

從實驗室里的細胞，到醫院里真正能夠開具和使用的藥品，Ryoncil跨過的不只是審批門檻，更是細胞治療最難的一關：商業化。

01 它治療的，是干細胞移植后的一場“免疫反攻”

Ryoncil并不是用于普通保健或抗衰，而是針對一種可能致命的移植并發癥——激素難治性急性移植物抗宿主病。

一些血液病患兒在接受異體造血干細胞移植后，供者細胞雖然幫助其重建造血系統，卻也可能把患兒的身體當成“外來敵人”，進而攻擊皮膚、肝臟和胃腸道。這就是移植物抗宿主病。糖皮質激素通常是一線治療手段，但部分患兒使用后仍然沒有改善，病情可能迅速惡化。

Ryoncil中的細胞來自健康成人供者的骨髓，經過體外擴增、質量檢測和冷凍保存后制成標準化產品。它的主要作用不是替換患兒的組織，而是通過調節炎癥反應，為失控的免疫系統“踩剎車”。

2024年12月，美國FDA正式批準Ryoncil，用于治療兩個月及以上、對激素治療無反應的急性移植物抗宿主病患兒。這也讓間充質細胞療法第一次以正式藥品身份進入美國市場。

02 54名患兒試驗中，28天總體緩解率達到70%

這項批準背后，是一項覆蓋54名患兒的多中心研究。患兒接受靜脈輸注，每周兩次，連續四周，首個療程共輸注八次。

治療28天后，38名患兒的病情出現緩解，總體緩解率達到70%。其中16人達到完全緩解，占30%；22人達到部分緩解，占41%。患兒原本受影響的皮膚、腸道或其他器官，出現不同程度改善。FDA公布的中位緩解持續時間為54天。

不過，獲批并不意味著治療沒有風險。臨床中報告的常見不良反應包括感染、發熱、出血、水腫、腹痛和高血壓，也需要警惕過敏及急性輸注反應。因此，這是一款面向重癥患兒、必須在專業醫療機構內使用的細胞藥物，不能與市場上那些來源不明、適應證模糊的“干細胞項目”混為一談。

真正的細胞藥，必須說清楚細胞來源、生產標準、適應證、使用劑量、臨床證據和風險管理，少一項都不行。

03 1.15億美元背后，難的是把細胞變成“現貨藥”

Ryoncil于2025年3月底在美國正式商業化。半年報顯示，截至2025年12月底，其半年凈收入已達到4900萬美元，毛利率達到93%。此后兩個季度收入繼續增長，最終將完整財年凈收入推至1.15億美元。需要說明的是，最新數據仍屬于公司初步估算，尚待年度審計程序完成。

這組數字的重要性，不只在于“賣了多少錢”，更在于它證明細胞藥物可以逐步建立一套接近成熟藥品的商業鏈路。

首先，它是異體“現貨型”產品。細胞來自健康供者，可提前完成擴增、檢測和冷凍保存，不必為每名患兒臨時制備。其次，它開始進入美國主要兒童移植中心，并獲得商業保險及政府支付體系覆蓋。藥品有了統一編碼后，醫院在采購、收費和報銷上也更容易執行。

過去很多細胞療法卡在臨床試驗之后：細胞批次不穩定、生產規模有限、運輸成本高，醫院不會用，保險不愿付。Ryoncil目前取得的收入，說明它至少初步打通了生產、冷鏈、醫院準入、醫生使用和支付幾個關鍵環節。公司發布的最新公告顯示，其第四季度凈收入為3600萬美元，完整財年達到1.15億美元。

但“產品賺錢”不等于“公司已經全面盈利”。半年報同期仍投入約4600萬美元用于研發，公司整體也處于虧損狀態。細胞藥物一旦進入商業階段，制造擴產、醫學推廣和后續適應證研究仍然需要大量資金。

04 細胞治療真正的分水嶺，正在從“獲批”轉向“賣得動”

Ryoncil的意義，并不是證明所有間充質細胞療法都有效，更不是給各種未經驗證的細胞項目背書。它真正證明的是：當細胞來源、生產工藝、臨床證據、監管審批、醫院準入和支付體系同時具備時，細胞也可以成為一種標準化藥品。

過去，細胞行業最熱鬧的是概念；接下來，行業真正比拼的將是誰能穩定生產、誰能獲得批準、誰能進入醫院、誰能讓患者長期獲得治療。

1.15億美元只是一個商業數字，卻也像一道分水嶺：細胞治療正在從“有沒有未來”，進入“能不能真正落地”的階段。