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跨代聚智,精研RCT之道;規(guī)范賦能,夯實兒科科研根基。
盛夏青城,文脈與醫(yī)道共生;學術(shù)殿堂,傳承與創(chuàng)新同行。2026年7月5日,由中國醫(yī)師協(xié)會兒科醫(yī)師分會指導、中國健康促進基金會主辦、中國實用兒科雜志編委會承辦、雀巢健康科學(中國)有限公司公益支持的“托舉未來——跨代醫(yī)師菁英匯”青年研究者培訓會于呼和浩特隆重召開。兒科、流行病學、醫(yī)學統(tǒng)計等領域權(quán)威專家齊聚一堂,面向全國中青年兒科醫(yī)師,圍繞隨機對照試驗展開研討,破解臨床醫(yī)師科研痛點,搭建跨代傳承、教學相長的學術(shù)平臺,收獲豐碩的學術(shù)成果與清晰的科研路徑。
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圖1 大會合照
四秩期刊守初心,公益科研平臺正式成型
會議伊始,《中國實用兒科雜志》編輯部主任顏廷梅編審向與會者介紹了青年研究者培訓項目的整體架構(gòu)。為破解中青年醫(yī)師“有臨床病例、缺科研方法”的普遍困境,培養(yǎng)各學科具有科研潛力的核心人群,在中國醫(yī)師協(xié)會兒科醫(yī)師分會的指導下,啟動了青年研究者培訓會項目。項目全年設有3場線下培訓會、5場線上培訓會,特邀24位知名專家組成導師團隊,面向全國各學科選拔43位核心學員組建學習班,以導師授課與學術(shù)交流討論相結(jié)合的形式,構(gòu)建可持續(xù)的青年科研人才培養(yǎng)閉環(huán)。項目主要面向35至45歲的中青年醫(yī)生,開展主旨論壇、臨床科研賦能、導師帶教、“標桿科室”參訪四大板塊的內(nèi)容,課程體系覆蓋科研選題、臨床研究設計類型、統(tǒng)計學基本方法與統(tǒng)計學軟件的應用、論文撰寫、科研基金申報、人工智能與大數(shù)據(jù)在科研中的應用、疑難病例分析等方面,同時對青年人才提供扶持,還同步啟動青年編委招募、優(yōu)秀學員精品孵化班等計劃,提升青年醫(yī)生的寫作水平,助力青年科研人才成長。
目前,項目已有序開展多場學術(shù)活動。首場啟動會于長沙落地,邀請多位業(yè)內(nèi)大咖分享高質(zhì)量的臨床研究等內(nèi)容;第二場線上會議聚焦臨床研究設計、醫(yī)學論文撰寫規(guī)范、臨床研究思路等,收獲廣泛好評。本次第三場會議,聚焦隨機對照試驗,特邀北京大學臨床研究所姚晨教授、首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院彭曉霞教授、復旦大學附屬兒科醫(yī)院嚴衛(wèi)麗教授三位方法學大咖主講,并邀請多位兒科領域知名專家坐鎮(zhèn),為整場會議提供了堅實的學術(shù)支撐與深入的實踐指導。
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圖2 顏廷梅編審主持會議
薪火相傳,寄語青年醫(yī)師成長
大會主席、首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院吳捷教授在開幕致辭中深情寄語青年醫(yī)生,為雜志未來的發(fā)展、兒科青年學者搭建更優(yōu)質(zhì)的平臺提供指導方向。吳捷教授結(jié)合多年臨床經(jīng)驗坦言,大量臨床研究擁有新穎選題,卻因科研設計、統(tǒng)計學分析不足而退回修改,授人以魚不如授人以漁,科研培訓正是補齊青年醫(yī)師方法學短板、讓臨床經(jīng)驗轉(zhuǎn)化為規(guī)范學術(shù)成果的關鍵舉措。
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圖3 吳捷教授致開幕詞
廣州醫(yī)科大學附屬婦女兒童醫(yī)療中心龔四堂教授在開幕致辭中先是充分肯定了青年研究者培訓項目的學術(shù)擔當與社會責任,而后立足全國兒科發(fā)展全局,點明臨床與科研共生的核心邏輯:臨床實踐是科研取之不盡的沃土,海量真實診療病例、各類高發(fā)疑難病癥,都是孕育高質(zhì)量循證證據(jù)的天然寶庫。他勉勵青年醫(yī)者,不僅要善于從臨床觀察中凝練科學問題,更要勇于付諸實踐、落筆成文,知行合一,將學術(shù)收獲切實轉(zhuǎn)化為科研產(chǎn)出,切實做到學有所悟、研有所得。他認為,廣大青年研究者應回歸臨床研究本心——以改善患者結(jié)局為終極目標,在科研與臨床的雙向奔赴中成長為推動兒科事業(yè)進步的跨代菁英。
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圖4 龔四堂教授致開幕詞
方法學大咖傾囊相授,完整拆解隨機對照試驗(RCT)全流程實操
學術(shù)報告環(huán)節(jié)圍繞RCT展開,三位方法學專家從數(shù)據(jù)管理、方案設計、選題邏輯、論文規(guī)范四大維度層層拆解,結(jié)合國內(nèi)兒科真實研究案例,理清青年醫(yī)師科研常見誤區(qū),構(gòu)建標準化臨床研究思維。
臨床數(shù)據(jù)全周期管理,夯實科研底層基礎
北京大學臨床研究所姚晨教授率先帶來“臨床研究全過程數(shù)據(jù)管理理念及數(shù)據(jù)質(zhì)控體系建設”的演講分享,打破重統(tǒng)計、輕數(shù)據(jù)的普遍認知。他提出,當前臨床研究面臨數(shù)據(jù)質(zhì)量挑戰(zhàn)與監(jiān)管合規(guī)要求等難題,提升臨床研究科學性、合規(guī)性與競爭力的根本前提是提升數(shù)據(jù)質(zhì)量與可用性,關鍵舉措是將源數(shù)據(jù)、數(shù)據(jù)治理、元數(shù)據(jù)、研究數(shù)據(jù)庫和監(jiān)管審查全流程形成閉環(huán),遵循ALCOA+原則(可歸因、易讀、同時性、原始性、準確性、完整、一致、持久、可用)規(guī)范數(shù)據(jù)質(zhì)量,確保數(shù)據(jù)流轉(zhuǎn)的完整性與可追溯性。姚晨教授指出,為了落實源數(shù)據(jù)管理制度、提升研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)質(zhì)量,應大力應用電子源數(shù)據(jù)存儲庫(ESDR)。唯有夯實數(shù)據(jù)基礎,才能真正支撐高質(zhì)量臨床研究的長遠發(fā)展。他特別提醒兒科研究需嚴格落實兒童知情同意規(guī)范,兼顧患兒監(jiān)護人授權(quán)與適齡兒童自主意愿,守住科研倫理底線。
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圖5 姚晨教授作精彩演講
RCT標準化設計實施,規(guī)避論文發(fā)表核心缺陷
復旦大學附屬兒科醫(yī)院嚴衛(wèi)麗教授以“隨機化對照試驗發(fā)表失敗的原因”為題,梳理國內(nèi)RCT從注冊到投稿的高頻痛點。她強調(diào),RCT作為因果推斷最高等級證據(jù),核心根基在于清晰PICO研究框架、規(guī)范試驗注冊、嚴謹隨機化執(zhí)行。諸多研究因納入受試者后才完成試驗注冊、首要結(jié)局定義模糊、隨機分配隱藏不到位、未提前擬定統(tǒng)計分析計劃而錯失頂刊發(fā)表機會。嚴衛(wèi)麗教授詳細拆解分層區(qū)組隨機、群組隨機、交叉試驗等不同設計適配場景,區(qū)分優(yōu)效、非劣效試驗的設計邏輯與樣本量計算差異,完整展示統(tǒng)計分析計劃(SAP)撰寫規(guī)范。以重癥支原體激素干預、川崎病激素治療兩大兒科經(jīng)典研究為例,對比陽性、陰性結(jié)果背后的設計細節(jié),提示青年醫(yī)師不必一味追求大型多中心RCT,小樣本量試驗同樣具備臨床價值,扎實的實施流程遠比宏大樣本更重要。
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圖6 嚴衛(wèi)麗教授作精彩演講
立足臨床篩選課題,理性看待隨機對照試驗
首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院彭曉霞教授圍繞RCT選題邏輯,辯證提出不可唯RCT論,觀察性隊列、病例對照研究同樣適合青年醫(yī)師積累前期證據(jù)。她認為,好的研究選題無需追求顛覆性創(chuàng)新,立足臨床未解決爭議、現(xiàn)有證據(jù)矛盾、診療方案優(yōu)化即可。她以兒童重癥支原體肺炎糖皮質(zhì)激素劑量研究為例復盤完整選題過程:團隊最初計劃設置多劑量對比、選取治愈率作為主要終點,經(jīng)方法學研判后調(diào)整為高低劑量兩組對比,更換遠期肺部損傷為主要終點,大幅提升研究可行性與臨床價值。同時點明對照方案、結(jié)局指標是選題兩大關鍵,若面向國際期刊需采用全球標準干預作為對照,若聚焦國內(nèi)診療規(guī)范則選用本土通用方案;優(yōu)先選擇影像學、遠期預后等研究終點。此外,針對全麻暴露對兒童神經(jīng)發(fā)育影響這類倫理上無法開展RCT的問題,她也示范了如何選用前瞻性隊列開展研究,引導青年醫(yī)師結(jié)合臨床可行性、倫理約束靈活選擇研究設計。
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圖7 彭曉霞教授作精彩演講
解讀國際撰寫規(guī)范,助力中文期刊高質(zhì)量發(fā)展
會議尾聲,《中國實用兒科雜志》編輯部主任顏廷梅編審系統(tǒng)介紹了國際醫(yī)學報告規(guī)范的由來與發(fā)展,重點解讀了2025版CONSORT聲明的30個條目以及2026年4月最新發(fā)布的針對兒童青少年RCT的擴展聲明 [1-2] ,直擊中文兒科期刊高質(zhì)量RCT稀缺現(xiàn)狀。她指出,國內(nèi)醫(yī)學期刊僅24.1%落實CONSORT規(guī)范,缺失隨機方法、盲法、試驗注冊、統(tǒng)計方案等關鍵信息,大幅降低文章可信度。針對兒科研究特殊性,CONSORT擴展聲明補充兒童分層分組、個體化給藥劑量、青少年知情認可等專屬報告要求,明確兒童絕非“縮小版成人”,試驗設計與論文撰寫均需適配各年齡段生理、心理特征。顏廷梅編審呼吁廣大青年醫(yī)師重視中文期刊發(fā)展,將優(yōu)質(zhì)科研成果投向本土學術(shù)期刊,充實國內(nèi)兒科循證醫(yī)學證據(jù)庫,提升中文醫(yī)學期刊的學術(shù)影響力。
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圖8 顏廷梅編審作精彩演講
Workshop實操,導師“把脈問診”
在多位專家共同主持的Workshop環(huán)節(jié)中,青年學者圍繞隨機對照試驗方案設計展開深度研討。針對兒科腸內(nèi)營養(yǎng)支持中常見的耐受性不佳、脂肪吸收障礙等臨床難題,學員們聚焦短肽聯(lián)合高比例中鏈甘油三酯(MCT)在腸道功能受損患兒中的應用價值,從改善腸道適應性、促進脂肪吸收、降低胃腸道不耐受風險等角度凝練科學問題,并據(jù)此設計了相應的RCT研究框架。導師團隊逐一對各組方案進行深度點評與指導,重點剖析了干預措施的標準化實施、對照方案選擇、主要結(jié)局設定及樣本量估算等關鍵環(huán)節(jié),幫助學員修正設計缺陷、規(guī)避常見誤區(qū)。現(xiàn)場討論熱烈,學術(shù)氛圍濃厚,學員們在導師的點撥中進一步加深了對RCT從理論到實踐的系統(tǒng)理解。
結(jié)語
培訓會仍將持續(xù)推進,八月開設科研選題與臨床預測模型專場,同步上線AI輔助科研線上課程;九月聚焦病例對照、隊列等分析性研究;后續(xù)依次開設橫斷面研究、論文寫作、病例報告規(guī)范等分場培訓,形成覆蓋全類型臨床研究的完整教學體系。
四十載期刊深耕,數(shù)十位名家引路,一批青年醫(yī)者求索。本次呼和浩特學術(shù)會議以隨機對照試驗為切入,補齊中青年兒科醫(yī)師方法學短板,打通“臨床觀察—科研設計—數(shù)據(jù)管理—論文產(chǎn)出”完整鏈路。未來青年研究者培訓會將繼續(xù)秉持初心,依托跨代專家智庫,為全國兒科青年搭建長期成長平臺,引導更多臨床醫(yī)師立足本土病例開展規(guī)范科研,產(chǎn)出貼合中國兒童診療實際的高質(zhì)量臨床證據(jù),以學術(shù)創(chuàng)新守護兒童健康,托舉新一代兒科醫(yī)者奔赴科研與臨床雙向共進的成長之路。
參考文獻:
[1] Hopewell S, Chan AW, Collins GS, et al. CONSORT 2025 statement: updated guideline for reporting randomised trials. Lancet. 2025 Apr 14:S0140-6736(25)00672-5.
[2] Baba A , et al. CONSORT-Children?and?Adolescents?(CONSORT- C)?2026?Extension?Statement:?Enhancing?the?Reporting?and?Impact?of?Pediatric?Randomized?Trials. JAMA Pediatr, 2026 Feb 24. doi: 10.1001/jamapediatrics.2026.0104. Online ahead of print.
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此文僅用于向醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士提供科學信息,不代表平臺立場
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