CGT新政出臺！中國CGT產業加速跑，華潤三九提前落子

2026年7月3日，國家藥監局綜合司發布《關于優化細胞與基因治療藥品審評審批有關事項的公告（征求意見稿）》，其中特別提到，擬將符合條件的細胞與基因治療（CGT）藥品納入創新藥臨床試驗審評審批30日通道，提高臨床研發質效。

在此之前，創新藥臨床試驗審評審批的常規時限是60個工作日。更值得關注的是，2024年8月國家藥監局曾印發《優化創新藥臨床試驗審評審批試點工作方案》，當時明確“細胞和基因治療產品除外”。而這一次，CGT產品不僅沒有被排除，反而被專門納入加速通道。從被孤立到被納入，態度轉變的背后，是監管層對CGT產業成熟度的判斷，這個行業已全面邁入合規化、規模化與商業化并重的新階段。

放在全球背景下看，30天的審評審批速度已接近FDA的審評效率水平。這對于希望在中國開展全球同步研發和國際多中心臨床試驗的企業而言，意味著過去因審評周期不匹配而導致的“中國晚于全球”的時差正在被抹平。征求意見稿明確提出鼓勵在中國開展全球同步研發，正是對這一趨勢的制度回應。

征求意見稿還提出了幾個關鍵方向：聚焦惡性腫瘤、罕見病、遺傳性疾病、免疫系統疾病、神經退行性疾病等重點領域；優化注冊檢驗，體現CGT產品特點；對已上市產品的重大變更補充申請，審評時限由200個工作日縮短為130個工作日。

行業灰色業務加速清退，不具備合規能力的玩家正在離場；而另一些企業，則迎來了合規驅動的價值重估。其中，華潤三九已經成為這輪浪潮中行動最快的大型藥企之一。

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20例、全球唯一：HiCM-188的里程碑

2025年6月，華潤三九宣布與南京艾爾普再生醫學達成HiCM-188項目聯合研發合作。這是央企主導的首個干細胞藥物聯合開發和商業化合作項目。

HiCM-188瞄準的是嚴重心力衰竭（NYHA III-IV）。當前，心力衰竭（心衰）已成為中國重大的公共衛生負擔。根據《中國心衰中心工作報告》估算數據，我國25歲以上心衰患者約達 1205萬人，每年新增患者高達 297萬人。更嚴峻的是，其5年生存率僅約40%左右，與部分惡性腫瘤相當。

現有治療手段存在明顯局限：藥物只能延緩病程，無法逆轉已壞死的心肌；器械治療（如心臟起搏器）只能輔助泵血，無法修復受損組織；心臟移植雖是終極方案，但全國每年心臟移植手術僅500-600例，終末期心衰患者約占總數的5%-10%——手術量與需求之間的缺口以千倍計。

這正是iPSC（誘導多能干細胞）心肌細胞療法要解決的問題。2006年，日本京都大學山中伸彌團隊首次通過體細胞重編程技術制備iPSC，2012年該成果獲得諾貝爾生理學或醫學獎。其核心邏輯是：將患者的體細胞重置為未分化狀態，再定向分化為功能性心肌細胞，移植后補充壞死心肌，從根源上修復心臟功能。

HiCM-188是目前全球唯一在中美兩國同時獲批臨床默示許可的iPSC來源心衰再生治療創新藥。這意味著它的臨床數據同時對標中美兩個全球最大的醫藥市場，而兩國的監管體系差異巨大，能夠同時滿足兩套監管要求的產品，意味著其CMC體系、質量控制標準和臨床設計方案具備更廣泛的國際認可度。

從臨床推進進度看，HiCM-188已在中國進入II期臨床試驗，并在美國、新加坡、泰國啟動國際多中心臨床。2020年，《Nature》報道了由南京鼓樓醫院聯合艾爾普再生醫學完成的全球首例iPSC衍生心肌細胞治療心力衰竭的臨床一周年隨訪；2025年，HiCM-188的四年隨訪數據登上《JACC》子刊，顯示心肌收縮增強區域與細胞移植位點存在顯著空間關聯，且未發生移植相關嚴重不良事件。

截至2025年底，HiCM-188已累計完成20例患者給藥，占全球iPSC心肌細胞治療數據量50%以上。在細胞治療領域，安全性與有效性的驗證依賴于足夠的病例積累和隨訪周期。20例雖然看似不多，但在iPSC心肌細胞這一前沿領域，已經是全球較完備的數據集，除了臨床證據更充分外，也意味著監管審批時更少的補充要求和更快的審評節奏。

從全球競爭格局看，日本Cuorips于2025年4月提交全球首個iPSC心肌片療法上市申請，臨床數據為8例。進度差異的背后是監管機制的不同。日本于2014年即建立“條件限時審批”機制，允許基于早期積極數據有條件批準上市。相較之下，中國則采取審慎的路徑，對臨床數據完整性要求更高。

HiCM-188的另一個關鍵差異是“現貨型”設計。與傳統自體細胞療法的量身定制不同，HiCM-188可實現標準化生產、規模化制備、患者隨取隨用。這一差異直接關系到成本結構甚至未來醫保準入，畢竟，在CGT產品普遍定價百萬級的背景下，現貨型產品具備成本邊際遞減的潛力，更有望觸及更廣泛的患者群體。

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從管線到臨床，搭建CGT產業全鏈條

而支撐HiCM-188后續商業化落地的，是華潤三九在CGT領域布局的一整套從實驗室到病床的能力建設。

2025年3月，公司完成對天士力的控制權收購。天士力是國內較早布局CGT的藥企之一，擁有3款已進入臨床I期的CGT產品，同時覆蓋間充質干細胞（MSC）和雙靶向CAR-T技術路徑。更重要的是，天士力在心腦血管領域深耕多年，其復方丹參滴丸年銷超30億，構建了覆蓋全國各級市場的學術推廣網絡和慢病管理體系，后者對于CGT這種需要精準患者識別和長期隨訪的療法來說，能帶來更深遠的戰略價值。

同年6月，與艾爾普的合作補上了iPSC心衰賽道拼圖。如果說天士力貢獻的是存量管線，艾爾普帶來的則是iPSC這個最具想象空間的前沿方向。

隨后是臨床資源的鎖定。2026年，華潤三九與深圳市第三人民醫院簽署戰略合作協議，共建CGT聯合實驗室。深圳三院通過了國家衛健委體細胞臨床研究機構與項目雙備案，是深圳市首批備案單位，也是全國感染性疾病和免疫系統疾病的診療高地。818號令落地后，CGT資產若要走醫療技術轉化路徑，必須與三甲醫院深度綁定。華潤三九的CGT管線主要聚焦領域與深圳三院的臨床優勢高度匹配。這一合作意味著，當不具備三甲醫院深度合作的企業被818號令邊緣化時，華潤三九已經在搶占稀缺的合規臨床資源。

從戰略邏輯看，華潤三九的三次布局各有側重又互相支撐：天士力確保了足夠的管線資產，艾爾普代表前沿方向，深圳三院解決合規轉化問題；可謂分別對應基礎厚度、技術高度和轉化速度，形成了一套完整的CGT產業化框架。

支撐這套框架運轉的，是華潤三九區別于Biotech的系統性能力。

CGT產品的商業化路徑涉及三個特殊環節：第一，患者必須由臨床醫生精準識別和推薦，需要深厚的醫院網絡支撐；第二，個性化定制產品的供應鏈管理極為復雜，需要覆蓋全國的流通體系和冷鏈管理經驗；第三，CGT產品的真實世界數據收集和長期隨訪直接影響醫保續約和適應癥擴展。

華潤三九處方藥業務覆蓋數千家等級醫院和數萬家基層醫療機構，多年積累下已經形成覆蓋全國的流通體系。此外，華潤三九和天士力積累的患者數據體系或可以遷移復用。上述能力疊加，構成了絕大多數CGT Biotech無法復制的壁壘。

在藥品注冊審批和醫保談判上，華潤三九的實戰經驗豐富。2024年溫經湯顆粒從獲批到入保僅用7個月；2025年益氣清肺顆粒同樣當年獲批、當年談判成功、當年納入國家醫保目錄。只要醫保準入仍是CGT的商業化關鍵環節，華潤三九對審批和談判節奏的把握能力，就有望為后續CGT產品的商業化落地提供支撐。

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制度紅利落地前，華潤三九的落子時刻

在CGT這個資金密集型、技術密集型行業，絕大多數參與者是Biotech，這些企業擁有技術壁壘，但不一定真正布局了從臨床到商業化的完整鏈條。少數大型藥企雖有商業化能力，但CGT管線布局往往起步較晚。

華潤三九的獨特之處在于，它同時拿到了領跑的充分必要條件。天士力的并購帶來了已進入臨床的CGT管線；艾爾普的合作鎖定了iPSC心衰這一前沿賽道；深圳三院的聯合實驗室打通了818號令后的合規轉化通道。在當前的國內CGT賽道中，同時具備這三重條件的企業屈指可數，也是其在CGT領域難以被復制的競爭位置。

而7月3日的征求意見稿，可以視為中國CGT產業制度紅利的延續。2025年1月，國務院明確提出對臨床急需的細胞和基因治療給予優先審評。2025年9月，818號令公布。2026年5月，相關法規正式施行。2026年7月，CGT藥品納入30天審評審批通道。從政策出臺的密度和力度來看，監管層正在以前所未有的速度掃清CGT產業的制度障礙。

落到具體資產上，則需要拆解新政中那些容易被忽略的條款細節，它們對華潤三九CGT版圖的實際影響，可能比審評提速更為深遠。

“30天通道”讓時間周期更為確定。CGT產品臨床試驗申請會因創新性論證或技術復雜性導致的溝通延誤，研發節奏被迫拉長。30天通道意味著企業可以在明確的時間窗口內獲得監管反饋，這為HiCM-188及旗下天士力管線后續臨床的推進節奏規劃，提供了可預期的決策依據。

補充申請從200天壓縮到130天，對CGT藥物而言，極有可能讓迭代效率發生質變。CGT產品的特殊之處在于，它不像傳統化藥在上市后工藝就基本定型。隨著患者規模擴大，生產工藝需要持續優化、成本需要持續壓縮，同時，新的適應癥需要陸續申報，而每一次變更都需要走補充申請流程。

HiCM-188作為“現貨型”產品，其平臺化生產的優勢需要在工藝持續迭代中充分釋放。補充申請縮短70天，意味著從20例到更大規模的產能切換等情況，將擁有更快的節奏。對于華潤三九這樣具備規模化生產能力的大型藥企而言，也是將平臺優勢轉化為市場優勢的機會。

而“鼓勵全球同步研發”則為中美雙報資產的全球注冊鋪平道路。征求意見稿明確提出鼓勵在中國開展全球同步研發和國際多中心臨床試驗。HiCM-188目前已在中國、美國、新加坡、泰國同步推進臨床，新政意味著這些臨床數據在審評中的認可度將進一步提升。此前，跨國多中心數據的審評往往面臨協調問題，新政的明確信號有助于縮短全球注冊周期。

新政如何加速從臨床推進到上市迭代再到全球注冊的流程，此時有了更為具象的推演和體現。對應下來，HiCM-188后續工藝迭代效率提升，天士力管線的臨床節奏優化，再到國際多中心數據的高效審評，華潤三九CGT版圖中的各個環節，得到了新政的加速助力。

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如果說818號令厘清了CGT臨床研究和轉化應用的制度邊界，那么近期發布的征求意見稿，則進一步釋放了審評審批提速的信號。隨著政策逐步明朗，行業競爭也將越來越回歸產品本身，那些真正具有臨床價值的產品，并建立穩定的制造體系和商業化能力的企業，更有機會率先兌現CGT的產業價值。

回過頭看華潤三九近兩年的動作，其布局并不是圍繞某一項政策展開，而是圍繞產業發展的長期趨勢提前落子。從引入天士力細胞治療資產，到投資艾爾普布局iPSC平臺，再到依托深圳三院推進臨床轉化，補齊的正是CGT研發、轉化和產業化所需要的關鍵能力。

對于一家長期深耕大眾健康市場的企業而言，布局CGT產業意味著進入以原創技術驅動的新賽道。這些投資與合作，是否能夠形成協同效應、最終轉化為具有國際競爭力的產品，還需要經過臨床和市場的持續驗證。

但可以確定的是，在CGT產業進入新階段之前，華潤三九已經站到了賽道前方。

*封面圖片來源：AI生成

文｜寧晨

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