全球同步研發(fā)創(chuàng)新藥中國首發(fā) 用于治療隨時隨地“秒睡”

來源：央視新聞客戶端

記者今天從國家藥監(jiān)局獲悉，一款在全球同步研發(fā)、同步申報的新靶點創(chuàng)新藥今天在我國率先獲批上市，實現(xiàn)全球多中心研發(fā)的原創(chuàng)靶點創(chuàng)新藥，在中國首報首發(fā)的歷史性突破。

國家藥監(jiān)局藥審中心化藥藥學一部副部長 劉宗英：國家藥監(jiān)局最新批準“選擇性食欲素2型受體激動劑”上市，這款新靶點新機制的創(chuàng)新藥，用于治療16歲及以上青少年和成人的1型發(fā)作性睡病。

國家藥監(jiān)局藥品注冊司化學藥品處處長 徐曉強：這款創(chuàng)新藥在中國、美國、日本等國家同步提交了藥品上市注冊申請。我國在全球范圍內(nèi)第一個批準它上市，標志著我國在“全球新”藥物研發(fā)領域，從靶點原創(chuàng)到同步推進國際多中心臨床，再到注冊上市，實現(xiàn)了全球范圍內(nèi)首報首發(fā)的歷史性突破。

據(jù)了解，這款創(chuàng)新藥是一款罕見病治療藥物，它在全球多個國家和地區(qū)同步提交上市申請。

在我國獲得突破性治療品種認定并納入優(yōu)先審評審批程序，獲得“雙重加速通道”；

在美國獲得突破性治療藥物認定，并納入快速通道；

在日本獲得先驅(qū)和孤兒藥資格認定，納入快速審評審批；

在歐盟獲得孤兒藥資格認定。

徐曉強：這款創(chuàng)新藥的臨床研發(fā)遵循“全球統(tǒng)一方案、中國競爭入組”的國際化標準，國家藥監(jiān)局對嚴重危及生命、具有顯著臨床優(yōu)勢的新藥加快審評審批，從而撬動全球創(chuàng)新藥的“中國時刻”。

專家表示，我國病例數(shù)量多、疾病譜廣，能夠為全球各種疾病包括罕見病的藥物研發(fā)，提供有代表性的臨床數(shù)據(jù)。“全球新”創(chuàng)新藥在中國首報首發(fā)，是緣于跨國藥企的研發(fā)和注冊路徑在中國發(fā)生根本性轉(zhuǎn)變，從以前的“境外先行上市后產(chǎn)品引進”，升級為“全球研發(fā)一盤棋、中國同步設計、中國同步申報、中國同步商業(yè)化”的新布局。

北京大學人民醫(yī)院睡眠醫(yī)學科主任 韓芳：我覺得之所以全球關注中國，第一個，不僅僅是我們有廣大的市場，更重要的是我們臨床研究能力增強了，第二個就是我們的管理機制有了很大提高，包括這次作為全球的首發(fā)突破性藥物，是因為我們有快速評審的通道，取得了國際的認可。

首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院睡眠中心教授 詹淑琴：以發(fā)作性睡病為例，中國建立了發(fā)作性睡病臨床隊列，在睡眠監(jiān)測，在成人和兒童疾病的管理以及長期隨訪，還有參加多中心臨床試驗方面，都積累了較好的臨床經(jīng)驗。現(xiàn)在中國不僅僅是全球的藥品市場，更是全球創(chuàng)新藥物研發(fā)的策源地、驗證地和轉(zhuǎn)化地。

發(fā)作性睡病：白天隨時隨地“秒睡”

發(fā)作性睡病，對于很多人來說比較陌生，這是一種什么疾病？記者在采訪中了解到，這是一個不管你晚上睡得多充足，白天依然會隨時隨地“秒睡”的罕見病。

專家介紹，發(fā)作性睡病分為1型和2型兩種亞型，這種罕見病的主要癥狀是難以遏制地瞌睡，患者會在說話、吃飯、聊天時，突然“秒睡”，它是一個24小時的睡眠障礙疾病，而且1型發(fā)作性睡病患者還可能隨時隨地出現(xiàn)猝倒。

據(jù)了解，發(fā)作性睡病已被列入我國《第二批罕見病目錄》。據(jù)不完全統(tǒng)計，全球該疾病的患病率約萬分之四左右。

詹淑琴：全球1型發(fā)作性睡病的患者在200萬～300萬，盡管它是一個罕見病，但是由于現(xiàn)在認識不足，診斷條件有限，就我們醫(yī)院來說這個病不少見，在我的門診大概有30%的患者是發(fā)作性睡病的患者，我們門診每年大概接待300例次發(fā)作性睡病患者。

韓芳：尤其我們國家小孩得病的比較多，很難維持學業(yè)。當然了長大以后還會有各種肥胖、心腦血管疾病、代謝性疾病，這個并發(fā)癥比較多。

發(fā)作性睡病：急需“對因治療”新藥

記者在采訪中了解到，發(fā)作性睡病患者中，青少年兒童的占比較大，而且伴有多種并發(fā)癥，嚴重影響患者學習、工作和日常生活。

專家告訴記者，這種24小時睡眠障礙罕見病，目前全球治療藥物都是緩解和改善癥狀為主，急需針對發(fā)病原因的治療新藥上市。目前全球的批準上市治療藥物，不僅藥效有限，而且部分患者可能存在器官慢性損傷、精神或軀體藥物依賴、認知功能下降等短板。

劉宗英：我國率先批準的這款“全球新”創(chuàng)新藥，是首個針對病因的治療藥物，屬于對因治療的first-in-class藥物，也就是新靶點新機制創(chuàng)新藥。

據(jù)了解，這款創(chuàng)新藥在全球開展多中心臨床試驗，受試者覆蓋19個國家和地區(qū)，包括青少年患者；臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，這款創(chuàng)新藥能夠改善疾病的核心癥狀，未來有望成為病癥一線治療用藥。

中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)對全球藥企產(chǎn)生磁吸效應

記者在進一步采訪中了解到，為了讓我國患者盡早盡快使用全球最新醫(yī)藥研發(fā)成果，我國近年來大力支持和鼓勵“全球新”創(chuàng)新藥研發(fā)、上市。像這樣臨床急需、具備重大治療價值的創(chuàng)新藥，不僅半年內(nèi)通過快速審評審批上市，而且國家藥監(jiān)局還給予6年的藥品試驗數(shù)據(jù)保護期。

中國藥品監(jiān)督管理研究會常務副會長 袁林：這款創(chuàng)新藥在中國首報首發(fā)，是跨國藥企在華發(fā)展戰(zhàn)略轉(zhuǎn)變的一個縮影，一套完整的鼓勵全球原創(chuàng)新藥、保障患者用藥可及、激勵醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新的制度體系，已經(jīng)在中國落地成型，中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)對全球頂尖藥企產(chǎn)生磁吸效應。

記者在采訪中了解到，近年來全球大型跨國藥企紛紛將我國醫(yī)療機構納入創(chuàng)新藥早期臨床研究，將“全球新”創(chuàng)新藥的早期臨床試驗設在中國，在中國同步遞交創(chuàng)新藥上市申請，一些跨國藥企甚至將部分早期分子的臨床開發(fā)總部放在中國。最新統(tǒng)計顯示，2025年我國國際多中心臨床試驗登記數(shù)量為410項，同比增長超過20%；較2020年翻一番；其中，境外申請人占比由2020年的22%下降為2025年7%。

“十四五”期間，我國批準境內(nèi)外同步上市創(chuàng)新藥持續(xù)增多，由2021年的2個增至2025年的10個，五年累計批準30個。

國家藥監(jiān)局藥品注冊司司長 楊霆：隨著藥監(jiān)改革的持續(xù)深化，中國將成為全球創(chuàng)新藥從研發(fā)注冊到產(chǎn)業(yè)化的核心樞紐之一，吸引越來越多的first-in-class藥物也就是新機制新靶點藥物進入中國，實現(xiàn)全球同步研發(fā)、中國首發(fā)上市、惠及中國患者、服務全球臨床的全新格局。