湖南
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播客 | 生命前哨
制作 | 百歲新我
2009年，一名患有視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的男性患者接受了一種實(shí)驗(yàn)性治療——異基因造血干細(xì)胞移植，他的姐姐提供了干細(xì)胞；第二年，另一名女性患者也接受了同樣的治療，這次的干細(xì)胞來自一位非親緣供者。
這種疾病極為兇險(xiǎn)：免疫系統(tǒng)產(chǎn)生抗體攻擊脊髓和連接眼睛與大腦的視神經(jīng)，導(dǎo)致疼痛、視力喪失、嘔吐，甚至手臂和腿部的癱瘓。常規(guī)治療對(duì)這兩人均已無效。
異體造血干細(xì)胞移植治療難治性視神經(jīng)脊髓炎
15年隨訪療效與安全性全景圖
（DOI: 10.1016/j.medj.2026.101179）
15年后，《Nature》雜志旗下的《Med》刊登了他們的隨訪結(jié)果，在19號(hào)的專題文章中，《Nature》對(duì)這項(xiàng)成果進(jìn)行了復(fù)盤：兩人均處于持續(xù)緩解狀態(tài)，沒有復(fù)發(fā)，也不需要長期用藥。
男性患者恢復(fù)了正常生活，并育有兩個(gè)孩子；女性患者的手臂功能比治療前有明顯改善。這是異基因造血干細(xì)胞移植首次用于治療NMOSD。它背后的邏輯不是“修補(bǔ)”免疫系統(tǒng)，而是“替換”它。
移植前，患者先接受化療藥物和單克隆抗體藥物，清除體內(nèi)產(chǎn)生攻擊性抗體的B細(xì)胞。然后輸入來自健康供體的造血干細(xì)胞，重建一套全新的、健康的免疫系統(tǒng)。這個(gè)策略被稱為“免疫系統(tǒng)重置”。
當(dāng)然，這不是一個(gè)沒有代價(jià)的治療。兩名患者都出現(xiàn)了一些副作用：比如淋巴結(jié)腫大、抗體缺乏以及膀胱癌。不過，移植后發(fā)生繼發(fā)性癌癥并非罕見，研究者強(qiáng)調(diào)，風(fēng)險(xiǎn)和收益必須被仔細(xì)權(quán)衡。
而移植本身也有風(fēng)險(xiǎn)——感染是這類治療后第二大常見死因。所以這不是一個(gè)可以輕易推廣的方案，研究團(tuán)隊(duì)自己也說，這個(gè)手術(shù)應(yīng)該留給那些對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療無效或合并其他自身免疫性疾病的年輕患者。它目前只是一個(gè)“概念驗(yàn)證”，證明免疫系統(tǒng)可以被徹底替換并維持長期緩解。
但這件事的意義遠(yuǎn)不止于一種罕見病。
如果我們能替換掉一套“叛變”的免疫系統(tǒng)，讓它重新學(xué)會(huì)區(qū)分“敵我”，那么類似的邏輯是否適用于其他自身免疫性疾病？系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎——這些疾病的根源同樣是免疫系統(tǒng)攻擊自身組織。而干細(xì)胞移植已經(jīng)在部分多發(fā)性硬化患者中顯示出積極效果。只不過，還存在找到合適的供體、承擔(dān)移植風(fēng)險(xiǎn)、處理術(shù)后并發(fā)癥這些實(shí)打?qū)嵉拈T檻。
在“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)”和“靶向治療”成為主流的今天，過去的這種“重置”思路顯得格外粗暴。但恰恰也是這種粗暴，讓兩名本已無藥可救的患者，獲得了15年的安寧。
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since 2015.
來源/ DOI: 10.1038/d41586-026-01925-7
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