20余款小核酸1類新藥在中國獲批臨床！治療高血壓、肥胖等丨2026半年度盤點

編者按：

• 寡核苷酸藥物是全球新藥開發的重要方向，近年來研發進展持續加速。2026年上半年，有至少22款寡核苷酸1類新藥管線首次在中國獲批IND，進入新的研發階段。

• 這些寡核苷酸新藥主要涵蓋降壓和降脂、減重、中樞神經系統（CNS）疾病等領域，還包括補體系統疾病、罕見遺傳性病、乙肝、癌癥等。這些新藥靶向寡核苷酸領域的多個前沿靶點，如降壓和降脂領域的ANGPTL3、AGT、PCSK9，減重治療領域的INHBE，以及多個補體系統靶點。

• 藥明康德生物學業務平臺構建了覆蓋設計、篩選、評價與轉化研究的一體化Oligo藥物發現平臺，可為合作伙伴提供端到端的寡核苷酸研發支持。通過跨學科整合與標準化流程，平臺將Oligo設計與優化、遞送、安全性評估及藥效評價緊密銜接，有效降低早期研發風險，加速創新寡核苷酸療法邁向臨床階段。

寡核苷酸藥物是全球新藥開發的重要方向，近年來研發進展持續加速，并且正在向更廣泛的疾病領域拓展。例如，根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網及公開資料，2026年上半年，有至少22款寡核苷酸1類新藥管線首次獲批IND，進入新的研發階段。

上半年20多款寡核苷酸1類新藥在中國獲批IND

在全球范圍內，基于寡核苷酸的降壓療法和降脂療法由于具備作用時間長、效果更持久的優勢，始終是熱門研發方向。2026年上半年在中國獲批IND的1類新藥中就包括了多款寡核苷酸降壓和降脂療法，比如：禮來（Eli Lilly and Company）在研的靶向ANGPTL3的siRNA療法solbinsiran注射液；民為生物在研的靶向血管緊張素原（AGT）的siRNA新藥MWX401注射液；瑞博泰克靶向ApoC3的siRNA療法RBD5044注射液；必貝特醫藥AGT/PCSK9雙靶siRNA藥物BEBT-701注射液；心正合醫藥siRNA藥物LC-1016注射液；安龍生物靶向血管緊張素原的siRNA藥物ABA001注射液，等等。

INHBE是減重治療領域的新興靶點，INHBE基因主要在肝臟中表達，其編碼的Activin E蛋白參與脂肪代謝調控。今年上半年，針對該靶點的寡核苷酸療法進展積極，全球范圍內多款新藥已經在臨床研究中取得概念驗證。在中國，多款INHBE靶向siRNA療法也獲批臨床，包括先衍生物的LDR2515注射液、康哲生物的CMS-D008注射液、倍思可生物BC-006注射液等。

在代謝性疾病領域，除了體重管理適應癥，信立泰用于治療代謝相關脂肪性肝炎（MASH）的siRNA療法SAL0145注射液也獲批IND，意味著該寡核苷酸療法有望將適應癥拓展至MASH。

在神經系統疾病治療領域，寡核苷酸藥物可通過直接調節mRNA水平而非蛋白功能，實現對疾病分子機制的有效干預。迄今為止，美國FDA已批準多款寡核苷酸藥物用于神經系統疾病的治療。2026年上半年，多款該領域經過臨床概念驗證的新藥也在中國獲批臨床，包括渤?。˙iogen）用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的反義寡核苷酸（ASO）療法BIIB115注射液（salanersen），該產品旨在糾正SMN2基因mRNA前體的剪接，以增加SMN蛋白的生成，且采用新的化學修飾，有潛力通過每年一次給藥實現較高療效。再如Stoke Therapeutics靶向SCN1A基因的ASO療法zorevunersen注射液，擬用于Dravet綜合征；諾華（Novartis）靶向Tau的ASO療法NIO752注射液，擬用于進行性核上性麻痹等等。

除了上述新藥，在腎病、感染性疾病、罕見遺傳性疾病、癌癥等諸多領域，均看到寡核苷酸療法的身影。2026年上半年，齊魯制藥兩款補體靶向寡核苷酸療法均在中國獲批臨床，包括靶向補體通路因子C3的siRNA藥物QLS7305注射液獲批臨床，擬用于治療多種補體異常疾病，包括原發性膜性腎?。≒MN）、陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）等等，以及多種補體介導的腎臟疾?。涣硪豢顬檠a體靶向siRNA藥物QLS7320注射液，擬開發治療PNH。

針對補體系統靶點，還有另外兩款新藥獲批臨床，包括前沿生物靶向補體系統凝集素途徑關鍵蛋白MASP-2的siRNA療法FB7013注射液，擬用于原發性IgA腎病，該產品通過特異性抑制MASP-2活性阻斷凝集素途徑異常激活，減少補體介導的腎臟組織損傷；元羿生物靶向補體B因子（CFB）的siRNA療法ADX-038注射液也獲批IND，擬用于補體介導的腎臟疾病。

元羿生物另一款靶向PKK的siRNA療法ADX-324注射液也在中國獲批臨床，擬用于預防遺傳性血管性水腫發作。

此外，其他獲批臨床的寡核苷酸新藥還包括：舶望制藥靶向轉甲狀腺素蛋白（TTR）的siRNA療法BW-50218注射液，擬開發治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病；天龍藥業、悅康科創醫藥的YKYY033注射液，這是一款化學合成雙鏈siRNA藥物，通過RNA干擾作用有效沉默凝血十一因子（FXI）基因轉錄的mRNA，進而抑制FXI蛋白的產生，臨床擬用于預防及治療血栓相關疾病；思合基因用于慢性乙型肝炎的ASO療法SG12注射液；中美瑞康用于非肌層浸潤性膀胱癌的小激活RNA（saRNA）療法RAG-01注射液，等等。

除了上述進展，在全球范圍內，寡核苷酸創新療法研發也不斷迎來新進展，包括多款寡核苷酸新藥取得監管進展或公布新的臨床數據，此外還有多家藥企通過戰略合作與并購加碼寡核苷酸療法，以及相關新銳公司獲得融資等等。很高興看到在產業共同努力下，更多創新成果加速造?；颊摺?/p>

一體化CRDMO平臺賦能寡核苷酸療法研發

憑借其高度靶向性、靈活可編程和相對較短的開發周期等特點，寡核苷酸療法近年來受到產業界的廣泛關注，而其研發生產也面臨相應挑戰。作為全球醫藥創新的賦能者，藥明康德一直以來依托一體化、端到端的CRDMO賦能平臺，助力全球合作伙伴推進包括寡核苷酸藥物在內的各類創新療法開發，加速造福病患。

比如，在寡核苷酸藥物研發快速發展的背景下，從序列設計到功能驗證的系統化能力對于提升研發效率與成功率至關重要。藥明康德生物學業務平臺（WuXi Biology）構建了覆蓋設計、篩選、評價與轉化研究的一體化Oligo藥物發現平臺，可為合作伙伴提供端到端的寡核苷酸研發支持。平臺依托自主建立的in silico序列設計體系，可綜合考慮脫靶風險、跨物種活性、序列特征等多維參數，實現候選Oligo的高效設計與優選；結合超過1500種細胞資源及多類型細胞模型開展高通量體外篩選與功能評估，快速識別具備高敲降效率與良好特異性的候選分子。

在安全性與機制研究方面，平臺整合RNA轉錄組分析、免疫原性與細胞毒性檢測，實現對脫靶效應與安全風險的系統評估。在遞送方面，除了肝靶向的GalNAc以外，也支持肝外遞送工具的發現，包括抗體，多肽等，優化偶聯位點和DAR提升遞送效率，支持多維度對抗體偶聯，多肽偶聯和脂質偶聯的寡核苷酸進行體內外評價。同時，通過多給藥途徑的體內PK/PD研究及安全性評估，可驗證Oligo藥物在疾病模型中的藥效與早期毒性信號。整體而言，WuXi Biology通過跨學科整合與標準化流程，將Oligo設計與優化、遞送、安全性評估與藥效評價緊密銜接，有效降低早期研發風險，加速創新寡核苷酸療法邁向臨床階段。

展望未來，藥明康德將持續基于其一體化CRDMO平臺，助力合作伙伴加快將科學創新轉化為新藥、好藥，造福全球病患。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官網及公開資料

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