光遺傳學大牛潘卓華融了1.25億美元

近日，美國臨床階段生物科技公司Ray Therapeutics（下稱“Ray”）順利完成1.25億美元超額認購B輪融資。本次融資由老牌資管巨頭Janus Henderson Investors領投，Adage Capital Management、Franklin Templeton、Invus、Marshall Wace跟投，4BIO Capital、Deerfield Management、默克旗下MRL Ventures Fund、Norwest、諾和控股Novo Holdings A/S、Platanus等老股東悉數加碼，用真金白銀持續站臺。

融資歷程圖

這筆資金將用于推動其核心管線RTx-015走完視網膜色素變性的后期臨床流程，為產品商業化鋪路；同時加速RTx-021在斯特格病、地圖樣萎縮等黃斑疾病中的臨床探索，挖掘技術的更多應用場景。

如今眼科基因治療賽道入局者日漸增多，各類技術路線各有側重。在這樣的競爭格局下，Ray 為何能持續獲得資本青睞？

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潘卓華領導，迭代光敏蛋白破解技術難題

退行性視網膜疾病是全球高發的致盲性眼病，視網膜色素變性、各類黃斑病變都歸屬于這一范疇。這類病癥成因復雜，僅視網膜色素變性就對應數千種基因突變，傳統基因療法因此陷入窘境：一款藥物往往只能針對單一突變設計，能夠覆蓋的患者十分有限。目前主流治療手段大多只能放緩視網膜細胞的退化速度，無法挽回已經喪失的視力，一旦病情進入晚期，治療基本無從入手。與此同時，部分前沿方案還需要搭配專用光學設備使用，進一步增加了患者的日常負擔。

面對這樣的臨床困局，科研界一直在尋找破局之道。華裔科學家、視覺光遺傳學領域先驅潘卓華便是將光遺傳學技術應用于視力修復的先行者。

早在本世紀初，潘卓華就提出了構想：利用光敏蛋白改造視網膜存活的神經元，替代受損的感光細胞，重建視覺通路。2006 年，其團隊率先完成嚙齒動物在體實驗，在全球首次驗證了光遺傳學恢復視力的可行性，后續他將初代光遺傳學專利授權給RetroSense Therapeutics，后者依托技術開展了全球首個光遺傳學眼科人體臨床試驗。

不過，初代所使用的ChR2（通道視紫紅質2）光敏蛋白存在明顯短板，包括光敏感度不足、必須依靠高強度光線才能激活和潛在的光毒性風險，因此這套方案很難走向大規模普及。2016年，RetroSense被全球制藥龍頭艾爾建（Allergan）收購后，該項目受技術瓶頸限制，進展逐漸放緩。

科研端的腳步并未就此停下。2019年，潘卓華團隊在《Molecular Therapy》發布關鍵研究，宣告其再次取得技術突破：團隊針對卵形綠胞藻來源的CoChR蛋白（通道視紫紅質家族成員）完成定點突變優化，篩選出兩款高靈敏度變體。

F圖：自然白光下的視覺恢復閾值對比曲線（潘卓華團隊. Molecular Therapy, 2019, 圖6.）

實驗數據顯示，新一代光敏蛋白擺脫了強光與輔助設備的限制，可適配日常光照環境，并且安全性表現優異，大幅彌補了初代技術的核心短板。之后，相關改良技術的專利由2021 年成立的Ray獲得授權并推進臨床轉化——

Ray的創始人Paul Bresge長期深耕眼科賽道，因家人罹患視網膜色素變性，始終致力于為致盲性眼病尋找解決方案；團隊核心成員更是親歷了光遺傳學的早期發展，首席科學官Peter Francis曾在RetroSense主導初代療法的臨床工作，對技術迭代和臨床痛點理解透徹。這支兼具科研視野、臨床經驗與商業化能力的隊伍，成為推動新技術落地的堅實力量。

依托這套經過兩輪打磨的通用視覺光遺傳學平臺，Ray搭建起了差異化的治療體系。團隊采用微創玻璃體內注射方式，借助腺相關病毒載體，將編碼改良CoChR光敏蛋白的基因遞送至視網膜神經元。原本不具備感光能力的細胞被重新改造，能夠感知自然光，并將光信號轉化為電信號傳遞至大腦，以此重建完整的視覺通路。

對比傳統療法，這套方案的優勢十分鮮明：它不受基因突變類型限制，打破了單一藥物對應單一突變的局限，適用人群更廣；治療目標并非延緩病程，而是直接重建視覺通路，即便是感光細胞完全凋亡的晚期患者，也有治療機會；療法僅需單次注射，有望實現長期療效，無需搭配光學設備、額外藥物，大幅簡化了治療與養護流程。

02

雙管線覆蓋多種眼底頑疾

基于成熟的光遺傳學技術底座，Ray規劃出兩條定位互補的管線，針對不同病灶細胞與眼病類型展開臨床開發。

作為核心管線，RTx-015靶向視網膜神經節細胞，采用單次玻璃體內注射給藥，核心適應癥視網膜色素變性已推進至II/III期開發區間，同步針對無脈絡膜癥等其他遺傳性視網膜疾病開展I期臨床探索。憑借積極的早期臨床數據，RTx-015在2026年接連獲得美國FDA再生醫學先進療法（RMAT）和歐洲EMA優先藥物（PRIME）兩大監管資格，可享受監管指導與優先審評等利好，研發節奏持續加快。

管線RTx-021采取差異化靶點策略，靶向視網膜ON -雙極細胞，聚焦斯特格病、年齡相關性黃斑變性繼發的地圖樣萎縮等黃斑類疾病。這類疾病主要損害眼部黃斑區域，直接影響人體中心視力，是人群失明的重要誘因。RTx-021針對斯特格病的I期臨床已啟動，核心目標是驗證其修復中心視力的能力，補齊黃斑疾病領域的治療短板。

現有管線圖（圖源自Ray官網）

兩條管線同源共生、靶點分化，可在最大化發揮技術平臺的復用價值的同時降低研發風險；生產端方面，Ray攜手Forge Biologics搭建了cGMP生產體系，由Forge Biologics承接其AAV 載體與質粒DNA的cGMP生產工作，可為管線臨床推進及后續商業化落地提供穩定的產能支撐。

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視網膜光遺傳治療的冰與火之歌

目前，眼科光遺傳學療法正處在臨床探索向商業化過渡的關鍵窗口期。全球多家企業紛紛布局，不同技術方案與研發進度，讓市場競爭逐步升溫。這類技術跳出了傳統基因療法的局限，不綁定特定基因突變，尤其契合晚期視網膜疾病患者的治療需求，賽道先發價值逐步凸顯。

動脈網不完全統計，海內外眼科光遺傳學療法管線

整體來看，該賽道呈現歐美起步更早、國內加速追趕的格局。歐美企業深耕多年，技術積累深厚，其中Nanoscope的 MCO-010進度領跑，最有希望率先推向市場，其審批結果與上市后的臨床表現，或將成為整個賽道的風向標；AbbVie、GenSight、Bionic Sight等企業的早期管線受制于初代光敏蛋白靈敏度不足，必須搭配光學護目鏡才能起效；Restore Vision則走出差異化GPCR光遺傳路線，采用新一代嵌合視紫紅質蛋白設計，有望擺脫對外部輔助設備的依賴。

國內企業入局雖晚，但技術起點高，追趕勢頭強勁：健達九州GA001管線已先后拿下FDA快速通道資格與孤兒藥認定，是國產光遺傳學基因療法中進度最快的管線之一；中眸醫療ZM-02同步布局中美臨床，由北京同仁醫院牽頭的探索性臨床已完成52周長期隨訪，并于2025年11月獲FDA IND批準，開啟國際多中心臨床；星明優健UGX-202已完成探索性臨床首例給藥，注冊I期申請于2026年5月獲CDE受理，同時將海外權益授權給英國AviadoBio，開啟了全球化的布局。

不過，即便業內愈發火熱，截至2026年6月，全球仍沒有任何一款眼科光遺傳學藥物實現上市，整條賽道尚處在商業化前夜。技術短板、監管規則、生產成本等多重難題，也成為橫在所有玩家面前的共同挑戰。

技術層面，AAV載體的免疫風險、外源光敏蛋白的長期安全性仍有待長期臨床驗證；臨床療效評價體系尚未形成全球統一標準，疊加基因治療和神經調控的跨領域監管細則仍在完善，進一步拉長了研發與審評周期。與此同時，嚴苛的生產標準推高了制造成本，未來產品定價、市場教育等商業化難題，同樣需要行業逐一攻克。

文｜于淼馨

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