從源頭干預心血管衰老風險！瞄準心血管衰老，一針可管終身？

A man is as old as his arteries."（人的年齡取決于他的血管年齡）

——Thomas Sydenham

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提到長壽，人們想到的往往是逆轉衰老、年輕化，甚至把人體重新“編程”回年輕狀態。但事實上，如果一個人一生都不發生心梗、腦卒中等心血管疾病，那他獲得的，本身就是更長的健康壽命。

近期，由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna聯合創辦的美國基因編輯明星企業Scribe Therapeutics宣布，已獲得加州再生醫學研究所（CIRM）超過2500萬美元的多筆資助[1]。

而這筆資金將全額用于推進其旗下兩款針對心血管和代謝疾病遺傳驅動因素的新型基因編輯療法（STX-1200 和 STX-1400）走向臨床。值得注意的是，Scribe此前已有一款核心管線STX-1150進入人體臨床研究，該療法采用表觀遺傳基因編輯策略，成為全球首批進入臨床探索階段的表觀遺傳編輯療法之一。

隨著三款產品覆蓋脂蛋白(a)、低密度脂蛋白膽固醇以及甘油三酯等關鍵心血管危險因素，Scribe正在構建一套面向慢病風險源頭干預的基因編輯布局。[2]。

圖注：Scribe公司管線

跳出“絕癥”圍城，打造微型基因剪刀

提到基因編輯，就繞不開CRISPR技術。它能夠識別DNA上的特定序列，并對目標基因進行刪除、修復或替換，該技術的面世，也讓許多過去無法治療的遺傳病看到了治愈希望。

然而，當技術真正走向臨床，行業發現最大的挑戰并非“能不能編輯”，而是“如何安全地編輯”。傳統CRISPR-Cas9系統序列較長，遞送效率受限，同時存在一定脫靶風險。對于普通慢病人群而言，即便極低概率的安全隱患，也很難被監管接受。

因此，過去的基因編輯公司大多將目標放在癌癥、罕見病等高風險疾病，而非龐大的慢病市場。Scribe則試圖改變這一局面。作為CRISPR先驅Jennifer Doudna聯合創辦的企業，他們沒有沿用經典Cas9系統，而是開發了全新一代X-Editor（XE）平臺。

相比傳統系統，XE的體積更小，在現有研究中展現出更高的編輯效率和更低的脫靶水平。有了更有效的工具，Scribe開始把目標從罕見病轉向患者數量龐大的心血管慢病。

“一針管終身”的慢病管理升級

長期以來，人類應對心血管衰老的主力是他汀類藥物或PCSK9單抗，患者需要長期服藥或定期注射，一旦停藥，指標往往會很快反彈，也難以從源頭改變遺傳風險，這也一直是心血管慢病管理的一大痛點。

Scribe的目標，是利用基因編輯技術，將慢病管理升級為“一次干預，長期獲益”的極簡模式[3]。

此次獲資助的兩款產品，直擊心血管遺傳危險因素：STX-1200靶向LPA基因，專門降低幾乎完全由遺傳決定、且極難靠飲食改變的脂蛋白(a)。動物實驗中，它實現超95%的長效降幅且無脫靶。而STX-1400則旨在從基因層面切斷高甘油三酯引發的代謝紊亂[4]。

而其進度最快的先導管線STX-1150則是采用了“表觀遺傳沉默”的溫和策略，簡單來說，它能在不修改DNA序列的情況下，讓致病基因長期處于“關閉”狀態。

圖注：表觀遺傳長期X染色體抑制因子（ELXR）

動物實驗顯示，單次注射讓壞膽固醇下降超50%，藥效維持了近兩年。這無異于一劑“抗心血管衰老疫苗”， 它不再依賴外源性藥物的每日干預，通過一次注射，即可實現對壞膽固醇的長效控制，從而延緩血管老化，保障健康壽命。

產業點評：曲線合規與現實鴻溝

相比扎堆“逆轉衰老”，Scribe選擇從大眾慢病切入，用基因編輯降低導致過早死亡的核心風險，確實打開了長壽賽道的一條差異化路徑。

但2500萬美元只是買到了一張臨床入場券。從遺傳性脂質異常到真正改變大眾慢病管理，這家公司還有很長一段路要走。

參考文獻：

[1] Scribe Therapeutics. (2026, June 18). Scribe Therapeutics awarded more than $25 million from CIRM to accelerate additional CRISPR-based gene editing therapies for cardiometabolic disease into clinical trials [Press release]. BioSpace. https://www.biospace.com/press-releases/scribe-therapeutics-awarded-more-than-25-million-from-cirm-to-accelerate-additional-crispr-based-gene-editing-therapies-for-cardiometabolic-disease-into-clinical-trials[reference:0]

[2] Scribe Therapeutics. (n.d.). Pipeline. https://www.scribetx.com/pipeline[reference:1]

[3] Scribe Therapeutics. (n.d.). Platform. https://www.scribetx.com/platform[reference:2]

[4] Scribe Therapeutics. (2026). Scribe Therapeutics highlights latest data on Lp(a)-lowering therapy and novel AI platform for next-generation CRISPR-based therapeutics at two premier conferences [Press release]. https://www.scribetx.com/news/scribe-therapeutics-highlights-latest-data-on-lp-a--lowering-therapy-and-novel-ai-platform-for-next-generation-crispr-based-therapeutics-at-two-premier-conferences[reference:3]