重慶
近日，艾伯維宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Decnupaz（pivekimab sunirine），用于治療母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤（BPDCN）成人患者。這是首個(gè)獲批用于治療BPDCN的ADC藥物，也是全球首個(gè)獲批上市的CD123 ADC。
該批準(zhǔn)是基于1/2期CADENZA試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。
結(jié)果顯示，接受Decnupaz治療的新診斷BPDCN患者展現(xiàn)出具有臨床意義且持久的應(yīng)答。在新診斷BPDCN患者（n=33）中，研究人員觀察到綜合完全緩解率（CR+CRc）為69.7%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為9.7個(gè)月，其中13名患者（39.4%）能夠在研究后接受干細(xì)胞移植。
復(fù)發(fā)或難治性疾病患者（n=51）的綜合完全緩解率為15.7%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為9.2個(gè)月，其中6名患者（11.8%）能夠在研究后接受干細(xì)胞移植。
最常見的不良反應(yīng)（≥20%）包括水腫、疲乏、肌肉骨骼疼痛、出血、輸液相關(guān)反應(yīng)、惡心和腹瀉。另外，Decnupaz帶有肝毒性（包括肝靜脈閉塞性疾病）的黑框警告。
BPDCN是一種超罕見且侵襲性強(qiáng)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，患者通常表現(xiàn)為皮膚病變，疾病可迅速擴(kuò)散至骨髓、淋巴結(jié)和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。
盡管初始治療采用強(qiáng)化化療，但許多患者仍會(huì)復(fù)發(fā)，因此臨床仍急需新機(jī)制的藥物。
CD123是白細(xì)胞IL-3受體(CD123)α亞單位（IL3RA），該靶點(diǎn)在BPDCN腫瘤細(xì)胞中呈高度特異性高表達(dá)，是理想的治療靶點(diǎn)。
Decnupaz曾被美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定，本次獲批成為首個(gè)且唯一可在門診環(huán)境中啟動(dòng)治療的靶向CD123的ADC，為需要新治療替代方案的BPDCN患者帶來(lái)了新的治療方案。
值得一提的是，該藥原研為ImmunoGen，艾伯維于2023年11月斥資101億美元收購(gòu)Immunogen，獲得這款A(yù)DC藥物和FRαADC藥物Elahere等多款潛力藥物。
除了艾伯維，還有多家公司已布局CD123靶點(diǎn)藥物，涉及ADC、單抗、細(xì)胞療法等多種類型。
CD123靶點(diǎn)藥物研發(fā)概況
圖片來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)
參考來(lái)源：
1.https://news.abbvie.com/2026-05-27-U-S-FDA-Approves-DECNUPAZTM-pivekimab-sunirine-pvzy-for-Treatment-of-Adult-Patients-with-Blastic-Plasmacytoid-Dendritic-Cell-Neoplasm,-an-Ultra-Rare-and-Aggressive-Blood-Cancer-With-Limited-Treatment-Options
2.藥智數(shù)據(jù)
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