全國政協(xié)委員王秋菊：助力基因治療 破解“無聲世界”

來源：市場資訊

（來源：人民政協(xié)報(bào) 人民政協(xié)報(bào)）

全國政協(xié)委員、解放軍總醫(yī)院第六醫(yī)學(xué)中心耳鼻咽喉內(nèi)科主任 王秋菊：

在多方協(xié)同發(fā)力下，目前我國耳聾基因治療領(lǐng)域發(fā)展環(huán)境持續(xù)優(yōu)化，科研攻關(guān)力度持續(xù)加大，臨床試驗(yàn)體系更加規(guī)范完善，前沿技術(shù)臨床應(yīng)用范圍持續(xù)擴(kuò)大，越來越多遺傳性耳聾患者受益。

△王秋菊在為遺傳性耳聾患兒檢查診治。

深耕聾病救治與防控領(lǐng)域三十余載，我見過太多被“無聲世界”困住的家庭。隨著國內(nèi)耳聾基因治療成果不斷涌現(xiàn)，廣大患者對(duì)安全有效的“靶向治療藥物”翹首以盼。但我們深知，前沿科研突破不等于馬上能夠普惠民生。面對(duì)日益嚴(yán)峻的臨床問題，醫(yī)者的初心、患者的期盼，讓我堅(jiān)定了履職建言的決心，也讓我萌生了就此提交提案的想法，希望以政協(xié)履職之力，助力打通科研、臨床、政策、產(chǎn)業(yè)的壁壘，加快耳聾基因治療藥物研發(fā)與落地，讓前沿醫(yī)術(shù)快速準(zhǔn)確地惠及尋常百姓。

立足臨床一線調(diào)研、行業(yè)前沿研判和大量病患走訪，我提交了《關(guān)于加快扶持耳聾基因治療藥物研發(fā)的提案》，聚焦遺傳性耳聾診療痛點(diǎn)，國內(nèi)外競爭態(tài)勢，提出優(yōu)化審評(píng)流程，加速耳聾基因治療藥物申報(bào)與上市、強(qiáng)化政策和經(jīng)費(fèi)支持，加快耳聾基因治療產(chǎn)業(yè)布局等系列建議，全力推動(dòng)耳聾基因治療從“科研突破”走向“普惠診療”。

提案提交后，得到相關(guān)部門的高度重視，國家發(fā)展改革委、國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局共同開啟了多維度、常態(tài)化的協(xié)商辦理工作，讓我真切感受到政協(xié)提案“件件有回音、事事有著落”的制度優(yōu)勢。辦理過程中，承辦部門多次主動(dòng)與我對(duì)接溝通，逐條梳理提案建議，細(xì)致傾聽臨床一線和行業(yè)科研的真實(shí)訴求，精準(zhǔn)把握當(dāng)前基因治療藥物研發(fā)的堵點(diǎn)、難點(diǎn)。

國家發(fā)展改革委回復(fù)的函件指出，提案中的建議對(duì)推動(dòng)我國基因治療技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新、加快搶占未來發(fā)展制高點(diǎn)，具有重要參考價(jià)值和借鑒意義。下一步，將繼續(xù)加大政策支持力度、加快臨床應(yīng)用；積極支持基因治療藥品研發(fā)創(chuàng)新，持續(xù)推進(jìn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床應(yīng)用管理立法，促進(jìn)耳聾基因治療等新技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展；并充分發(fā)揮政府引導(dǎo)基金的投資撬動(dòng)作用，有效帶動(dòng)社會(huì)資本加大投入，助力構(gòu)建覆蓋臨床前、臨床試驗(yàn)、產(chǎn)業(yè)化全鏈條的基因治療產(chǎn)業(yè)資本支持體系。國家衛(wèi)生健康委回復(fù)的函件也指出，將積極支持耳聾基因治療藥物研發(fā)創(chuàng)新，加快推動(dòng)創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項(xiàng)的組織實(shí)施，強(qiáng)化目標(biāo)導(dǎo)向，統(tǒng)籌資源配置，強(qiáng)化企業(yè)的科技創(chuàng)新主體地位，以科技創(chuàng)新成果支撐創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

在提案后續(xù)推進(jìn)中，相關(guān)單位持續(xù)跟進(jìn)各項(xiàng)舉措落地進(jìn)度，動(dòng)態(tài)優(yōu)化完善扶持政策，真正讓建言獻(xiàn)策轉(zhuǎn)化為破解民生難題、推動(dòng)行業(yè)發(fā)展的實(shí)際舉措。在多方協(xié)同發(fā)力下，目前我國耳聾基因治療領(lǐng)域發(fā)展環(huán)境持續(xù)優(yōu)化，科研攻關(guān)力度持續(xù)加大，臨床試驗(yàn)體系更加規(guī)范完善，前沿技術(shù)臨床應(yīng)用范圍持續(xù)擴(kuò)大，越來越多遺傳性耳聾患者受益。令我尤為感慨的是，多項(xiàng)重大政策利好密集落地。我們當(dāng)初提交提案時(shí)的熱切期盼，如今已邁出了堅(jiān)實(shí)的一步。

此件提案落地見效，是新的起點(diǎn)，而非終點(diǎn)。當(dāng)前，耳聾基因治療仍是新興領(lǐng)域，藥物研發(fā)、臨床普及、民生保障等工作仍有巨大的提升空間。我堅(jiān)信，在多方協(xié)同努力下，我國能夠持續(xù)加大對(duì)罕見病、遺傳性疾病基因治療領(lǐng)域的扶持力度，持續(xù)完善研發(fā)創(chuàng)新體系、臨床應(yīng)用體系和民生保障體系，加速更多耳聾基因治療新藥、好藥落地上市，不斷降低患者治療成本，讓更多耳聾患者擺脫無聲困擾，讓科技力量守護(hù)萬千家庭的幸福。

作為一名政協(xié)委員，作為一線醫(yī)務(wù)工作者，此次提案辦理的全過程，讓我對(duì)“履職為民、建言資政”有了更深刻的體悟。政協(xié)協(xié)商民主的獨(dú)特優(yōu)勢，就在于搭建起民意直通、多方聚力的橋梁，讓基層一線的真實(shí)聲音、病患群體的迫切期盼，精準(zhǔn)傳遞到?jīng)Q策層面，讓專業(yè)的行業(yè)建議轉(zhuǎn)化為務(wù)實(shí)的政策舉措。

未來，我將繼續(xù)堅(jiān)守臨床一線、深耕科研領(lǐng)域，持續(xù)關(guān)注耳聾基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展與患者民生需求，持續(xù)跟進(jìn)提案長效落地，積極建言獻(xiàn)策、主動(dòng)履職盡責(zé)。讓每一個(gè)渴望有聲世界的生命，都能迎來屬于自己的新生之旅，是我不變的初心，也是我履職為民的使命所在。

記者：陳晶

文字編輯：呂婉瑩

新媒體編輯：臧文婧