廣東
2026年8月6日，武田旗下消化領域罕見病產品瑞唯抒?（注射用替度格魯肽）1.25mg規格正式獲國家藥品監督管理局批準，用于治療短腸綜合征（SBS）校正胎齡4個月及以上兒童患者。此次獲批將適用年齡范圍由此前的成人和1歲及以上兒童拓展至更低齡患兒，成為國內首個覆蓋從嬰幼兒到成人全年齡段SBS患者的腸康復治療藥物，填補了該領域長期無針對性藥物治療的空白。
兒童短腸綜合征
亟待關注的罕見病群體
短腸綜合征是指因小腸大部分切除或先天性短腸等原因，導致腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管無法滿足營養或生長發育需求，出現以腹瀉、水電解質紊亂及營養吸收障礙為主的癥候群。嬰幼兒最常見的病因包括壞死性小腸結腸炎、腹裂、腸閉鎖和先天性腸旋轉不良等疾病。研究數據顯示，加拿大新生兒SBS的發病率約為24.5/10萬活產兒，且早產兒發病率更高。根據中國SBS治療協作組參與中心的數據，國內發病率有逐年上升趨勢。2023年，短腸綜合征被納入我國第二批罕見病目錄。
對于兒童患者而言，PSBS是兒童腸衰竭的主要病因之一。由于無法滿足正常生長發育需求，約10%至15%的患兒存在中到重度發育遲緩，其中約10%發展為明確的腦癱。腸外營養（PN）雖能提高存活率，但長期使用會引發腸功能衰竭相關肝病、導管相關血流感染、代謝性骨病等嚴重并發癥，給患兒家庭帶來沉重的經濟和照護負擔。南京醫科大學附屬兒童醫院新生兒外科唐維兵教授指出，短腸綜合征需要長期隨訪和綜合管理，創新療法的發展為改善患兒長期預后提供了有力支持。
臨床與真實世界數據雙輪驅動
驗證腸康復治療價值
促進腸道自主功能恢復，減少PN依賴，是PSBS治療的核心目標。研究證實，替度格魯肽可增加絨毛高度及隱窩深度，加強腸道上皮屏障，改善腸道通透性，從而有效促進腸適應。一項針對59名1至17歲依賴PN的兒童患者的關鍵III期研究顯示，治療24周后，69%的患兒PN需求量下降≥20%，12%完全脫離PN。西班牙一項多中心真實世界研究同樣表明，71%的PSBS患兒在接受替度格魯肽治療后實現了靜脈營養脫離，且其安全性特征與成人相似，未發現新的安全性信號。
首都醫科大學附屬北京兒童醫院急診中心黃柳明教授強調，新規格獲批使患兒腸功能有機會更早實現加速超適應，從而獲得更好的營養和生長發育結局。浙江大學醫學院附屬兒童醫院新生兒外科鈄金法教授亦表示，這將進一步完善PSBS的診療策略，幫助患兒逐步減少對腸外營養的依賴。
據悉，自2022年在進博會首次亮相后，5mg規格替度格魯肽已通過博鰲先行先試及后續納入全國31個省市地區的城市普惠險特定藥品目錄，覆蓋滬惠保、深圳惠民保、齊魯保等多個項目，并于2025年被納入我國首個《商業健康保險創新藥品目錄》。隨著新規格的獲批，武田中國將繼續支持國家罕見病診療服務體系建設和保障機制完善。
采寫：南都N視頻記者 王道斌
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