治療膽管癌！FDA再批準突破性雙抗；FDA批準“first-in-class”療法擴展適應證

治療膽管癌！FDA再批準突破性雙抗

Partner Therapeutics宣布，美國FDA已批準Bizengri（zenocutuzumab）用于治療攜帶neuregulin 1（NRG1）基因融合、既往接受系統性治療期間或之后疾病進展的成人晚期、不可切除或轉移性膽管癌患者。根據新聞稿，這是首款獲批專門針對NRG1陽性膽管癌的靶向療法。

此次批準主要基于eNRGy試驗的安全性和有效性數據。eNRGy是一項多中心、開放標簽、多隊列2期臨床試驗，納入攜帶NRG1基因融合的成人晚期實體瘤患者。其中，共有22例不可切除或轉移性NRG1融合陽性膽管癌患者入組，19例可評估療效。主要療效終點包括經確認的總緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）。結果顯示，Bizengri治療的ORR為36.8%，DOR范圍為2.8個月至12.9個月。安全性方面，除實驗室檢查結果外，最常見的不良反應（≥20%）包括疲乏、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、惡心、咳嗽、呼吸困難和食欲下降。

Bizengri是一種雙特異性抗體，能結合表達在細胞（包括腫瘤細胞）表面的HER2和HER3的細胞外結構域，抑制HER2與HER3形成二聚體并阻止NRG1與HER3的結合。它通過減少細胞增殖及PI3K-AKT-mTOR信號通路傳導發揮作用。此外，Bizengri能介導抗體依賴的細胞毒性（ADCC）。美國FDA曾授予Bizengri突破性療法認定，用于治療NRG1+胰腺癌、非小細胞肺癌（NSCLC）與膽管癌患者，并在之前獲美國FDA批準，用于治療晚期不可切除或轉移性NRG1+胰腺癌和NSCLC患者。

FDA批準“first-in-class”療法擴展適應證

argenx近日宣布，美國FDA已批準擴展Vyvgart（efgartigimod alfa）和Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa and hyaluronidase）的適應證范圍，用于治療成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。此次獲批的補充生物制品許可申請（sBLA）將Vyvgart的適用人群擴展至所有血清型成人gMG患者，包括抗AChR抗體陽性、抗MuSK抗體陽性、抗LRP4抗體陽性以及三重血清陰性患者。根據新聞稿，Vyvgart和Vyvgart Hytrulo成為首個獲批用于所有血清型成人gMG患者的治療選擇。

此次批準主要基于3期ADAPT SERON研究的數據。該研究在未檢測到抗乙酰膽堿受體抗體（AChR-Ab）的gMG患者中開展，覆蓋抗MuSK抗體陽性、抗LRP4抗體陽性和三重血清陰性三類患者。研究顯示，接受Vyvgart治療的總體患者人群在gMG癥狀方面實現了快速、顯著且持久的改善，涉及言語、視力、身體功能和吞咽等多個方面。此外，Vyvgart在不同血清型患者中耐受性良好，其安全性與既往在抗AChR抗體陽性gMG患者中確立的安全性特征一致。

Vyvgart是一款靶向新生Fc受體（FcRn）的“first-in-class”療法。其靜脈輸注（IV）制劑在2021年12月獲批，成為首個FDA批準的FcRn阻斷劑。該療法可減少致病性IgG抗體，阻斷IgG再循環過程。FcRn受體的作用是防止IgG的降解，因此通過防止IgG與FcRn的結合，能夠導致介導自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭，從而減輕疾病癥狀。Vyvgart Hytrulo是Vyvgart和重組人透明質酸酶PH20的皮下注射產品組合。重組人透明質酸酶PH20由Halozyme Therapeutics公司開發，它可以降解體內的透明質酸，以幫助皮下注射藥物的滲透和吸收，為患者提供額外的治療選擇。2023年6月，美國FDA批準Vyvgart Hytrulo皮下注射液上市，用于治療AChR抗體陽性的成人全身性重癥肌無力患者。

參考資料：

[1] argenx Announces U.S. FDA Approval Expanding VYVGART and VYVGART Hytrulo for Use in All Adult Patients Living with gMG. Retrieved May 11, 2026 from https://argenx.com/news/2026/press-release-3291372

[2] Partner Therapeutics Announces FDA Approval of BIZENGRI? (Zenocutuzumab-zbco) for NRG1 Fusion-Positive Cholangiocarcinoma Following Receipt of FDA Commissioner's National Priority Voucher. Retrieved May 11, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/partner-therapeutics-announces-fda-approval-of-bizengri-zenocutuzumab-zbco-for-nrg1-fusion-positive-cholangiocarcinoma-following-receipt-of-fda-commissioners-national-priority-voucher-302767356.html

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