抗體偶聯小核酸藥物早期臨床結果積極；治療前列腺癌，超2700萬美元助力多肽偶聯藥物開發……

近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）領域迎來系列進展。諾華（Novartis）用于治療面肩肱型肌營養不良癥（FSHD）的在研抗體偶聯寡核苷酸藥物（AOC）達到1/2期研究生物標志物主要終點。MultiValent Biotherapies公司完成超2700萬美元的A輪融資，用于推進針對前列腺癌的多肽偶聯藥物MVB-101的臨床開發。治療慢性甲狀旁腺功能減退癥（HP），潛在長效激素替代療法canvuparatide獲積極臨床研究進展。本文將節選其中部分重要進展做簡單介紹，僅供讀者參閱。

Del-brax：公布1/2期臨床試驗數據

諾華宣布，del-brax的FORTITUDE 1/2期研究生物標志物隊列達到主要終點和關鍵次要終點。KHDC1L（cDUX）和肌酸激酶生物（CK）水平的下降表明，在面肩肱型肌營養不良癥患者中，該療法既實現了強有力的靶點結合，也減少了肌肉損傷。

FSHD是一種罕見、不可逆的神經肌肉疾病，其特征是肌肉功能持續喪失和殘疾進行性加重。Del-brax是一種在研AOC，旨在針對FSHD的根本原因，即DUX4的異常表達。AOC平臺將單克隆抗體的組織特異性與寡核苷酸的精準性相結合，能夠將siRNA靶向遞送至此前難以觸及的FSHD患者肌肉細胞中，從而抑制DUX4表達。新聞稿指出，del-brax是目前首個在臨床研究中顯示出FSHD疾病修飾潛力的在研藥物。該在研療法已獲得FDA授予的孤兒藥資格和快速通道資格，以及歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格，目前正處于3期開發階段。

Del-brax是諾華通過收購Avidity Biosciences納入其神經科學管線的三款潛在“first-in-class”的疾病修飾AOC療法之一。除用于治療FSHD的del-brax外，對Avidity的收購還包括用于治療1型強直性肌營養不良癥（DM1）、處于3期開發階段的delpacibart-etedesiran（del-desiran）。該收購還包括用于治療杜氏肌營養不良癥（DMD）、處于2期開發階段的delpacibart-zotadirsen（del-zota）。

推動前列腺癌多肽偶聯藥物開發，新銳獲超2700萬美元A輪融資

MultiValent Biotherapies公司宣布完成2742.5萬美元的A輪融資，這筆資金將用于推進MVB-101的臨床開發，并預計于2026年第三季度在美國啟動針對特定前列腺癌患者亞群的1b/2a期臨床試驗。

MVB-101是一種雙價多肽偶聯藥物，能夠結合前列腺癌細胞表面高表達的兩個靶點：前列腺特異性膜抗原（PSMA）和葉酸受體α（FRα）。該藥物攜帶的載荷為單甲基奧瑞他汀E（MMAE），這是一種臨床上已證實的高效抗癌分子，能夠干擾細胞復制。

MVB-101由同宜醫藥研發，MultiValent公司已獲得該藥物在大中華區以外所有市場的獨家授權。此前，同宜醫藥已在超過110名轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者中初步驗證了MVB-101的安全性和有效性。

Canvuparatide：公布2期臨床試驗及開放標簽擴展研究的數據

MBX Biosciences公司公布了其候選療法canvuparatide在成人慢性甲狀旁腺功能減退癥患者中的2期臨床試驗完整結果，以及正在進行的開放標簽擴展（OLE）研究的一年期新數據。Canvuparatide是其基于精準內分泌肽（PEP）平臺開發的甲狀旁腺激素（PTH）多肽前藥，能夠以一周一次的給藥頻率，提供長效的PTH活性，旨在作為治療HP的潛在長效激素替代療法。此藥物于2022年7月獲得美國FDA的孤兒藥資格，用于治療HP。

在OLE研究中，一年時的緩解率為57%，與2期試驗12周時63%的緩解率相當。結果還顯示，通過血鈣水平正常化、尿鈣排泄減少、骨代謝恢復以及腎功能指標估算腎小球濾過率（eGFR）的提升，全身性PTH活性得以恢復。90%進入OLE研究的患者在一年后仍留在研究中。安全性方面，該藥物總體耐受性良好，在OLE研究期間未發現新的安全信號。此外，藥代動力學（PK）數據支持每周一次給藥，且具有較低的峰谷比和穩定的藥物暴露量。

WuXi TIDES平臺助力多肽藥物發現

作為醫藥創新的賦能者，藥明康德化學業務旗下WuXi TIDES多肽平臺為原料藥和制劑提供從藥物發現到商業化生產的一體化CRDMO服務。

WuXi TIDES多肽發現平臺提供文庫篩選及定制合成服務，并為不同規模、純度、水平和修飾要求提供靈活的選擇。2024年，平臺為全球500多家客戶提供多肽發現服務，交付了超41,000個多肽，覆蓋從毫克級到公斤級規模。發現平臺支持線性長肽、環肽、修飾肽、聚乙二醇化肽、肽類似物等多種多肽分子的合成。

參考資料：

[1] Enterome presents Phase 1/2 iNHL interim data at EHA demonstrating durable OncoMimics?-induced CD8 T cell responses and clinical activity. Retrieved June 18, 2026, from https://www.enterome.com/news-events/enterome-presents-phase-1-2-inhl-interim-data-at-eha-demonstrating-durable-oncomimics-induced-cd8-t-cell-responses-and-clinical-activity/

[2] Novartis delpacibart braxlosiran (del-brax) Phase I/II study in facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) meets primary biomarker endpoint. Retrieved June 12, 2026, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-delpacibart-braxlosiran-del-brax-phase-iii-study-facioscapulohumeral-muscular-dystrophy-fshd-meets-primary-biomarker-endpoint

[3] 甘李藥業ADA 2026摘要數據回顧 | 代謝管線多項研究結果亮相國際學術大會. Retrieved June 12, 2026, from https://mp.weixin.qq.com/s/xjoOwzy8izIz7QROBKsTQg

[4] MultiValent Biotherapies Launches with $27 Million Series A Financing to Advance Development of Targeted Prostate Cancer Drug Conjugate. Retrieved June 12, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/06/16/3312516/0/en/multivalent-biotherapies-launches-with-27-million-series-a-financing-to-advance-development-of-targeted-prostate-cancer-drug-conjugate.html

[5] MBX Biosciences Announces One-Year Data Demonstrating Sustained Benefit of Once-Weekly Canvuparatide as a Potential PTH Replacement Therapy in Chronic Hypoparathyroidism. Retrieved June 12, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/06/12/3310975/0/en/mbx-biosciences-announces-one-year-data-demonstrating-sustained-benefit-of-once-weekly-canvuparatide-as-a-potential-pth-replacement-therapy-in-chronic-hypoparathyroidism.html

[6] Silence Therapeutics Highlights Follow-Up Data at EHA 2026 Demonstrating Durable Efficacy and Potential Best-in-Class Profile for Divesiran in Polycythemia Vera. Retrieved June 12, 2026, from https://secure.businesswire.com/news/home/20260611005104/en/Silence-Therapeutics-Highlights-Follow-Up-Data-at-EHA-2026-Demonstrating-Durable-Efficacy-and-Potential-Best-in-Class-Profile-for-Divesiran-in-Polycythemia-Vera

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