上海
氨基觀察-創新藥組原創出品
作者 | 鄭曉
體內CAR-T的火爆，早已不是新聞。
今年4月20日，禮來宣布以最高70億美元收購Kelonia，一舉將體內CAR-T賽道的交易估值推上新高峰。算下來，2026年至今，禮來在體內CAR-T領域的投入已接近100億美元。
當然，巨頭重金入場，從來沒有無緣無故的愛。剛剛落幕的ASCO年會上，Kelonia公布的KLN-1010最新I期數據，直接解釋了禮來為何如此果斷出手。
簡單總結就是，體內CAR-T的療效與安全性，太超預期了。
迄今為止最大的體內CAR-T數據，三位一體的驚艷
去年ASH年會上，KLN-1010首次公布4例患者數據，為市場打開了一扇窺見體內CAR-T巨大潛力的窗口；而剛剛落幕的2026年ASCO年會，則用一組更扎實、更震撼的數據，讓行業進一步記住了這款療法的名字。
自2025年ASH首次披露臨床結果以來，KLN-1010的臨床研究又新增14例給藥患者，總給藥人數達到18例——這也是目前全球范圍內樣本量最大的體內CAR-T臨床數據。
結果相當亮眼，甚至可以說超出預期。
第一，起效迅猛，緩解程度深。所有可評估患者在治療后1個月，總緩解率（ORR）100%、MRD陰性率100%。意味著癌細胞不僅被打退，而且被深度“清零”——這在復發難治多發性骨髓瘤患者中極為罕見。
禮來腫瘤學與業務發展負責人Jake Van Naarden直言：“數據非常驚人。這些患者已是病重中的最重癥，在無需清淋預處理、作為現成療法使用的情況下，迄今為止實現了100%緩解率與100%MRD陰性——這太瘋狂了。”
第二，療效持久，長期緩解信號明確。首例給藥患者至今仍維持持續MRD陰性緩解，已超過10個月。在隨訪≥4個月的6例患者中，4例達嚴格完全緩解（sCR），2例達非常好的部分緩解（VGPR），且全部保持MRD陰性。
第三，安全性突出，幾乎顛覆傳統CAR-T的毒性認知。18例患者中，16例出現1–2級CRS，無嚴重CRS；僅1例1級、1例3級ICANS，且3級神經毒性僅持續3天。血細胞減少與嚴重感染發生率顯著低于傳統體外CAR-T。
正是這組“療效+安全性+可及性”三位一體的驚艷數據，完美解釋了禮來為何愿意豪擲70億美元收購Kelonia。
革命性敘事，期待更多進展
長期以來，體內CAR-T始終被視作“顛覆”的新方向，因為它有望破解現有CAR-T療法的諸多痛點，比如用藥門檻高、可及性不足，以及治療前必須接受清淋化療等問題。
如今，KLN-1010用臨床數據印證了這一潛力。依托亮眼的療效與安全表現，這款產品極有潛力向疾病更早治療線序推進。而它在可及性與患者依從性上的優勢也愈發突出：治療全程無需清淋化療，且安全性審查委員會已正式批準門診輸注方案，大幅簡化了治療流程。
這也是禮來今年接連出手的核心原因。公司先后收購了Kelonia與同樣深耕體內細胞療法的Orna Therapeutics，后者主打脂質納米顆粒遞送mRNA的技術路徑。
在禮來看來，布局細胞療法已是必然選擇，而相較技術成熟的自體體外 CAR-T、仍在研發階段的異體通用型CAR-T，體內療法的發展前景更具誘惑力。
Jake Van Naarden 在接受《Fierce》采訪時更是直言：“我們認為，體外細胞療法很難發展為可規模化推廣的醫藥產品。” 團隊在綜合評估異體細胞療法與體內療法等多條路線后，最終將重心投向了體內CAR-T。
他進一步表示：“我們愈發確信，體內細胞療法有機會實現彎道超車，徹底領先異體通用型方案。”
期待體內CAR-T療法更多臨床數據的出爐！
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