創(chuàng)新藥企IPO熱度回升，基因治療獨(dú)角獸沖擊科創(chuàng)板

7月6日，上交所網(wǎng)站顯示，天澤云泰科創(chuàng)板IPO已完成第一階段交易所問(wèn)詢。

天澤云泰是一家基因治療公司，手中有兩款產(chǎn)品VGN-R09b和VGR-R01已經(jīng)臨近商業(yè)化上市，預(yù)計(jì)2027年就能獲批。兩款藥物分別用于治療一種非常罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，以及結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性。兩種疾病都極其缺乏真正有效的療法，有著很大的臨床空白。

基因療法被資本視作代表未來(lái)的療法，截至目前，中國(guó)也僅有3款基因治療產(chǎn)品獲批，屬于稀缺資源。如果在三年前，會(huì)是一個(gè)極具想象空間和資本追捧的敘事。如今的資本環(huán)境下，可能會(huì)打一個(gè)很大的折扣。

今年6月，信念醫(yī)藥基因療法波哌達(dá)可基注射液被曝產(chǎn)品價(jià)格砍半仍無(wú)患者愿意買單，再次把基因治療商業(yè)化窘境擺上了臺(tái)面。正是因?yàn)殇N售前景不明，這些年，資本乃至產(chǎn)業(yè)對(duì)基因治療的熱情逐漸褪去，只留下企業(yè)們孤獨(dú)艱難求生。

天澤云泰成立于2020年，恰逢細(xì)胞與基因治療行業(yè)最狂熱的時(shí)候。2021年，細(xì)胞與基因治療投融資達(dá)到227億美元，達(dá)到歷史峰值。成立六年，天澤云泰吸引了高瓴創(chuàng)投、IDG資本及多家上海國(guó)資機(jī)構(gòu)的投資，IPO前最后一次投后估值達(dá)到43.07億元。可去年以來(lái)風(fēng)向突變，天澤云泰、芳拓生物、嘉因生物、藝妙神州幾家細(xì)胞與基因療法企業(yè)在A股、港股的IPO申請(qǐng)，至今沒(méi)有一家獲得通過(guò)。

罕見(jiàn)病基因治療

天澤云泰的核心管線聚焦在遺傳性疾病和退行性疾病。最接近商業(yè)化撞線的是VGN-R09b和VGR-R01，兩個(gè)品種都是以重組腺相關(guān)病毒rAAV為載體的基因治療產(chǎn)品。

VGN-R09b和VGR-R01針對(duì)的都是罕見(jiàn)病。VGR-R01的進(jìn)度略快一點(diǎn)，6月23日，該品種注冊(cè)上市許可獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理，用于治療成人結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性。VGN-R09b則是用于芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥，即AADC缺乏癥，是一種隱性遺傳病，表現(xiàn)為嚴(yán)重的神經(jīng)發(fā)育遲緩。

這兩種疾病目前都沒(méi)有有效的治療手段，因此天澤云泰的產(chǎn)品幾乎沒(méi)有競(jìng)爭(zhēng)。不過(guò)罕見(jiàn)病的患者人數(shù)很少，根據(jù)流行病學(xué)調(diào)查等數(shù)據(jù)，2025年全球成人結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性患者13.5萬(wàn)人，中國(guó)患者有6.5萬(wàn)人。AADC缺乏癥就更少了，中國(guó)發(fā)病患者僅300人。

相對(duì)而言，天澤云泰在帕金森的布局更有前景一些。中國(guó)是全球帕金森患者數(shù)量最多的國(guó)家，2025年達(dá)到393.9萬(wàn)人。根據(jù)招股書(shū)，天澤云泰正在開(kāi)展VGN-R09b用于原發(fā)性帕金森病的I/II期臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)2026年下半年啟動(dòng)國(guó)內(nèi)Ⅲ期臨床，2029年獲批上市；另一款基因治療產(chǎn)品VGN-R08b針對(duì)GBA1突變型帕金森病，也已經(jīng)在中國(guó)進(jìn)入了I/II期臨床。

傳統(tǒng)藥物對(duì)帕金森中晚期患者的療效有限，腦深部刺激術(shù)是主流手術(shù)選擇，但嚴(yán)重不良事件發(fā)生率高達(dá)50%。天澤云泰的帕金森產(chǎn)品如果能夠成功，市場(chǎng)空間跟前述兩款藥完全不是一個(gè)量級(jí)。

截至目前，全球還沒(méi)有任何帕金森病基因治療產(chǎn)品獲批上市。天澤云泰的品種全球研發(fā)進(jìn)度第三。但也有可能面臨研發(fā)失敗。這些風(fēng)險(xiǎn)都是投資者需要考慮的。

圖源：天澤云泰招股說(shuō)明書(shū)

總的來(lái)看，天澤云泰目前還沒(méi)有品種上市，公司估值完全依賴核心管線的研發(fā)進(jìn)度，商業(yè)化前景遙遙無(wú)期。

然而天澤云泰是有收入的，2025年，天澤云泰BD收入2035.67萬(wàn)元，對(duì)外授權(quán)的對(duì)象主要是圓因生物、砂礫生物等biotech，用于進(jìn)一步mRNA腫瘤疫苗、in vivo CAR-T、通用型CAR-T等產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。相對(duì)于公司的資金需求來(lái)說(shuō)，這個(gè)收入只是杯水車薪。2023-2025年間，天澤云泰累計(jì)虧損7.14億元，并未有收窄的趨勢(shì)，公司經(jīng)營(yíng)性現(xiàn)金流捉襟見(jiàn)肘。

商業(yè)化才是真正大考

根據(jù)招股書(shū)，天澤云泰要完成核心產(chǎn)品VGN-R09b、VGR-R01主要適應(yīng)癥的中國(guó)及海外上市布局，研發(fā)資金還需要4.26億元。這是這次天澤云泰啟動(dòng)IPO的重要原因。

圖源：天澤云泰招股說(shuō)明書(shū)

就算錢融到了，天澤云泰能否撐到自我造血的那一天，還是要打個(gè)問(wèn)號(hào)的。去年4月，信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲批上市，成為國(guó)內(nèi)首款A(yù)AV基因治療藥物，本應(yīng)開(kāi)啟中國(guó)基因治療商業(yè)化元年。然而現(xiàn)實(shí)分外骨感：產(chǎn)品上市后一年多都沒(méi)有形成有效放量，大幅降價(jià)后，仍無(wú)哪怕一名患者為之付費(fèi)。

哪怕是基因治療領(lǐng)域的獨(dú)角獸藍(lán)鳥(niǎo)生物，手握三款已上市獲批的基因療法，巔峰市值曾接近300億美元，也因產(chǎn)品定價(jià)過(guò)高銷售慘淡，2025年以2900萬(wàn)美元賤賣給了一家私募股權(quán)公司。

對(duì)于價(jià)格昂貴的基因治療藥物，醫(yī)保很難承接。今年6月，諾思蘭德的基因治療新藥塞多明基注射液獲批，第一時(shí)間遞交了醫(yī)保準(zhǔn)入申請(qǐng)，目前已經(jīng)通過(guò)形式審查。這意味著塞多明基注射液能夠控制在年費(fèi)用30萬(wàn)元以內(nèi)，這是基因療法實(shí)現(xiàn)商業(yè)變現(xiàn)的定價(jià)紅線。

基因治療企業(yè)們的現(xiàn)狀證明：不論科學(xué)成就多么創(chuàng)新、多么前沿，沒(méi)有患者買單，就沒(méi)有價(jià)值可言。

基因治療通常一次給藥、終身獲益。目前的醫(yī)保體系對(duì)這類藥品并沒(méi)有一個(gè)恰當(dāng)?shù)亩ㄎ唬运浪揽ㄗ　澳曛委熧M(fèi)用”這條線。或許隨著越來(lái)越多的CAR-T、基因療法“沖塔”，醫(yī)保的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)會(huì)有所松動(dòng)，不過(guò)短期來(lái)看，只有企業(yè)去適應(yīng)政策，不可能讓政策來(lái)適應(yīng)企業(yè)。

已獲批上市的基因治療產(chǎn)品情況

圖源：天澤云泰招股書(shū)

可以想見(jiàn)，如果基因治療定價(jià)與支付的矛盾不解決，無(wú)論天澤云泰未來(lái)有多少創(chuàng)新管線，公司前景都充滿著不確定性。

天澤云泰暫未披露未來(lái)的產(chǎn)品定價(jià)，但已經(jīng)設(shè)計(jì)好了產(chǎn)品的定價(jià)思路：希望通過(guò)穩(wěn)定、高產(chǎn)、低成本、均一的重組腺相關(guān)病毒產(chǎn)品生產(chǎn)來(lái)壓低成本，VGR-R01可以實(shí)現(xiàn)在百萬(wàn)元級(jí)別生產(chǎn)千人份的產(chǎn)量，未來(lái)就有可能在定價(jià)上做出讓步。

這是符合大趨勢(shì)的。目前整個(gè)細(xì)胞與基因治療行業(yè)都在進(jìn)行刀刃向內(nèi)的變革，例如自體CAR-T向通用型、in vivo CAR-T的方向演進(jìn)，都在尋求更低成本、更低定價(jià)的療法。

企業(yè)們必須要重建起行業(yè)、資本對(duì)細(xì)胞與基因治療行業(yè)的信心。在招股書(shū)中，天澤云泰實(shí)控人趙小平及其一致行動(dòng)人給出了三層對(duì)賭，來(lái)力爭(zhēng)市場(chǎng)信心：2027年底實(shí)現(xiàn)至少一款產(chǎn)品獲批；2027-2029年技術(shù)授權(quán)及產(chǎn)品BD收入要達(dá)到3億元以上；以及2030年前公司實(shí)現(xiàn)盈利。只要一條不滿足，公司實(shí)控人法定鎖定期就要延后一年。這種承諾在過(guò)往的IPO中都不多見(jiàn)。

對(duì)天澤云泰而言，IPO只是新的起點(diǎn)，真正的考卷才剛剛發(fā)下來(lái)。

撰稿 |楊曦霞

編輯｜江蕓 賈亭

運(yùn)營(yíng) | 李木子

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