上海
題圖 | Pixabay
撰文 | 王聰
2026年6月9日，據(jù)Nature News報道，生物技術(shù)公司 Life Biosciences 宣布，一項備受關(guān)注和期待的基因療法臨床試驗(yàn)，已對首例患者進(jìn)行治療，該療法旨在誘導(dǎo)衰老細(xì)胞重回年輕狀態(tài)。
這項臨床試驗(yàn)正在測試一種創(chuàng)新技術(shù)——“部分重編程”，該技術(shù)通過激活三個基因——Oct4、Sox2、Klf4，讓衰老細(xì)胞恢復(fù)到年輕時的狀態(tài)。在本例中，旨在檢驗(yàn)激活這三個基因治療衰老相關(guān)疾病——開角型青光眼（OAG）的安全性。
據(jù)悉，這也是逆轉(zhuǎn)細(xì)胞衰老領(lǐng)域的首個獲得FDA批準(zhǔn)的人體臨床試驗(yàn)。
圖源：Nature截圖
早在20年前，京都大學(xué)的干細(xì)胞生物學(xué)家山中伸彌發(fā)現(xiàn)，只需過表達(dá)4種轉(zhuǎn)錄因子——Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc（OSKM，也叫山中因子），就能將已分化的成熟體細(xì)胞重置為胚胎干細(xì)胞狀態(tài)，即誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC），而iPSC能夠再分化為任何類型的細(xì)胞，這為再生醫(yī)學(xué)和抗衰老研究打開了新的大門。山中伸彌也因此獲得了2012年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。
然而，高水平的c-Myc可導(dǎo)致癌癥。因此，“部分重編程”應(yīng)用而生，其目標(biāo)是將衰老的成體細(xì)胞推回到年輕狀態(tài)，恢復(fù)其年輕細(xì)胞的特征。
這項臨床試驗(yàn)基于2020年的一項研究成果，哈佛大學(xué)David Sinclair（大衛(wèi)·辛克萊）在Nature期刊發(fā)表的一篇論文，證實(shí)了在視神經(jīng)受損的小鼠中激活Oct4、Sox2和Klf4三個基因（而不激活c-Myc），就足以促進(jìn)神經(jīng)元再生，并逆轉(zhuǎn)老年小鼠及青光眼小鼠的視力喪失。
雖然部分重編程已在多項臨床前研究中驗(yàn)證了安全性，但研究人員依然擔(dān)心其潛在致癌性。因此，研究團(tuán)隊選擇了眼病作為起點(diǎn)，因?yàn)橄啾壬眢w中的其他器官，對眼睛進(jìn)行基因治療引發(fā)危及生命的副作用的可能性更低。
此外，為了進(jìn)一步確保安全性，研究團(tuán)隊添加了基因表達(dá)開關(guān)，患者只有在使用多西環(huán)素時，這三個基因才會開啟表達(dá)，一旦停止使用多西環(huán)素，這些基因就會關(guān)閉表達(dá)，從而控制基因療法的開啟和關(guān)閉，以及防止這些基因不必要的長期表達(dá)。所有參與者將被隨訪至少五年時間，以評估該療法的長期安全性。
https://www.nature.com/articles/d41586-026-01836-7
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