事涉上海知名三甲醫(yī)院！6歲女童接受基因編輯試驗(yàn)后死亡，涉事醫(yī)學(xué)院回應(yīng)：在調(diào)查中

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2018年，賀建奎擅自編輯人類胚胎以增強(qiáng)它們艾滋病免疫力，兩名基因編輯嬰兒隨之誕生，賀建奎則因“非法行醫(yī)”被判處三年監(jiān)禁。此后，基因編輯引發(fā)社會(huì)廣泛關(guān)注，多國收緊監(jiān)管，比如，美國FDA不批準(zhǔn)基因改造胚胎的臨床應(yīng)用。

而就在近日，一則關(guān)于6歲女童接受基因編輯試驗(yàn)后死亡的報(bào)道，曝光了一個(gè)隱匿了一年的 堿基編輯人體臨床試驗(yàn)悲劇 。

這是7月23日國際頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)》與知名學(xué)術(shù)誠信監(jiān)督平臺(tái)撤稿觀察（Retraction Watch）聯(lián)合披露的起臨床試驗(yàn)死亡事件，篇幅較長，諸多細(xì)節(jié)穿插其中。

根據(jù)這篇文章，涉事女童罹患Snijders Blok–Campeau綜合征，這是一種由CHD3基因突變導(dǎo)致的神經(jīng)發(fā)育性疾病。這種病主要表現(xiàn)為語言、認(rèn)知和運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩，但通常不直接危及生命。

2025年3月24日，女童在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院接受了一項(xiàng)基因編輯療法的IIT（研究者發(fā)起的臨床研究?）。并且，女童家屬籌集了這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的部分資金，約86萬美元（約582萬元人民幣）。

據(jù)前述報(bào)道，該女童的父母是通過患者交流群聯(lián)系到的上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院松江研究院仇子龍團(tuán)隊(duì)，該團(tuán)隊(duì)在基因編輯和神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域較為知名。在與研究團(tuán)隊(duì)接觸后，女童父母決定嘗試一種針對(duì)CHD3基因突變的個(gè)體化基因編輯治療。該療法需要將病毒注入受試者脊柱底部的液體中。

根據(jù)官方文件及女孩父母的敘述，醫(yī)院允許仇子龍的實(shí)驗(yàn)性治療依據(jù)一種無需國家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的制度路徑繼續(xù)推進(jìn)。

然而，就在接受治療的3天后，這名6歲女童開始發(fā)燒，隨后又出現(xiàn)腎臟嚴(yán)重受損的癥狀。接受治療后一周內(nèi)，女童死亡。

涉事的上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院隨后內(nèi)部評(píng)估認(rèn)為，女童死亡與此次基因編輯治療有關(guān)，死因?yàn)檠ㄐ晕⒀懿　?/p>

事件發(fā)生后，該臨床試驗(yàn)致死不良事件未按照行業(yè)規(guī)范對(duì)外公開，也未更新至國際臨床試驗(yàn)公開登記平臺(tái)，長期處于隱匿狀態(tài)。涉事醫(yī)院倫理委員會(huì)曾在事發(fā)兩日后出具相關(guān)調(diào)查結(jié)論，但相關(guān)結(jié)果未對(duì)外披露具體細(xì)節(jié)與核查依據(jù)。

此外，孩子死亡后，醫(yī)院只向地方衛(wèi)生部門繳納了一筆金額不高的罰款，仇子龍本人沒有受到公開處罰。

據(jù)悉，2026年初，仇子龍團(tuán)隊(duì)聯(lián)合復(fù)旦大學(xué)程田林團(tuán)隊(duì)、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院李斐團(tuán)隊(duì)在《自然》（Nature）發(fā)表了題為In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的論文。

但論文通篇并未提及女童的病例，以及家屬全額出資、人體試驗(yàn)致死等全部關(guān)鍵信息，僅用模糊表述“臨床前研究向臨床轉(zhuǎn)化存在巨大挑戰(zhàn)”隱晦帶過本次死亡悲劇。

論文顯示了研究人員利用該技術(shù)糾正小鼠CHD3基因突變，并改善了部分行為異常，但隱匿了靈長類動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中觀測到的肝腎毒性數(shù)據(jù)，調(diào)整動(dòng)物實(shí)驗(yàn)成像對(duì)照條件，數(shù)據(jù)完整性、真實(shí)性受到學(xué)界質(zhì)疑。

根據(jù)報(bào)道披露，患兒家屬在事件發(fā)生后多次與研究團(tuán)隊(duì)溝通，要求撤回涉事論文、公開試驗(yàn)完整真相，研究團(tuán)隊(duì)初期口頭應(yīng)允后續(xù)無實(shí)質(zhì)回應(yīng)。

女童家屬還向上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院提交了投訴，要求進(jìn)行調(diào)查并撤回上述論文；2025年9月，上海有關(guān)部門對(duì)上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院罰款約3600美元（約2.4萬元人民幣），理由是醫(yī)院未能妥善監(jiān)管這項(xiàng)試驗(yàn)，也未在相關(guān)數(shù)據(jù)庫中將該試驗(yàn)注冊(cè)為商業(yè)資助的研究項(xiàng)目。

《經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)》今日?qǐng)?bào)道指出，針對(duì)《科學(xué)》（Science）報(bào)道的6歲女童接受基因編輯試驗(yàn)后死亡事件，其采訪了海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院，后者宣傳部門一位工作人員回應(yīng)，目前還在調(diào)查中。

經(jīng)濟(jì)觀察報(bào)也還撥打了仇子龍的公開電話，未能接通。記者也致電了上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院公開電話，未獲有效回復(fù)。