脫發創新藥物臨床結果積極；美國FDA受理抗癌小分子組合上市申請…… | 產業新聞

脫發創新藥物臨床結果積極，計劃推進注冊性臨床開發

Q32 Bio今日宣布，評估bempikibart治療重度或極重度斑禿（AA）患者的2a期SIGNAL-AA臨床試驗B部分取得積極的36周頂線結果。Bempikibart是一款全人源抗IL-7Rα抗體，旨在通過阻斷IL-7和TSLP信號通路，重新調節適應性免疫功能。在預設的改良意向治療（mITT）分析中，該試驗在主要終點觀察到具有臨床意義的療效結果：患者第36周的斑禿嚴重程度工具（SALT）評分較基線平均降低35.3%。

療效分析顯示，在mITT人群中，40.0%的患者于第36周達到SALT-20（即80%以上的頭皮毛發覆蓋率）應答；在納入所有受試者的意向治療（ITT）分析中，30.3%的患者達到SALT-20應答。安全性方面，bempikibart總體耐受性良好，安全性特征與既往研究一致，未發現新的安全性信號。此外，該療法還表現出良好的藥代動力學、藥效學及抗藥物抗體特征。Q32 Bio表示，這些數據支持繼續推進bempikibart在斑禿領域的開發，公司計劃于2027年上半年啟動以注冊申報為導向的臨床開發項目。

美國FDA受理百時美施貴寶抗癌小分子組合上市申請

百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）今日宣布，美國FDA已受理mezigdomide的新藥申請（NDA），該藥擬與carfilzomib和地塞米松（dexamethasone）聯合組成MeziKd方案，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者。Mezigdomide是一款用于治療多發性骨髓瘤的口服cereblon E3連接酶調節劑（CELMoD）。FDA已將該適應癥的PDUFA目標日期定為2027年5月13日。

此次申請主要基于3期SUCCESSOR-2試驗的積極結果。研究顯示，與carfilzomib聯合地塞米松（Kd）相比，MeziKd方案顯著改善患者的無進展生存期（PFS），具有臨床意義且達到統計學顯著性，中位PFS分別為18.0個月和8.3個月（HR=0.48；p<0.0001），將疾病進展或死亡風險降低52%。研究納入復發或難治性多發性骨髓瘤患者，其中包括既往接受過抗CD38單克隆抗體和來那度胺治療后首次復發的患者。安全性方面，MeziKd方案的安全性特征與此前mezigdomide研究中的觀察結果一致，也與方案中各單藥已知的安全性特征一致。

阿爾茨海默病皮下注射制劑最新積極臨床數據公布

衛材（Eisai）今日公布其與渤健（Biogen）聯合開發的Leqembi（lecanemab）的最新數據。分析顯示，Leqembi皮下自動注射器（SC-AI）用于早期阿爾茨海默病（AD）患者時，其療效和安全性與靜脈注射（IV）給藥相當，有望支持從起始治療到維持治療的全程皮下給藥路徑，為患者及照護者提供更大的便利性和靈活性。

數據顯示，每周一次500 mg SC-AI方案與每兩周一次10 mg/kg的IV起始治療方案達到生物等效性，暴露量比值為104%（90% CI：99.1%–109%）。不同體重四分位組間的藥物暴露量保持一致，顯示該方案在廣泛患者人群中具有穩定的藥代動力學特征。此外，體重對淀粉樣蛋白清除和臨床結局未產生具有臨床意義的影響，為采用固定劑量方案提供了支持。此外，淀粉樣蛋白正電子發射斷層掃描（PET）評估的淀粉樣蛋白清除、臨床癡呆評定量表（CDR-SB）評估的臨床療效以及淀粉樣蛋白相關影像異常伴水腫/積液（ARIA-E）的發生率主要由Leqembi的藥物暴露量驅動，而非給藥途徑。

Leqembi可與β淀粉樣蛋白的可溶性寡聚體特異性結合。在AD患者大腦中，β淀粉樣蛋白的水平升高會促使它們從單體聚集成為二聚體和可溶性寡聚體，最終進一步聚集成為大腦中的淀粉樣蛋白沉積。科學研究顯示，β淀粉樣蛋白的可溶性寡聚體表現出比單體更強的細胞毒性。Leqembi通過與它們結合，可中和并清除具有毒性的可溶性寡聚體。

參考資料：

[1] Q32 Bio Announces Positive 36-Week Topline Results from Part B of the SIGNAL-AA Clinical Trial of Bempikibart in Alopecia Areata. Retrieved July 13, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/q32-bio-announces-positive-36-week-topline-results-from-part-b-of-the-signal-aa-clinical-trial-of-bempikibart-in-alopecia-areata-302823403.html

[2] New clinical data on the Leqembi? subcutaneous autoinjector presented at AAIC? 2026 support similar efficacy and safety to IV formulation in early Alzheimer's disease. Retrieved July 13, 2026 from https://mail.google.com/mail/u/0//FMfcgzQhVNQgfhnHhqzNjmKzTFdKVHxG

[3] U.S. Food and Drug Administration Accepts Bristol Myers Squibb's New Drug Application for Mezigdomide in Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Retrieved July 13, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260713597234/en/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Accepts-Bristol-Myers-Squibbs-New-Drug-Application-for-Mezigdomide-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma

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