鼓樓醫院：沒有KPI的頂尖機構，臨床為本的細胞“圣殿”

要想成就一樁事

最主要的還是堅持堅持再堅持

——鼓樓醫院 孫凌云

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常順 | 撰稿

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在這個系列中，之前我們講過很多企業，它們有融資、有估值、有上市故事。但今天要講的這家機構，和它們都不一樣。

它不融資，不上市，不追求利潤。它沒有董事會，沒有對賭協議，也沒有市值壓力。它有的，是一間 1000 平米的實驗室，是 2800 多例被治愈的患者，是一個國家技術發明二等獎，以及一群在這個領域深耕了二三十年的人。

它就是南京大學醫學院附屬鼓樓醫院臨床干細胞研究室。

在中國細胞產業的地圖上，它是一個“圣殿”般的存在。不是因為它規模最大、錢最多，而是因為在這個充滿資本和喧囂的行業里，它始終保持著一種罕見的純粹——一切從臨床出發，一切回到臨床。

# 01

一間 1000 平米的實驗室

2026 年 2 月，南京鼓樓醫院發布了一份文件，標題很長：《南京鼓樓醫院臨床醫學研究院科研服務項目（三）：臨床干細胞研究室》。

這份文件詳細介紹了這間實驗室：

它坐落在南京市玄武區，總面積約 1000 平方米。整體采用凈化層流技術，達到千級潔凈標準，局部區域達到百級潔凈水平——這是制藥工廠的標準，不是普通實驗室的標準。

實驗室功能分區非常清晰：設有 GMP 級臨床干細胞培養準備室、干細胞制備實驗室、干細胞質量檢測實驗室以及干細胞冷凍儲藏室。

2016 年，南京鼓樓醫院成為全國首批 30 家干細胞臨床研究的備案機構之一。目前，醫院已成功備案干細胞臨床研究項目五項，備案項目數位居全國前列。

（圖源：南京鼓樓醫院干細胞研究室）

更關鍵的是——這間實驗室已通過各項驗收，所有指標均符合國家 GM P要求，是國內首個建立的醫院院內 GMP 級干細胞制備中心。

這意味著什么？意味著鼓樓醫院可以在自己的院子里，按照藥品生產的標準，制備臨床級的干細胞。這在當時的中國醫院里，是獨一份的。

這間實驗室能制備的細胞種類非常豐富：人臍帶、骨髓、脂肪、牙髓、牙齦、胎盤絨膜、胎盤蛻膜、胎盤羊膜來源的間充質干細胞，以及人成纖維細胞。在臨床服務方面，還能制備臨床級 Treg 細胞、NK 細胞、血管基質組分、干細胞和免疫細胞外泌體、間充質干細胞線粒體以及骨髓單個核細胞等等。

但這些硬件設施，只是這間研究室故事的一個側面。真正讓它成為“圣殿”的，是這里的人。

# 02

孫凌云——

30年，2800例紅斑狼瘡

孫凌云，是這間研究室繞不開的名字。

1962 年出生的他，現在是南京鼓樓醫院風濕免疫醫學中心主任、南京大學風濕免疫研究所所長。但在三十多年前，他還只是一個剛接過科室重擔的年輕醫生。

圖：孫凌云教授

南京鼓樓醫院的風濕免疫科成立于 1979 年。那時，國內的風濕免疫專業才剛剛起步，而西方國家成立這一學科已有 70 多年的歷史。面對龐大的患者群體和稀缺的醫療資源，風濕免疫病又被稱為“不死的癌癥”——死不了，但痛起來生不如死。

1993 年，孫凌云接手了免疫科的工作。作為當時最年輕的科主任，他給自己定了一個目標：用 20 年時間，讓科室在國內外的行業排名中名列前茅。

1994 年，他遠赴意大利求學。在那里，他像一塊海綿一樣吸收一切：病例、療法、科研思路，全部手寫記錄下來。半年后，他帶著這些筆記回國，完成了一部 38 萬字的專著——《分子風濕病學》，填補了國內該領域研究的空白。

1998 年，孫凌云團隊成功完成了亞洲首例造血干細胞移植治療系統性紅斑狼瘡。

但在首戰告捷之后，他陷入了沉思。造血干細胞移植費用高昂，患者還要承受巨大的不良反應。他在想：能不能找到一個更安全、更普惠的療法？

通過文獻研究，他將目光投向了骨髓中的間充質干細胞。他曾打過一個比方：如果說骨髓中的造血干細胞是“種子”，決定人體自身免疫力的高低，那間充質干細胞則如同“土壤”，具有免疫調節與組織修復功能。治病不能只換種子，還要改良土壤。

此后，孫凌云團隊花了八年時間，研究間充質干細胞治療方案的可行性。最難的部分，是間充質干細胞的分離和擴增，光是這一環節就耗時一年多。因為沒有現成的路，所以每一步都要自己踩出來。

2007 年，一位叫珊珊的 21 歲患者，成為了全球首例接受異體間充質干細胞移植的人。她的系統性紅斑狼瘡已經到了傳統治療完全無效的地步，身體被疾病消耗得奄奄一息。于是她決定放手一搏。治療過程并不像人們想象的那樣驚心動魄——只是像普通輸液一樣，干細胞通過靜脈一滴一滴地注入體內。

然后，奇跡發生了。

首次治療后，她之前停止的月經恢復了。血液與尿液檢查顯示，那些曾經紊亂不堪的生化指標，正在一個一個回到正常范圍。此后的十多年里，她的身體指標一直穩定。當年那個被疾病判了死刑的年輕女孩，重新擁有了正常的人生。

這次成功，宣告了一種全新療法的誕生。此后，孫凌云帶領團隊用間充質干細胞治療方案，成功治療了 2800 多例重癥紅斑狼瘡、系統性硬化癥等免疫疾病，有效率達到 60%，并顯著降低了死亡率，避免了傳統治療的嚴重副作用。

2020 年 1 月，孫凌云團隊的研究成果——“異體間充質干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創新與臨床應用研究”，榮獲國家技術發明二等獎。他是第一完成人。

2025 年 3 月，孫凌云獲得第十八屆中國藥學發展獎臨床醫藥研究突出成就獎。

如今，孫凌云已經 60 多歲了，但他依然每周出診、查房、帶學生。他常說一句話：“一個學科，沒有科研不行。”

他的學生說，孫老師仿佛是一位“記憶大師”，對幾乎所有患者的病情都了如指掌。遇到經濟困難的患者，他還會默默墊付醫藥費，從未計較得失。

從 1998 年的亞洲首例，到 2007 年的全球首例，再到 2020 年的國家技術發明獎——這條路，孫凌云走了二十多年。二十多年里，他沒有拿過一輪融資，沒有做過一次商業路演。他只是在看病、做實驗、帶學生，然后用 2800 多例活生生的病例，回答了那個 1998 年就縈繞在他心里的問題：

干細胞到底能不能救人？

現在看來答案是肯定的——能！

圖：孫凌云教授依然在一線坐診

# 03

孫海翔——

世界首例干細胞寶寶的誕生

如果說孫凌云代表的是鼓樓醫院在免疫領域的深耕，那孫海翔代表的就是在生殖醫學領域的突破。

卵巢早衰，指的是女性在 40 歲之前由于多種病因出現卵巢功能衰竭，這種病在育齡女性中發病率超過 1%。這類患者的卵巢中沒有優勢卵泡活動，無法取得卵子，即使通過輔助生殖技術也很難受孕，被認為是導致不孕的“不治之癥”。

2015 年，南京鼓樓醫院生殖醫學中心孫海翔教授臨床團隊，與中國科學院遺傳與發育生物學研究所戴建武教授團隊合作，在國際上率先開展了臍帶間充質干細胞干預卵巢早衰合并不孕癥的臨床研究。

這項研究，在通過醫院倫理審查和國家衛計委備案后，成為我國實行干細胞臨床研究備案制度后首批備案的 8 個干細胞臨床研究項目之一。

2015 年 12 月，團隊為一位 34 歲的安徽患者方女士實施了干細胞卵巢內移植術。用于移植的臍帶干細胞，正是由鼓樓醫院 GMP 級臨床干細胞室制備的，并經中國食品藥品檢定研究院第三方檢驗。

術后復查，卵巢血流有明顯改善。2016 年，方女士又接受了兩次移植。2017 年 5 月，B 超屏幕上出現了一個所有醫生都期待看到的信號——大卵泡活動。

而就在那個月，她自然受孕了。

2018 年 1 月 12 日，南京鼓樓醫院的產房里，一聲響亮的啼哭劃破了冬日的寂靜。方女士順利產下一個 5 斤 9 兩的健康男嬰。這是世界首例干細胞治療卵巢早衰誕下的健康嬰兒。那一刻，產房里的醫生和護士都紅了眼眶——他們知道，這個孩子背后，是無數個家庭絕望的眼淚，是無數個不眠不休的實驗夜晚。

（圖源：南京鼓樓醫院）

這一成果，被媒體稱為“生殖醫學領域繼子宮內膜損傷修復之后的又一重大突破”。自成功的兩年來，該臨床研究已入組患者 23 人，9 位患者有優勢卵泡活動，2 位患者獲得臨床妊娠。每一個數字背后，都是一個家庭從絕望到希望的逆轉。

而孫海翔團隊并沒有止步于此。他們研發的間充質干細胞治療技術，使卵巢早衰患者大卵泡活動率從 6% 提升到了 32.6%。針對反復胚胎種植失敗的患者，通過子宮內膜容受性改善的臨床分層診療，使得 75% 以上外院胚胎移植失敗的患者成功妊娠。

2025 年，第三批落地海南收費的細胞技術中，早發型卵巢功能發育不全的臍帶間充質干細胞治療技術也正式獲批，定價 8 萬元/次。

從 2015 年項目啟動，到 2018 年首例嬰兒誕生，再到 2025 年臨床醫學研究院啟用——整整 10 年。孫海翔團隊用 10 年時間，把一個“不治之癥”變成了“可治之癥”。

# 04

王斌——

解構細胞治療

在這間研究室里，還有一位中生代科學家值得關注——王斌。

王斌是南京鼓樓醫院研發平臺管理處處長、臨床干細胞研究室主任。他是博士、研究員、博導，曾在美國杜克大學及康奈爾大學做博士后，是江蘇省“雙創”衛生類創新人才。目前主持三項國家自然科學基金項目。

如果說孫凌云代表的是“臨床應用”，孫海翔代表的是“臨床轉化”，那王斌代表的就是“機制研究”——追問干細胞“為什么有效”，然后想辦法“讓它更有效”。

2025 年 10 月，王斌團隊在國際控釋領域頂刊《Journal of Controlled Release》上發表了一項重要成果。他們提出了一個全新的概念：解構細胞治療。

（DOI: 10.1016/j.jconrel.2025.114121）

什么意思？簡單說，就是放棄使用完整的活細胞，而是提取其發揮治療效應的核心功能組件——比如細胞膜——制成標準化的細胞衍生產品。這樣做的優勢很明顯：不需要擔心細胞存活、復制或致瘤風險，而且理化性質穩定、易于標準化生產、可室溫保存。

研究團隊通過對 8 種不同組織來源的間充質干細胞進行轉錄組學分析，發現牙髓來源的干細胞具有獨特的免疫抑制能力。他們將牙髓干細胞的細胞膜制成仿生膜納米顆粒，在動物模型中展現了與活細胞相當的療效。

這項研究的意義在于，它成功將干細胞治療的思路從“用細胞”轉向“用細胞的部件”，為解決細胞治療產品的轉化瓶頸提供了全新方案。

此外，王斌團隊還與清華大學杜亞楠課題組、中國食品藥品檢定研究院等單位合作，聯合打造了基于 GMP 級 3D 微載體的自動化封閉式工業級干細胞“智造”平臺。

自動化封閉式工業級干細胞生產示意圖

（圖源：清華大學醫學院）

從孫凌云的“土壤理論”，到王斌的“解構細胞治療”——這間研究室的兩代人，用不同的方式回答著同一個問題：干細胞到底是怎么治好病的？

# 05

規則的制定者

除了臨床和科研，這間研究室還在做另一件重要的事：制定規則。

在行業標準制定方面，研究室牽頭完成了江蘇省干細胞團體標準《藥用納米氧化鐵示蹤劑標記臨床級人臍帶間充質干細胞的技術規范》（T/JPMA 008—2020）。

除此之外，研究室還牽頭制定了兩項國家標準：《納米技術 納米氧化鐵標記活細胞的方法》和《納米技術 納米氧化鐵標記細胞磁共振測試方法》。

這些標準，解決了干細胞研究和應用中的一個關鍵問題：如何追蹤干細胞進入體內后的去向？納米氧化鐵標記技術，讓研究者可以在磁共振下實時觀察干細胞的分布和歸巢情況。

牽頭制定國家標準，意味著這間研究室不只是在“用”技術，更是在“定義”技術。

在臨床規范化方面，孫凌云還牽頭制定了《異體間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡專家共識》，推動了整個行業的規范化發展。

（DOI: 10.3760/cma.j.cn141217-20210923-00381）

從地方標準到國家標準，從專家共識到行業規范——這間研究室正在用自己的實踐，為整個中國干細胞產業“修路架橋”。

# 06

“圣殿”的意義

2025 年底，南京鼓樓醫院臨床醫學研究院正式啟用。研究院總規劃面積接近 4 萬平方米，其中有近 8000 平方米的動物實驗中心，涵蓋從斑馬魚到大動物的全鏈條實驗支撐。

研究院執行院長丁利軍說，依托這個全鏈條體系，一批前沿科研成果正快速從“實驗室”走向“臨床”。

而在這座研究院的核心，就是那間 1000 平米的臨床干細胞研究室。

那間 1000 平米的實驗室里，一批批臨床級細胞正在制備，一批批患者的命運正在被改寫。

（圖源：南京鼓樓醫院互聯網醫院）

它不參與資本游戲，卻為整個行業提供著最硬核的臨床數據和科學支撐；它不追求速度和規模，卻在每一個關鍵節點引領著方向。

孫凌云曾經說過一句話：“治病救人不能犧牲患者利益。”

這句話很樸素，但分量很重。這間研究室的一切——不管是那 1000 平米的潔凈空間，還是那 2800 多例被改寫的命運，或者是那兩項沉甸甸的國家標準——都建立在這個底線之上。

這，才是“圣殿”真正的意義。

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