創新藥的“中國首次” 背后經歷哪些突破與挑戰

本周二（7月21日），國家藥監局一則創新藥上市的消息引發了不小的震動。其中原因，不只是因為這款罕見病新藥給1型發作性睡病患者帶來了希望，更重要的是，這款全球同步研發、同步申報的新靶點創新藥，在中國率先獲批上市，早于美國、日本等國家，這是全球多中心研發的原創靶點創新藥，第一次在中國首報首發，因此是一次歷史性的突破。用國家藥監局負責人的話來說，這是撬動全球創新藥的“中國時刻”。

這樣的新聞，放在十年前，好像想都不敢想，因為那時候，中國典型新藥的上市時間往往要比歐美晚五到七年，因此不少人要想用上創新藥，唯一的辦法只能是花大價錢遠赴海外。誰都知道，五到七年，對一個患者來說意味著什么。

而經過這些年我國藥品領域的一系列改革，這段距離不斷被縮短，直至這一次，我們實現了全球首發。

中國患者，第一次擁有了“全球最快”的用藥權利。這中間發生了什么？哪些關鍵因素促成了這次歷史性的突破？從創新藥上市，再到患者用得上、用得起，還有多遠的路要走？《新聞周刊》本周視點關注，創新藥的“中國首次”。

奧普雷頓片，本周二隨著國家藥監局批準上市，一種被稱作發作性睡病的罕見病患者，可以在中國率先使用這款創新藥。

北京大學人民醫院睡眠醫學科主任 韓芳：發作性睡病是一種以白天犯困為主要特點的一個疾病。因為這種犯困不可控制；還有就是如果遇到高興的事兒，比如說心情一激動就猝倒。

首都醫科大學宣武醫院睡眠中心教授 詹淑琴：發作性睡病不是單純“愛睡覺”，它是一種全面的神經功能障礙疾病。全球1型發作性睡病的患者在200萬~300萬例，就我們醫院來說這個病不少見，我們門診每年大概接待300例次發作性睡病患者。

對于這種疾病，現有對癥藥物多以緩解和改善癥狀為主，療效有限，本周獲批上市的這款藥品，是全球首款針對病因治療的新藥。

國家藥監局藥審中心化藥藥學一部副部長 劉宗英：我國率先批準的這款“全球新”創新藥，是首個針對病因的治療藥物，屬于對因治療的first-in-class藥物，也就是新靶點、新機制創新藥。

國家癌癥中心藥物臨床試驗中心主任醫師 李寧：所說的創新藥是一大類，但是創新的程度并不一定一致。first-in-class就是這一類靶點以前沒有過藥物上市，沒有過這樣的機制，所以這種創新我們稱作最原始的創新。

這款創新藥由國外跨國藥企研發，2026年1月首次在中國申請上市。而在美國，該藥在今年2月才首次申請上市。歷史性的變化是，這是第一款跨國藥企在全球多中心研發的原創靶點創新藥，在中國首報首發。

國家癌癥中心藥物臨床試驗中心主任醫師 李寧：一般來說，在以前，肯定大家側重的是美國食品藥品監督管理局，先把英文的東西準備好之后，再把它翻譯成中文或者微調一下，再給中國遞交，這起碼也需要幾個月的時間。但是這次的藥首先做好的是中國的上市申報材料，向中國藥監局提出了上市申請，這個叫作首報。中國藥監局納入了快速審評途徑，經過幾個月的審評審批，同意這個藥物上市，這就叫首批。

不僅僅在最后的審批環節，事實上，該創新藥從Ⅰ期臨床試驗開始，中國研究團隊就已同步參與，這也是該藥最終能在中國實現首報首發的重要前提。

國家癌癥中心藥物臨床試驗中心主任醫師 李寧：以前有可能是其他國家做完Ⅲ期臨床試驗之后，在中國再單獨做一個橋接試驗，或者做一個單獨的Ⅲ期臨床試驗，再向中國藥監局提交上市申請。也可以用境外亞裔人群的數據向中國藥監局申報上市，但是可能就會慢很多。

跨國藥企在開展國際多中心臨床試驗時，可以在中國同步啟動Ⅰ期臨床，這是我國藥品審評審批制度改革中，非常重要的一大變化。2025年，我國國際多中心臨床試驗登記已達410項，較2020年翻了一番。作為藥物首次進入人體的關鍵環節，去年我國Ⅰ期臨床試驗數量已超過美國，躍居世界首位。

上海市衛生和健康發展研究中心主任 金春林：Ⅰ期臨床試驗是藥物首次用于人體的階段，主要目標是評估藥物的安全性、耐受性。Ⅰ期臨床試驗處于整個研發鏈條的最前端，是從0到1驗證藥物能否在人體中安全的關鍵一步。Ⅰ期臨床試驗占比高，說明我國早期研發管線極其活躍，源頭創新不斷增強，跨國藥企將中國納入了全球早期的研發版圖。

另一個重大變化，是審評審批速度的提升。我國已搭建起突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批及特別審批程序四大加快通道。本次新藥正是通過獲得突破性治療品種認定，并納入優先審評審批程序，審評審批用時壓縮至130個工作日以內。

上海市衛生和健康發展研究中心主任 金春林：130個工作日，大概6個月，已經是國際領先的速度。美國食品藥品監督管理局的優先審評為6個月，標準審評為10個月，歐洲藥品管理局加速審評約6~9個月，所以中國已經是國際上最快的審評速度。

全國政協委員 中國醫學科學院腫瘤醫院主任醫師 趙宏：“全球新”藥物第一個獲批上市，意味著前面沒有可參照物，不存在可以摸著石頭過河，可能是別人摸著我們的審評過河。所以這就對于我們的藥品審評機構的專業能力有一個非常高的要求。

國家癌癥中心藥物臨床試驗中心主任醫師 李寧：十幾年前，靶向藥第一次上市的時候，中國比美國慢了十五年左右；在免疫藥上市的時候，中國比美國慢了大概六七年；到細胞治療的時候，我們這個時間已經縮短到一到兩年；再到現在的首報首批，中國患者反而能夠更早地用到創新藥，我覺得這是一個巨大的進步。

過去，中國在全球新藥研發中處于末端，跨國藥企的臨床試驗經常是在歐美進入Ⅱ期甚至Ⅲ期，才能在中國開展，因此，我們新藥的上市自然比人家晚好幾年。

如今不同了，越來越多的新藥試驗一開始就在中國同步展開。試驗提前了，審批加快了，境內外同步上市的新藥自然也越來越多，這當然是好事兒。

但必須清醒地看到，上市，僅僅是第一步。從上市批文，到醫院藥架，再到患者藥方，這中間的每一個環節都可能成為“梗阻”。創新藥從“有”到“用”，這最后一公里，還有很多的問題需要解決。

本周一（7月20日），工信部披露，今年上半年，我國獲批上市的38款創新藥中，超過80%是國產創新藥。截至6月底，創新藥對外授權交易總額約1100億美元，在研新藥數量約占全球30%，位居世界第二。從仿制藥生產大國，到創新藥輸出大國，中國的創新藥市場正在發生重大變化。

國家癌癥中心藥物臨床試驗中心主任醫師 李寧：現在在我的腫瘤領域，沒有任何一款新藥是國外進行到了Ⅲ期，而中國沒有進行研發的。我們的工業技術水平沒有問題，我們的研發也沒有問題，我們驗證效率會比人家高。所以很多情況下，我們會達到彎道超車，乃至直道超車的可能性。我相信，更多的藥物會在中國的市面上先服務到中國的患者。

但是，一款創新藥，從實驗室到臨床，再到惠及患者，需要經歷一個漫長的鏈條，不是簡單的事。今年兩會，全國政協委員趙宏就呼吁，要關注創新藥的可及性問題。

全國政協委員 中國醫學科學院腫瘤醫院主任醫師 趙宏：藥物通過審評做完Ⅲ期臨床試驗，經過嚴格的審核批準它上市，接下來它首先要和醫保局進行國談，進入一個大的目錄，進入目錄之后才到各省。各省有藥品的掛網，再接下來才是醫院，大的醫院基本上都有藥事委員會，來決定醫院會引進哪些藥品，之后醫生才能夠進行處方。

事實上，新藥從臨床試驗階段，可及性難題便已顯現。名額少、門檻高、試驗點又集中在大城市。本周五（24日），記者在一家腫瘤醫院看到，一位肺腺癌患者在參與新藥Ⅲ期試驗14個月后，病情得到明顯控制。

中國醫學科學院腫瘤醫院藥物臨床試驗研究中心研究醫生 劉冬妍：跟她最開始診斷的時候比，主要在肺上的病灶有明顯縮小。她用的這一組藥物里面，分為兩個部分，一部分是上市藥物，一部分是沒有上市的藥物，其實根本就是市面上買不到的一種藥物。

漸凍癥患者小劉，也是從創新藥臨床試驗中，首先獲益。

用藥8個月后，病程被按下了暫停鍵，停藥后至今依然穩定。曾經需要家人合力扶起的她，如今借助凳子能獨立站起。目前，該藥已完成Ⅱ期臨床試驗，但能像小劉一樣入組的患者，還是少數。

漸凍癥患者 小劉：很多人發私信會問我，我有時候回不過來，我就直播的時候跟他們講，告訴他們怎么一步步去操作，申請臨床試驗報名。多數人可能不太符合要求，有的人他們甚至會尋求一切辦法嘗試。

全國政協委員 中國醫學科學院腫瘤醫院主任醫師 趙宏：幾乎每個門診都有可能會碰到這個病人可能滿懷希望來，他想來入組，但是最后入不了組，可能他在現場就哭了，因為這種真的是非常難受的。

針對無法入組試驗的危重癥患者，趙宏醫生呼吁，加快完善拓展性同情用藥制度。根據《中華人民共和國藥品管理法》，對正在開展臨床試驗的用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經醫學觀察可能獲益，可以在開展臨床試驗的機構內用于其他病情相同的患者。

全國政協委員 中國醫學科學院腫瘤醫院主任醫師 趙宏：藥監局很早也出臺了一個征求意見稿，這也充分反映了我國監管部門還是重視這樣的人群，要把征求意見稿落地，告訴大家什么樣的病人可以申請同情給藥，到底由誰來評價這個病人是不是能夠接受同情給藥，在給藥的過程當中要監測哪些重要的信息和指標，尤其是不良反應。

在趙宏醫生看來，創新藥獲批上市后，哪怕進入了醫保目錄，也可能進不了醫院。因為降價后的創新藥，單價依然較高，在按病組或病種分值的醫保支付方式下，容易推高治療費用，導致醫保額度超標。

全國政協委員 中國醫學科學院腫瘤醫院主任醫師 趙宏：因為我們的DRG和DIP（醫保支付方式）的標準，都是按照過去一年或者過去幾年的平均標準來制定的，新藥肯定會比老藥價格更高一點。如果超出了這部分標準，就面臨著可能有一部分醫保拒付，甚至有一部分處罰。

對此，國家醫保局在去年就提出，對合理使用醫保目錄內創新藥的病例，不適合按病種標準支付的，支持醫療機構自主申報特例單議。

全國政協委員 中國醫學科學院腫瘤醫院主任醫師 趙宏：真正在醫療實踐過程里面，其實特例單議的比例相對較低。我們也呼吁有一些更加容易執行的、可推廣的政策，比如DIP和DRG（醫保支付方式）的豁免，只要是嚴格符合這個適應癥的，不納入到DRG的考核，至少從醫生使用的角度來講，這個障礙可能能夠在很大程度上去除。

新藥獲批上市的消息，總能讓人感到振奮。但振奮之余，高昂的價格往往又讓很多患者望而卻步，尤其是罕見病、癌癥的藥品，動輒幾萬、幾十萬，讓很多家庭難以承受。

但是從另一個視角，藥企也有自己的利益，業內有個著名的“三個十”規律：研發一款新藥，平均耗時十年，投入超過十億美元，而成功率只有十分之一。

所以，價太低了，創新就會熄火；價太高了，患者又用不起。兩者之間怎么平衡，只靠醫保集采談判的砍價還遠遠不夠，國際上比較成熟的做法是多元支付，尤其是讓商業保險發揮更大的作用。新藥當然不該是奢侈品，但也不能是白菜價，這道題，沒有簡單的答案，但應該有更好的解法。

一個月前，上海一家藥企研發的全球首款針對實體瘤的CAR-T細胞治療產品，被國家藥監局批準上市。用于治療符合條件的，晚期胃癌和食管胃結合部腺癌患者。

本周，上海仁濟醫院已順利完成4例患者的細胞采集工作，這款產品也開始進入落地使用階段。但是，這款新產品上市之初，因為每人份99萬元的定價，再次引發了輿論對創新藥可及性問題的關注。在研發者看來，CAR-T制備工藝極為復雜，研發與生產成本高昂，企業必須考慮產品的利潤。

今年3月，國務院辦公廳發文明確：對創新程度高、臨床價值大的高水平創新藥，支持在上市初期制定與高投入、高風險相符的價格，在一定時期內保持價格相對穩定。

新的政策，目的是鼓勵企業的創新。而從患者角度的好消息是，在今年基本醫保目錄與商保創新藥目錄調整申報工作中，這款CAR-T產品已申報商保創新藥目錄。

科濟藥業創始人 上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院博士生導師 李宗海：我們目前還沒有考慮進醫保的問題，因為目前來說，我們認知現在自體CAR-T要進入醫保挑戰還是挺大的。從醫保這個口袋一下子要承受這么多自體CAR-T的治療，我覺得這個壓力有點大，目前來看，現在目標主要還是奔著丙類（商保創新藥）目錄。

事實上，近年來，創新藥進入基本醫保目錄的速度已經明顯加快。國家醫保局去年統計，新藥從獲批上市到納入醫保目錄獲得報銷的時間，已由原來的5年左右降至1年左右，約80%的創新藥可以在上市兩年內納入醫保支付范圍。顯然，創新藥進入醫保需要時間，這時，商業保險等其他機制應該發揮作用。

2025年，我國首版商保創新藥目錄落地，如今，此類CAR-T產品納入到商保創新藥目錄，有望購買通過商業保險進行報銷。而在今年5月的新一輪改革中，商保創新藥目錄與醫保目錄銜接機制建立起來，納入2025年商保創新藥目錄的藥品，可直接申報國家醫保目錄，不受上市時間五年內的限制。

中央財經大學副教授 劉春生：這里面其實都需要商保先探路，商保承接價值比較高的這一塊，來幫助藥企早期回收自己的成本，同時一些用戶、患者能夠通過保險，以小來撬動大的收益。商業保險積累到了大量的數據，藥企回收了前期的成本之后，規模化的運行使得藥企降價的能力也逐漸展現出來了。在這種情況下，我覺得進入到醫保的體系，就是一個順理成章的過程。

在全國政協委員趙宏看來，基本醫保負責“保基本”，商業保險滿足差異化，在兩者之間，還應發展普惠型商業保險，以破解商保保費高、門檻高的問題。

全國政協委員 中國醫學科學院腫瘤醫院主任醫師 趙宏：中國的商業醫保包括基本醫保補充險，實際上普及率還是相對比較低，大家需要去考慮一個性價比。其實是可以在基本醫療保險的基礎上，再建立一層普惠型醫療保險，它是對盈利的要求不是那么高，國有的大型保險公司一起來發起建立一個第二層次的改善型醫療保險。在這個保險的范圍之內，盡可能滿足老百姓不同層次醫療的一些需求。

從患者遠赴海外買藥，到全球新藥中國首發，巨大的變化證明了一件事：制度可以改變速度，當審批的環節被精簡、通道被拓寬，中國的新藥就能跑在世界前面。

但這僅僅是一個開始，接下來要回答的問題是：跑得快的新藥，能不能更快地跑進醫院、跑進藥方、跑進患者的需求。這考驗的，是整個醫療體系把創新轉化為公共福祉的能力。

為此，改革必須持續深化，每一個環節都必須與時間賽跑，讓藥企能創新，讓醫生能開藥，讓越來越多的患者能用得上。當“中國首發”不再只是新聞里的紀錄，而是真正讓患者多了一種選擇，多了一份希望，創新藥的速度，才能真正轉化成國民健康的溫度。

制片人丨呂志佳 徐新 主編丨李瑾 編導丨李昂 李昕璘 沈泳兒 張大鵬

（來源：央視新聞客戶端）