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薛定諤在《生命是什么》中,寫下生命科學經典論斷:“生命以負熵為生。”
換言之,生命存續的本質,是主動對抗無序、維系自身運行秩序;而人類深耕藥物研發的目的,正是修復破損的生命秩序。
回溯藥物研發史,人類始終試圖拆解、驗算這套生命運行秩序,但一道天然觀測偏差,長久桎梏著整個醫藥行業:依托小鼠、猴類動物生理反應推演人體藥效,依靠碎片化生物數據研判疾病機理,都無法精準還原人體真實的負熵運轉邏輯。
這直接導致,動輒十億美金、十年周期的新藥研發,大半沉沒成本,都折損在跨物種的認知鴻溝里。AI4S技術的落地應用,恰好為弱化動物實驗、破解跨物種藥效推演難題提供全新路徑,推動醫藥研發邁入高質量發展階段。
但伴隨開源算法普及、底層算力普惠,靶點篩選、小分子生成類技術門檻下沉,行業呈現結構性分化:一部分企業承接常規AI-CRO技術外包,獲得短期營收;一部分深耕自研新藥管線,布局長期價值。
在上述兩種主流發展路徑之外,一家創辦未滿一年、創始團隊背景多元的AI虛擬細胞(AIVC)公司——華源智因(GENESIGHT),跳出AI制藥紅海化的藥物發現賽道,瞄準痛點集中、數字化程度較低的臨床藥效評價環節,搭建與人體生理對齊的虛擬細胞仿臨床平臺,量化藥理擾動應答規律,補齊新藥研發“人體最后一公里”的數據盲區。
該公司的團隊搭配極具反差感:一邊是UCLA休學創業的04后CEO,背負親人離世的遺憾,入局AI虛擬細胞產業;一邊是深耕單細胞AI與藥物擾動預測多年的港中文博士CTO,手握頂刊論文技術底座;一邊是醫藥資本“老兵”CFO,負責搭建商業化底盤;以及具備伯克利、UCSF生物醫藥科研背景的多組學研發團隊。
當科研理想、產業痛點、監管紅利交匯,這群年輕創業者,能否破解困擾全球藥企多年的藥效失真難題?在動脈網獨家專訪中,華源智因CEO杜潤詩、CTO王藝璇首度完整復盤創業抉擇、技術壁壘與行業格局。
01
萬億研發陷阱,行業病根藏在評價體系
當前,全球新藥年研發投入突破2萬億元,《Nature》刊發統計數據卻指出:86%的新藥折戟臨床試驗,究其根源,并非靶點失效、藥物分子合成失敗,而是臨床前動物模型與人體真實生理機制存在天然割裂。
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圖源華源智因
醫藥行業無人不知的“禮來神藥翻車案”,至今仍是懸在所有藥企頭頂的警鐘:
阿爾茨海默病藥物Semagacestat,臨床前猴子、小鼠實驗數據良好,服藥后實驗動物腦部致病蛋白降幅超80%。豪擲數億美金推進Ⅲ期臨床后,上千名受試者入組,藥物卻反向加速患者認知衰退,還誘發皮膚癌風險,臨床試驗緊急叫停。
這場百億級研發事故的本質,是受試對象的“生理考卷截然不同”:動物機體對Notch信號通路的依賴邏輯,與人類相去甚遠,動物實驗交出的滿分數據,落地人體臨床卻大幅失效。
這也是當下AI制藥行業最真實的痛點:AI主要解決了“能不能找到”的問題,但無法完全解決“能不能驗證”的問題。藥物研發的最終檢驗是臨床,AI無法完全破解人體復雜的生物系統機制,且受限于數據質量、臨床轉化不確定性及監管要求,無法替代真實的人體臨床試驗。
談及行業深層病灶,杜潤詩坦言,“很多人誤以為AI制藥比拼算力、比拼模型參數,但行業真正的痛點,從來不是找靶點太慢、造分子太少,而是整套藥物評價體系失真。藥企斥資十億推進研發,最可怕的不是前期反復試錯,而是傾盡資源邁入臨床階段后,才發現前期動物實驗,是一場生理假象。”
02
監管風向改變,虛擬細胞迎來窗口期
行業積弊已久,監管變革則按下加速鍵,正在改寫AI制藥底層規則。
海外方面,FDA前局長馬丁·馬克里公開提議放寬傳統動物實驗審批要求,并大力推動使用AI計算模型、器官芯片等“新方法學(NAMS)”替代動物實驗,以加速藥物審批。國內監管也在同步優化審評規則,引導行業降低對傳統動物實驗的依賴,并逐步將AI預判、數字化虛擬實驗等新方法納入藥物研發與評價的考量范疇。
監管變革改變了行業風向:過往,虛擬細胞僅作為基礎生命科學科研輔助工具,如今正向藥物研發和生產工藝優化等產業應用深化,為行業商業化帶來了機遇。
賽道景氣度穩步上行之際,海外誕生了多家代表性企業:Arc基于公開轉錄組數據構建細胞表征模型,Recursion打通藥理研發全流程算力體系,Tempus依靠臨床表型數據搭建生物算力平臺。
與上述依托臨床文本、影像表型開展建模的企業不同,華源智因選擇從細胞多組學切入,搭建可解釋的藥效預測系統。
這是因為,臨床文本與影像只能展示藥效最終結果,無法清晰闡釋藥物起效邏輯,細胞多組學數據則能拆解藥物底層分子作用機制,為藥企研發提供完整生物學支撐。
此外,華源智因提出的體內臨床藥效對齊方案,結合體外高通量擾動數據與體內真實藥效數據持續校準,還能夠形成不斷優化迭代的數據閉環。
03
“少年”組隊創業,感性初心碰撞理性科研
外界對華源智因的第一印象,大多定格在“04后休學創業、創始團隊年輕化”,但創始人入局賽道的起點,始于一場長達十年的離別。
華源智因創始人兼CEO杜潤詩,在UCLA就讀本科、大三結束后,于2025年主動申請休學,全職創辦華源智因,入局AI+生命科學賽道。在此之前,他曾有過AI方向的連續創業經歷,曾打造AI出行代理平臺。
杜潤詩告訴動脈網,“AI消費應用賽道壁壘低,大模型能力成熟后,同質化競爭無可避免,算不上改變行業的硬核創業。”
真正讓他下定決心轉向AI制藥的,是至親與癌癥長達十年的抗爭。
杜潤詩回憶,“我很在意的家人,曾經歷癌癥,抗癌最后幾個月,我們找了業內多位名氣頂尖的醫生會診,但是每位醫生給出的治療方案都不一樣。”
杜潤詩形容自己當時“懦弱”地不敢做任何決定,因為醫療選擇沒有重來的機會。“萬一因為我的抉擇,讓親人承受更重的痛苦,這份代價我承擔不起。也是從那一刻開始,我反復反問自己,我能不能做點什么,能不能改變這種被動的局面。”這可能是杜潤詩選擇創業的最初契機之一。
恰好那段時間,杜潤詩頻繁和UCLA生物工程系教授深度溝通,“教授點醒了我一個很現實的行業現狀。”
過去多年,生物醫藥是數字化滲透率極低的硬核產業,互聯網早已實現全鏈路電子化,國內藥企實驗端卻依舊依賴人工臺賬歸集生物數據,海量臨床配對多組學數據歸檔封存,遲遲未能完成算力拆解與藥理建模。
恰逢高中同窗黃詩云(后來華源智因首席創新官),他當時在UCSF心血管研究所做科研,依托簡易細胞AI仿真復刻藥理濕實驗,仿真結果與活體實驗高度契合。這徹底堅定了杜潤詩深耕臨床對齊型AI虛擬細胞賽道的決心。
定下賽道后,尋找技術負責人,成為杜潤詩的核心任務,“我決定創業之后,就把國內和國外的實驗室都看了一遍。”
最終,依托UCLA博士圈層人脈,杜潤詩輾轉對接港中文李煜教授課題組,順利聯系到深耕虛擬細胞領域多年的王藝璇。
華源智因CTO王藝璇,為香港中文大學計算機科學專業博士生,長期深耕單細胞AI與藥物擾動預測方向,曾主導百圖生科基因擾動模型xTrimoSCPerturb的算法設計,該模型后續榮獲2025 Virtual Cell Challenge(虛擬細胞挑戰賽)冠軍,并作為一作在《Nature Computational Science》等頂刊發表多篇論文,師從單細胞AI建模領域頂尖學者李煜教授。
談及攜手創業的緣由,王藝璇坦言,“虛擬細胞領域學術落地難度高,大量頂尖科研成果止步論文、無法產業化。跟潤詩交流多次后,發現他具備極強的產業判斷力和商業化思維,并非追逐行業熱點的跟風創業者。我們對于技術和行業的認知高度契合,因此聯合創辦了華源智因。”
如今,華源智因已搭建起分工清晰、優勢互補的核心團隊:
CEO杜潤詩曾有過AI方向的連續創業經歷,且對AI+生命科學領域有著深刻的認知,如今負責統籌戰略規劃、產業資源與商業化落地;CTO王藝璇為港中文計算機科學專業博士生,長期深耕單細胞AI與藥物擾動預測方向,曾主導國內外多家虛擬細胞公司模型搭建,是極其珍貴的虛擬細胞Native學者;CFO陳聰在醫藥健康領域深耕十數年,擁有豐厚的產業資源和資本網絡。
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團隊成員,圖源華源智因
其余兩位聯創則是杜潤詩在北大附中時的初高中同學,首席創新官黃詩云畢業于Berkeley,在全球頂尖的生物醫藥研究所Gladstone、UCSFTheodoris Lab參與基因擾動生成模型訓練;首席聯絡官卓鑫凱依托Brandeis交叉學科背景,為藥效評價、靶點挖掘等核心業務提供量化及商業支撐。
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團隊成員,圖源華源智因
此外,不同于多數科研出身的生物初創公司,華源智因從創立之初就規避“重技術、輕商業”的通病,所有研發工作對齊商業化需求,拒絕無效科研。扁平化、輕量化的團隊文化,也是團隊快速推進業務的底氣。杜潤詩強調,“華源智因沒有層級壁壘,鼓勵全員創新,追求價值觀同頻。做生命科學創業,初心遠比資歷重要。”
03
基于三層技術壁壘,實現臨床級藥效預測
業內存在一項共識:AI虛擬細胞仿真模型的性能上限,更多取決于多組學訓練數據集的保真度,而不是單純堆砌神經網絡的參數量。
王藝璇指出,“當前布局企業分立兩端。單細胞測序廠商手握海量測序存量數據,但采樣范式、測序維度不適配藥理仿真建模,數據利用率低;通用AI大模型廠商依托開源公共數據集訓練模型,臨床場景單一、疾病異質性缺失,模型真實場景泛化能力薄弱。”
針對行業數據痛點,華源智因摒棄盲目堆數據、擴參數的“內卷”路線,搭建業內獨有的三級遞進式數據體系,自下而上補齊行業數據短板。
底層是單細胞多模態的基礎數據,中層是基因/藥物擾動數據,而頂層則是真實患者體內用藥前后的藥效反饋數據。底層解決“如何描述一個細胞”,中層解決“藥物進入后細胞如何變化”,頂層則用于真實人體用藥前后的配對數據。
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三級遞進式數據體系,圖源華源智因
“盲目擴充離體細胞系擾動數據集并無實際產業價值。脫離人體原生病理微環境、疾病異質性訓練出的AI虛擬細胞,會從根上偏離真實生理,徒耗算力。”王藝璇直言,“在生物仿真領域,生理保真度優先級遠高于模型迭代速率,我們寧可放緩模型迭代節奏,也要守住臨床原生數據真實性,筑牢仿真技術底座。”
依托三級閉環多組學底座,華源智因自研核心產品Wise-Perturb細胞藥理擾動仿真引擎,該模型是世界首個細胞類型特異性的藥物擾動應用模型,可完成20000+全轉錄組維度藥物擾動響應量化預測,預測能力遠超行業普遍8000基因表征篩選上限。
此外,在同一基準測試下,Wise-Perturb關鍵預測指標較國際公開模型實現約40%至130%的提升;在私有大規模數據集測試中,差異表達基因預測誤差降低約41.77%,表達變化量相關性提升約129.43%,擾動分布更接近真實生物實驗。Wise-Perturb還具備強泛化能力,可以實現跨藥物、跨細胞、跨患者的零樣本精準預測。
大量醫工協同對照實驗,驗證了這套AI虛擬細胞臨床仿真體系的可靠性:
● 針對一線治療人群,該平臺僅使用受試者給藥前基線測序數據,就能完成藥效預后分層仿真,小批量數據分層結論與三甲醫院長期臨床隨訪記錄觀測結果100%擬合;
● 針對ADC藥物DS-8201,該平臺可進行零樣本跨癌種遷移預測,預測結果與動物模型體內敏感性的一致性達83%;
● 在跨癌種泛化測試中,依托實體瘤細胞組學特征,該平臺即可零樣本推算血液瘤小分子藥物應答,預測藥效排名前30的候選藥命中率達87%。
目前,該AI虛擬細胞臨床仿真體系已落地三大商業化場景:一是臨床患者分層,聯合三甲GCP臨床試驗中心,面向多個治療隊列和藥物管線應用;二是模型能力變現,以藥物重定位、靶點篩選、模型工具服務綁定藥企和MNC潛在客戶;三是數據平臺合作,通過自動化測序持續擴充高質量訓練數據,反哺模型底座。
談及底層商業化邏輯,杜潤詩表示,“我們摒棄一錘子買賣式的技術外包,選擇和藥企、三甲醫院深度綁定、風險共擔。深度嵌入臨床方案設計、藥物申報、上市后評價全流程,希望成為醫藥研發底層基礎設施服務商,而非邊緣化的技術供應商。”
04
行業拐點將至,堅守“生命平權”初心
站在AI制藥產業拐點,行業普遍存在核心疑問:AI虛擬細胞仿真技術何時規模化產業落地?能否階段性替代傳統活體動物藥理評價實驗?
結合監管變革、技術迭代、數據積累節奏,兩位創始人給出明確判斷:面向藥企、醫院的商業化落地,1-3年內迎來爆發拐點;覆蓋全器官、全體征的通用生命模型,需要更長周期打磨。
王藝璇對此補充判斷,“當下,AI虛擬細胞行業面臨的最大瓶頸,并非算法迭代的滯后,而是臨床多組學數據的標準化缺失。各醫療機構測序口徑與數據歸檔標準的混亂,導致臨床樣本難以互通聯動,限制了模型的泛化與預測精度。若能率先牽頭搭建行業統一的數據規范,并快速復制臨床合作范式,將有效打通數據孤島,釋放數據潛力,從而大幅加速To B商業化的落地與增速。”
長遠來看,華源智因的技術愿景不止局限于創新藥藥理評價賽道。其終極研發目標,是搭建全域生命科學操作系統:依托標準化AI虛擬細胞底座,量化藥物干預下的細胞、組織藥理擾動反饋;未來將進一步復刻膳食、環境暴露、作息代謝等外源性變量,推演全維度人體細胞穩態變化,從而搭建生命數字化底層算力基座。
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圖源華源智因
回歸創業初心,杜潤詩感慨,“我們希望實現‘生命平權’。無論家庭貧富,所有患者都能拿到精準、可控、可驗算的治療方案,讓生死抉擇不再是一場賭局,每一次醫療決策,都算得清因果、看得見確定性。”
生物醫藥從來不是快生意,虛擬細胞更是一場長周期的科研遠征。一群年輕創業者,手握技術利刃,懷揣人文初心,踩準監管變革風口,深耕臨床剛需。或許正是這份不追逐捷徑、不盲從內卷的定力,能讓生命數字化,真正照進現實。
文|周秋寒
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