無癌生存14年！首位CAR-T受益者Emily獲得生存突破，國內如何獲益

對于癌癥的治療和攻克，我國的醫學家們從未停止過研究創新的腳步，從最初的化療藥，再到現如今的靶向、免疫治療，我們距離治愈癌癥的目標也越來越近。而近期內最火的癌癥療法，當屬于免疫療法中的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）。

最早接受CAR-T治療的是30例白血病患者，他們并不是普通的白血病患者，而是嘗試了多種治療（化療、靶向治療等）后，其中甚至有15例進行了骨髓移植，但是不幸都失敗了。通常情況下，他們的生存期不超過半年，按照中國的說法，死馬當活馬醫。

結果就是這批吃螃蟹的人震驚了世界！27例患者的癌細胞在治療后完全消失，20例患者在半年后復查，體內仍然沒有發現癌細胞。最典型的當屬2012年成功“治愈”白血病的女孩Emily。

近日，全球首位被CAR-T細胞免疫療法治愈的白血病兒童——Emily Whitehead迎來了自己21歲的生日，5月12日，Emily的爸爸在社交媒體上分享了女兒的最新照片，值得一提的是，此時她已無癌生存14年了。

2012年，患上急性淋巴細胞白血病的Emily，在病情二次復發且無藥可以治療的情況下，參與了費城醫院啟動的一項針對兒童B細胞急性淋巴細胞白血病的CAR-T臨床試驗。通過靶向CD19的CAR-T治療，3周后，Emily的癌細胞完全消失。14年過去，依然沒有復發。

血液腫瘤治療界的“抗癌利器”——CAR-T療法

作為一種“活的”藥物，CAR-T療法與傳統藥物有著很大的區別。它是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法。通過基因工程技術將T細胞激活，并裝上定位導航裝置CAR（腫瘤嵌合抗原受體），將T細胞這個普通“戰士”改造成“超級戰士”，即CAR-T細胞，專門識別體內腫瘤細胞，并高效殺滅腫瘤細胞，從而達到治療惡性腫瘤的目的。與傳統的化療和造血干細胞移植相比，它對腫瘤細胞的殺傷更為精準，在提高療效的同時大幅減輕了毒副作用。

自從2021年阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液先后在中國獲批上市，2022年西達基奧侖賽獲美國FDA批準上市，2023年靶向BCMA CAR-T療法-伊基奧侖賽注射液及靶向CD19的納基奧侖賽注射液、2024年靶向BCMA的澤沃基奧侖賽注射液、西達基奧侖賽、2025年靶向CD19的雷尼基奧侖賽、普基奧侖塞在中國紛紛獲批上市，這表示CAR-T療法已然進入井噴期。

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B細胞淋巴瘤

在其靶向CD22的CAR-T療法CRG-022的1期臨床試驗中，有超過50%的已經對CD19靶向CAR-T療法耐藥的復發/難治性(R/R)大B細胞淋巴瘤(LBCL)患者獲得完全緩解！這一試驗結果可謂是振奮人心！

38例患者的客觀緩解率（ORR）和完全緩解率（CR）分別為68%和53%。

值得一提的是，基于這些數據，CRG-022已經獲得FDA授予的突破性療法認定。

非霍奇金淋巴瘤

8例此前未經CAR-T治療的復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者，在12個月的中位觀察期內，8名患者有7名（87.5%）實現了完全緩解（CR），1例為部分緩解，最后一次隨訪時有5例患者仍有持久的反應，生存期已超1年。

首位患者無癌生存已超2年，目前仍處于疾病完全緩解的狀態。

急性T淋巴細胞白血病

一名來自英國萊斯特的13歲女孩Alyssa作為世界首例，接受了堿基編輯改造的CAR-T細胞療法。在治療28天后，她的病情得以緩解，并繼續接受骨髓移植恢復免疫系統功能。幸運的是，6個月后，這名患者的身體恢復狀況良好，已經檢測不到癌細胞了！

據官網消息稱，這是世界首例基于堿基編輯的通用型細胞療法進入人體的臨床研究。

由于目前我國的CAR-T療法主要是針對標準治療失敗（手術、放療、化療、靶向治療、PD-1治療等）的復發難治性患者，因此國際上的臨床研究進展無疑給我們指明了一條道路，也讓復發難治性血液腫瘤患者多了一個治療選擇。

目前急招B細胞淋巴瘤、急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、胃癌、肝癌、非小細胞肺癌、胰腺癌、腸癌、復發腦膠質瘤癌種！

想要評估病情是否能夠接受CAR-T療法可將病理報告、治療經歷及出院小結等提交至無癌家園醫學部400-626-9916進行初步評估！

實體瘤CAR-T爆發年：各大癌種全面突圍

2025年，全球首款實體瘤CAR-T療法CT041提交上市申請——晚期胃癌患者中位生存期顯著延長，宣告實體瘤治療迎來歷史性破冰。曾困于血液腫瘤領域的CAR-T療法，如今以震撼數據撕碎生存預期：原啟生物GPC3 CAR-T讓最高劑量組肝癌患者實現100%客觀緩解，斯丹賽生物腸癌CAR-T療法明顯優于FDA批準的標準療法的三線藥物。這場跨越十年的技術長征，終在Claudin18.2、GPC3、CEA等靶點突破中迎來曙光。

1 胃癌：全球首款實體瘤CAR-T療法上市申請

【核心靶點與藥物】

科濟藥業Claudin18.2 CAR-T CT041（舒瑞基奧侖賽），2025年6月提交NDA，擬用于至少二線治療失敗的晚期胃/食管胃結合部腺癌（G/GEJA）。

【關鍵臨床數據（基于156例患者II期研究）】

• 生存期顯著延長：在所有隨機人群中，CT041組中位總生存期（OS）7.92個月vs 對照組5.49個月，總生存期延長44%；接受CT041的所有患者中位OS達9.17個月，較未接受者（3.98個月）提升130%。
• 疾病控制率突破：客觀緩解率（ORR）22%vs 對照組4%，疾病控制率（DCR）63%vs 25%。
• 安全性可控：未報告嚴重毒性反應，生活質量顯著改善。

【典型病例】

2019年確診的轉移性胃癌患者，四線聯合全身化療和免疫療法治療失敗后入組CT041試驗。2021年輸注兩次（250×10?細胞/次）后靶病灶完全緩解，持續8個月的總體部分緩解，腹水消失且無嚴重毒性。

【意義】

全球首款實體瘤CAR-T上市申請，填補PD-L1低表達/陰性患者治療空白，獲NMPA優先審評及突破性療法認定。

2 肝癌：GPC3靶點CAR-T實現90%腫瘤控制

【核心靶點】

GPC3（肝細胞癌表達率74.8%，正常肝組織幾乎不表達）。

【代表性療法及數據】

• C-CAR031：24例晚期肝癌患者，疾病控制率91.3%，客觀緩解率（ORR）56.5%；最高劑量組ORR達75%，中位OS為11.14個月。
• Ori-C101：10例患者中，最高劑量組（DL3）全部實現腫瘤顯著縮小，1例完全緩解（CR）且9個月無復發。
• CT011：里程碑病例：2例伴下腔靜脈癌栓的晚期肝癌患者，經局部治療聯合CT011輸注后，實現超10年無瘤生存，僅需口服抗乙肝病毒藥物維持。

【機制優勢】

GPC3靶點高特異性，聯合局部治療（微波消融/伽馬刀）可突破免疫抑制微環境。

3 肺癌：CEA CAR-T攻克晚期 NSCLC，1年生存率突破71%

【核心藥物】

精準生物 C-13-X（靶向癌胚抗原CEA）。

【臨床數據（15例多線治療失敗患者I期研究）】

• 高效緩解：ORR 47%（7/15），DCR 87%（13/15），肺部靶病灶控制率93%。
• 生存突破：1年總生存率71.1%，CEA≥30%患者緩解更顯著。
• 持久性：CAR-T細胞輸注后13個月仍可檢測，體內峰值濃度達50763/μg gDNA。
• 安全性：不良反應可控，無治療相關死亡。

【意義】

首個驗證CEA靶點在肺癌有效的CAR-T，為晚期NSCLC提供"去化療"新選擇。

4 腸癌：術后防復發與晚期治療雙突破

術后防復發（CEA CAR-T）

【臨床設計】12例結直腸癌肝轉移術后患者接受不同劑量CEA CAR-T輸注。

【結果】高劑量組（6×10?/kg）中57.14%患者術后2年未復發，最長無復發生存達15個月。

晚期治療（GCC19CART）

【核心靶點】GCC（80%結直腸癌陽性，轉移灶高表達）。

【中美數據】

• 中國試驗（35例）：ORR 40%，高劑量組中位無進展生存期6.0個月。
• 美國試驗（9例）：高劑量組（2×10?/kg）ORR 80%，1例實現病理完全緩解（腫瘤完全消失）。

5 胰腺癌：CT041挑戰"癌王"，轉移灶顯著消退

【關鍵病例（發表于《血液學與腫瘤學雜志》）】

• 病例背景：2例轉移性胰腺癌患者，既往化療失敗伴全身轉移。
• 治療結果：經CT041輸注后，腫瘤病灶大幅縮小或完全消失，生存期顯著延長。
• 機制創新：CT041通過靶向Claudin18.2激活免疫應答，克服胰腺癌纖維化微環境障礙

中國CAR-T細胞臨床試驗進入井噴時代，或彎道超車！

根據國家藥審中心及企業公告梳理，人民日報健康客戶端的記者發現，目前國內在研的CAR-T產品超過25款，其中包括傳奇生物、科濟生物、藥明巨諾、森朗生物、馴鹿醫療、西比曼生物、信達生物等。這些公司在布局新一代CAR-T以及異體CAR-T技術，初步數據優異，有望獲得全球市場。

2021年我國迎來了細胞免疫治療的元年，作為先鋒的CAR-T療法，是未來發展方向之一。CAR-T療法主要在于改造T細胞來使其識別腫瘤細胞的特殊靶點，理論上，可以有無數種針對不同靶點的CAR-T療法，這意味著蘊含著無限可能。

希望不久的將來，能夠在國內外醫學科研工作者的努力下，降低細胞療法毒副作用，降低價格，突破實體瘤的瓶頸，讓越來越多的晚期癌癥患者獲益。

本文為無癌家園原創