全國政協委員王秋菊：助力基因治?...

（來源：人民政協報）

轉自：人民政協報

全國政協委員、解放軍總醫院第六醫學中心耳鼻咽喉內科主任 王秋菊：

在多方協同發力下，目前我國耳聾基因治療領域發展環境持續優化，科研攻關力度持續加大，臨床試驗體系更加規范完善，前沿技術臨床應用范圍持續擴大，越來越多遺傳性耳聾患者受益。

△王秋菊在為遺傳性耳聾患兒檢查診治。

深耕聾病救治與防控領域三十余載，我見過太多被“無聲世界”困住的家庭。隨著國內耳聾基因治療成果不斷涌現，廣大患者對安全有效的“靶向治療藥物”翹首以盼。但我們深知，前沿科研突破不等于馬上能夠普惠民生。面對日益嚴峻的臨床問題，醫者的初心、患者的期盼，讓我堅定了履職建言的決心，也讓我萌生了就此提交提案的想法，希望以政協履職之力，助力打通科研、臨床、政策、產業的壁壘，加快耳聾基因治療藥物研發與落地，讓前沿醫術快速準確地惠及尋常百姓。

立足臨床一線調研、行業前沿研判和大量病患走訪，我提交了《關于加快扶持耳聾基因治療藥物研發的提案》，聚焦遺傳性耳聾診療痛點，國內外競爭態勢，提出優化審評流程，加速耳聾基因治療藥物申報與上市、強化政策和經費支持，加快耳聾基因治療產業布局等系列建議，全力推動耳聾基因治療從“科研突破”走向“普惠診療”。

提案提交后，得到相關部門的高度重視，國家發展改革委、國家衛生健康委、國家藥監局共同開啟了多維度、常態化的協商辦理工作，讓我真切感受到政協提案“件件有回音、事事有著落”的制度優勢。辦理過程中，承辦部門多次主動與我對接溝通，逐條梳理提案建議，細致傾聽臨床一線和行業科研的真實訴求，精準把握當前基因治療藥物研發的堵點、難點。

國家發展改革委回復的函件指出，提案中的建議對推動我國基因治療技術創新和產業創新、加快搶占未來發展制高點，具有重要參考價值和借鑒意義。下一步，將繼續加大政策支持力度、加快臨床應用；積極支持基因治療藥品研發創新，持續推進生物醫學新技術臨床研究和臨床應用管理立法，促進耳聾基因治療等新技術創新發展；并充分發揮政府引導基金的投資撬動作用，有效帶動社會資本加大投入，助力構建覆蓋臨床前、臨床試驗、產業化全鏈條的基因治療產業資本支持體系。國家衛生健康委回復的函件也指出，將積極支持耳聾基因治療藥物研發創新，加快推動創新藥物研發國家科技重大專項的組織實施，強化目標導向，統籌資源配置，強化企業的科技創新主體地位，以科技創新成果支撐創新藥產業高質量發展。

在提案后續推進中，相關單位持續跟進各項舉措落地進度，動態優化完善扶持政策，真正讓建言獻策轉化為破解民生難題、推動行業發展的實際舉措。在多方協同發力下，目前我國耳聾基因治療領域發展環境持續優化，科研攻關力度持續加大，臨床試驗體系更加規范完善，前沿技術臨床應用范圍持續擴大，越來越多遺傳性耳聾患者受益。令我尤為感慨的是，多項重大政策利好密集落地。我們當初提交提案時的熱切期盼，如今已邁出了堅實的一步。

此件提案落地見效，是新的起點，而非終點。當前，耳聾基因治療仍是新興領域，藥物研發、臨床普及、民生保障等工作仍有巨大的提升空間。我堅信，在多方協同努力下，我國能夠持續加大對罕見病、遺傳性疾病基因治療領域的扶持力度，持續完善研發創新體系、臨床應用體系和民生保障體系，加速更多耳聾基因治療新藥、好藥落地上市，不斷降低患者治療成本，讓更多耳聾患者擺脫無聲困擾，讓科技力量守護萬千家庭的幸福。

作為一名政協委員，作為一線醫務工作者，此次提案辦理的全過程，讓我對“履職為民、建言資政”有了更深刻的體悟。政協協商民主的獨特優勢，就在于搭建起民意直通、多方聚力的橋梁，讓基層一線的真實聲音、病患群體的迫切期盼，精準傳遞到決策層面，讓專業的行業建議轉化為務實的政策舉措。

未來，我將繼續堅守臨床一線、深耕科研領域，持續關注耳聾基因治療產業發展與患者民生需求，持續跟進提案長效落地，積極建言獻策、主動履職盡責。讓每一個渴望有聲世界的生命，都能迎來屬于自己的新生之旅，是我不變的初心，也是我履職為民的使命所在。

記者：陳晶

文字編輯：呂婉瑩

新媒體編輯：臧文婧