腫瘤科必存！抗腫瘤藥物超說明書用藥全流程管理一文通

*僅供醫學專業人士閱讀參考

腫瘤科超說明書用藥告別“無規可依”！

整理：羊羊

靶向藥、ADC、免疫單抗迭代速度持續加快，但藥品說明書更新天然滯后，臨床超說明書用藥漸成腫瘤科常態。相關數據顯示，PD-1 抑制劑等新型抗腫瘤藥物超說明書用藥占比超 60%。

一邊是晚期、罕見腫瘤、特殊人群患者無標準方案可依的治療剛需，一邊是各家醫院審批標準不一、證據評判無統一標尺、知情告知流程缺失、不良反應管控存在漏洞等多重執業風險，臨床醫生常常陷入兩難。

由此，浙江省醫院協會藥事管理專業委員會聯合浙江省醫院藥事管理質控中心在前期調研基礎上，組織長三角地區藥學、臨床醫學、行政管理和循證醫學專家，最終形成《新型抗腫瘤藥物超說明書用藥管理專家共識》。從臨床實操、合規風控、區域協同三大維度梳理核心內容，腫瘤科臨床、藥學、醫務管理人員均可直接參考落地。

一、核心初衷：解決臨床長期存在的管理痛點

新型抗腫瘤藥物上市審批通道提速，但說明書更新周期長，大量高級別臨床研究、國內外指南推薦用法無法及時寫入國內說明書；兒童、老年、妊娠期女性、罕見腫瘤、三線后線患者幾乎無獲批適應癥，超說明書用藥是很多患者僅存的治療選擇。

但長久以來，院內管理缺少統一規范：不同醫院對同一用藥方案審批尺度差異大；低證據、高風險方案缺少強制倫理審核要求；知情告知、病歷記錄、不良反應上報無標準化流程；部分療效欠佳、毒性突出的方案長期留存院內目錄，持續帶來安全隱患。

為補齊管理短板，這份長三角跨區域專家共識嚴格對標國家頂層法規，統一界定用藥邊界、劃分證據等級、設計閉環審批流程，從制度層面平衡臨床治療需求與醫療安全、執業合規風險。

01

先理清兩個基礎界定

適用藥物：小分子靶向藥、單克隆抗體、ADC、雙特異性抗體，范圍參照《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則 (2024年版)》；

超說明書用藥范疇：超適應癥、超劑量、超療程、變更給藥途徑、超出獲批適用人群。

02

不可逾越的用藥底線

僅在無更優標準治療方案時方可考慮超說明書用藥，全程以患者獲益為核心，充分權衡利弊；禁止出于科研、試驗或醫務人員個人利益開展超說明書用藥。

二、臨床核心實操：證據分級 + 全流程閉環管理

共識最核心的創新是按照循證證據高低劃分風險等級，匹配差異化審批路徑，同時配套處方授權、智能審方、動態目錄退出整套閉環管理，不用再零散記憶各類細則。

01

三級證據分層，快速判斷用藥風險

依據臨床證據可靠度由高至低分為三級，直接決定后續審批復雜度：

一級證據（低風險）：

海外獲批國內未收錄、國家級診療規范 / 權威學會指南推薦、Ⅲ 期臨床證實顯著獲益；

二級證據（中等風險）：

獲益明確的 Ⅱ 期臨床、有效可驗證的 Ⅰ 期臨床數據；

三級證據（高風險）：

僅存爭議獲益的 Ⅰ 期研究、兒童 / 孕產婦等特殊人群、罕見腫瘤、三線后無高級別證據支撐的方案。

02

分級審批路徑，危重患者開通應急通道

證據等級直接決定審批參與部門，材料齊全方可納入院內用藥目錄，同類型病例后續無需重復申報：

一級證據方案：

醫師申請→科主任、藥學、醫務部逐級審核，藥事委員會備案即可使用；

二、三級證據方案：

必須增加藥事委員會 + 醫學倫理委員會聯合審核，多重把關降低高風險方案隱患；

緊急救治特例：

患者危重無替代方案，科室集體討論后可先行用藥，24 小時內補齊全套申報材料。

申報材料統一包含 5 項核心內容：用藥申報表、完整循證證據、標準化給藥方案、患者書面知情同意書、不良反應風險防控預案。

03

處方與審方、目錄動態更新雙重管控

處方權限上，三級證據等高風險方案，要求由高級職稱醫師開具醫囑；日常審方依托院內智能系統，僅目錄內方案自動放行，臨時目錄外用藥需醫師、科主任雙人簽字單次授權。

同時建立動態退出機制，一旦出現用法寫入國內說明書、新證據證實風險大于獲益、頻發嚴重不良反應任一情況，立即從院內目錄移除相關方案；院內目錄持續結合區域共享平臺更新，全院同步公示。

三、執業合規紅線：知情、不良反應、常態化質控

這部分是規避醫療糾紛、通過藥事質控檢查的關鍵，臨床執行不可簡化流程。

01

標準化知情告知

用藥前完整向患者（或家屬 / 監護人）說明用藥依據、療效預期、費用、潛在不良反應、常規替代方案，簽署書面知情同意，病歷完整記錄溝通全過程。

02

不良反應全程監測上報

處于新藥監測期內的新型抗腫瘤藥物為重點監測對象，我國新藥監測期自批準該新藥生產之日起計算，最長不超過5年，該階段屬于藥品重點監測周期，超說明書用藥不良反應風險顯著升高

03

定期質控評估

醫院常態化開展處方點評，綜合評估超說明書用藥的安全性、有效性與經濟性；針對三級證據高風險方案，要求科室單獨制定專項風險應急預案。

四、區域協同新模式：跨區域信息共享平臺，減輕臨床循證負擔

單家醫院單獨檢索、審核循證證據存在重復勞動、評判標準不統一的問題，本次共識創新性搭建長三角統一信息共享平臺，實現區域同質化管理。

平臺采用“藥師上傳 + 多學科專家兩級審核”模式，內置 AI 自動抓取全球臨床研究、藥品說明書更新、藥企安全報告，實時更新證據數據庫。

對臨床醫生而言，平臺最大價值在于統一權威證據標準，不用單獨耗費大量時間檢索文獻；醫療機構依托平臺同步更新院內目錄，統一審批尺度，縮小區域間管理差距，降低臨床決策風險。

五、臨床落地精簡總結

先分級：循證證據分三級，高風險方案強制倫理介入；

守流程：嚴格走完分級審批，急診危重病例按時補材料；

抓合規：知情同意、病歷記錄、不良反應上報缺一不可；

動態管：院內目錄定期更新，無效、高毒方案及時清退；

借平臺：依托區域共享庫統一循證，減少重復工作。

小結

精準腫瘤治療時代，超說明書用藥會長期客觀存在，規范化管理的核心是“有條件放開、全流程管控”。這份長三角專家共識搭建了一套完整、可落地、符合法規要求的管理體系，既為晚期、罕見腫瘤患者爭取更多治療機會，也為臨床醫師、醫療機構筑牢倫理、法律、藥事安全防線。

參考文獻

[1] 浙江省醫院協會藥事管理專業委員會,等.新型抗腫瘤藥物超說明書用藥管理專家共識 [J]. 浙江大學學報 (醫學版),2025,54 (5):567-572.

[2] 《中華人民共和國醫師法》《抗腫瘤藥物臨床應用管理辦法 (試行)》《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則 (2024 年版)》

責任編輯：Sheep

*醫學界力求其發表內容專業、可靠，但不對內容的準確性做出承諾；請相關各方在采用或以此作為決策依據時另行核查。