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（來源：醫(yī)藥魔方 醫(yī)藥魔方Info）
7月22日，CDE網(wǎng)站顯示，諾和諾德的迪納西米單抗（denecimig，Mim8）在華申報(bào)上市，用于治療A型血友病。該藥物已于2025年在美國(guó)申報(bào)上市，是諾和諾德旗下首款遞交上市申請(qǐng)的雙抗藥物。
迪納西米單抗是諾和諾德利用Genmab的DuoBody技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的一款模擬凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的雙抗藥物，可橋接凝血因子IXa（FIXa）和凝血因子X（FX），從而起到替代FVIII的作用。其凝血活性約為艾美賽珠單抗的15倍。
諾和諾德就迪納西米單抗開展了一系列III期FRONTIER研究，其中4項(xiàng)研究已公布數(shù)據(jù)。
FRONTIER 2研究（NCT05053139，26周）：在既往未接受過預(yù)防治療的伴或不伴抑制物血友病A患者中，每周1次迪納西米單抗組和每月1次迪納西米單抗組患者的治療出血次數(shù)分別降低了97%和99%。此外，每周1次迪納西米單抗組和每月1次迪納西米單抗組分別有86%和95%的患者報(bào)告無治療出血事件，而對(duì)照組（不接受預(yù)防治療）這一比例為0%。在既往接受凝血因子類似物作為預(yù)防治療的血友病A患者中，與接受凝血因子類似物作為預(yù)防治療的患者組相比，每周1次迪納西米單抗組和每月1次迪納西米單抗組患者的出血次數(shù)分別降低了48%和43%。此外，每周1次迪納西米單抗組和每月1次迪納西米單抗組分別有66%和65%的患者報(bào)告無治療出血事件。
FRONTIER 3研究（NCT05306418，26周）：在伴或不伴抑制物的1-11歲兒童血友病A患者中，每周1次迪納西米單抗組的平均年化出血率（ABR）為0.53，中位ABR為0，有74.3%的患者在預(yù)防治療中沒有出現(xiàn)出血事件。
FRONTIER 4研究（NCT05685238，26周）：在伴或不伴抑制物的青少年和成人血友病A患者中，每?jī)芍?次迪納西米單抗組的平均ABR為0.4，中位ABR為0，有84%的患者在預(yù)防治療中沒有出現(xiàn)出血事件。
FRONTIER 5研究（NCT05878938，26周）：伴或不伴抑制物的青少年和成人血友病A患者無需洗脫期即可從接受艾美賽珠單抗治療轉(zhuǎn)換為接受迪納西米單抗治療，且耐受性良好，無安全隱患。
血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，會(huì)損害人體形成血栓的能力，而血栓形成是止血所需的過程。據(jù)估計(jì)，全球約有112.5萬例血友病患者，其中血友病A患者約占所有整體病例的80%-85%。
血友病A由凝血因子VIII（FVIII）缺失或缺陷引起。部分血友病患者的體內(nèi)可能會(huì)產(chǎn)生抑制物，這是由于人體免疫系統(tǒng)會(huì)對(duì)作為替代療法的凝血因子類似物產(chǎn)生反應(yīng)，這種情況常常會(huì)導(dǎo)致治療終止。據(jù)估計(jì)，高達(dá)30%的血友病A患者體內(nèi)伴有抑制物。
目前，全球共6款非凝血因子類藥物獲批用于治療A型血友病，分別為concizumab（商品名：Alhemo，諾和諾德）、marstacimab（商品名：Hympavzi，輝瑞）、valoctocogene roxaparvovec（商品名：Roctavian，BioMarin）、艾美賽珠單抗（商品名：Hemlibra，羅氏）、fitusiran（商品名：Qfitlia，賽諾菲）和波米泰酶α（商品名：博佳凝，舒泰神）。
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