11款品種，將迎FDA“大考”

進(jìn)入2026年第三季度，F(xiàn)DA將迎來一系列備受關(guān)注的藥物審批。從IgA腎病、乳腺癌，到阿爾茨海默病、發(fā)作性睡病，再到罕見病、季節(jié)性流感和神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤，未來三個(gè)月，多款具有代表性的創(chuàng)新療法將陸續(xù)迎來監(jiān)管決定。

表1 2026年第三季度FDA重點(diǎn)審批關(guān)鍵藥物

數(shù)據(jù)來源：參考文獻(xiàn)

今年第三季度的審批名單，既包括首次沖擊商業(yè)化的新機(jī)制產(chǎn)品，也包括經(jīng)歷過拒絕受理、完全回復(fù)函（CRL）或生產(chǎn)問題后重新提交申請(qǐng)的項(xiàng)目；既有融合蛋白、單抗、小分子藥物，也有mRNA疫苗、細(xì)胞治療、基因治療以及多肽放射性核素偶聯(lián)物等多種模態(tài)。對(duì)于相關(guān)企業(yè)而言，每一次審批都關(guān)系著多年研發(fā)投入能否兌現(xiàn)；對(duì)于行業(yè)而言，這些產(chǎn)品也將進(jìn)一步豐富多個(gè)疾病領(lǐng)域的治療選擇。

• IgA腎病競(jìng)爭(zhēng)持續(xù)升溫，Vera迎來關(guān)鍵時(shí)刻

第三季度最早迎來審批的是Vera Therapeutics開發(fā)的atacicept，F(xiàn)DA預(yù)計(jì)將于7月7日作出決定。

IgA腎病是全球最常見的原發(fā)性腎小球疾病之一，也是導(dǎo)致終末期腎病的重要原因。過去較長時(shí)間內(nèi)，臨床治療主要依賴腎素-血管緊張素系統(tǒng)抑制劑和糖皮質(zhì)激素，能夠直接干預(yù)疾病發(fā)生機(jī)制的創(chuàng)新療法十分有限。近幾年，隨著APRIL、補(bǔ)體等靶點(diǎn)不斷取得突破，這一領(lǐng)域開始進(jìn)入快速發(fā)展階段。

Atacicept是一種同時(shí)抑制BLyS（BAFF）和APRIL的融合蛋白，可降低異常B細(xì)胞活化和致病性IgA抗體產(chǎn)生，從疾病源頭發(fā)揮作用。支持上市申請(qǐng)的III期ORIGIN研究顯示，治療36周后，患者蛋白尿較基線下降46%，81%的患者尿潛血消失，同時(shí)整體安全性與安慰劑相近。

如果順利獲批，atacicept將加入競(jìng)爭(zhēng)日趨激烈的IgA腎病市場(chǎng)。目前，大冢制藥的APRIL抑制劑Voyxact已經(jīng)上市，諾華補(bǔ)體抑制劑Fabhalta也已獲批，Vertex開發(fā)的同類融合蛋白povetacicept預(yù)計(jì)將在今年底迎來FDA審批。未來幾年，IgA腎病治療格局預(yù)計(jì)將繼續(xù)快速演變。

• Moderna迎來后疫情時(shí)代最重要的一次審批

8月5日，Moderna季節(jié)性流感疫苗mRNA-1010將迎來FDA審批。對(duì)于Moderna而言，這不僅是一款流感疫苗，更關(guān)系到公司能否在COVID-19疫苗之后建立第二個(gè)具有持續(xù)商業(yè)價(jià)值的產(chǎn)品平臺(tái)。

今年2月，mRNA-1010曾經(jīng)歷一次頗具爭(zhēng)議的監(jiān)管過程。FDA認(rèn)為臨床試驗(yàn)采用的對(duì)照組不能代表最佳標(biāo)準(zhǔn)治療，因此向公司發(fā)出拒絕受理通知（Refusal to File）。消息公布后，產(chǎn)業(yè)界反應(yīng)強(qiáng)烈。隨后雙方舉行Type A會(huì)議，公司調(diào)整申請(qǐng)材料，F(xiàn)DA重新接受上市申請(qǐng)，使產(chǎn)品重新進(jìn)入正常審批程序。

臨床數(shù)據(jù)是mRNA-1010最大的優(yōu)勢(shì)之一。III期研究顯示，與已上市流感疫苗相比，該產(chǎn)品在50歲及以上成年人中的疫苗有效性提高26.6%。隨后召開的FDA疫苗及相關(guān)生物制品咨詢委員會(huì)一致認(rèn)為，產(chǎn)品在50-64歲成年人中的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)支持其在65歲及以上老年人中采用加速批準(zhǔn)路徑。如果最終獲批，mRNA平臺(tái)將首次進(jìn)入季節(jié)性流感疫苗這一成熟市場(chǎng)，也將成為Moderna未來收入增長的重要支撐。

• 罕見病迎來細(xì)胞治療與基因治療集中受審

第三季度也是罕見病創(chuàng)新療法最集中的審批窗口。

Capricor Therapeutics開發(fā)的細(xì)胞療法deramiocel預(yù)計(jì)于8月22日迎來FDA決定，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良相關(guān)心肌病。該產(chǎn)品來源于供體心臟組織中的一種特殊細(xì)胞，可通過調(diào)節(jié)炎癥和減輕纖維化，幫助維持心肌及骨骼肌功能。2025年，F(xiàn)DA曾認(rèn)為已有證據(jù)不足以支持上市申請(qǐng)，并向公司發(fā)出完全回復(fù)函。隨后，公司完成HOPE-3 III期研究，結(jié)果顯示產(chǎn)品達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，在上肢運(yùn)動(dòng)功能、心功能以及疾病進(jìn)展等多個(gè)指標(biāo)上均取得統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善，重新提交上市申請(qǐng)后再次進(jìn)入審批程序。

Ultragenyx則將在一個(gè)月內(nèi)迎來兩項(xiàng)基因治療審批。DTX401用于糖原貯積病Ia型，預(yù)計(jì)8月23日作出決定。該產(chǎn)品采用腺相關(guān)病毒（AAV）遞送正常G6PC基因，恢復(fù)葡萄糖-6-磷酸酶活性。III期研究顯示，患者每日所需玉米淀粉補(bǔ)充量顯著下降，低血糖發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)同步降低。另一款產(chǎn)品UX111用于Sanfilippo綜合征A型，預(yù)計(jì)9月19日迎來審批。UX111此前因生產(chǎn)相關(guān)問題收到完全回復(fù)函，并非由于產(chǎn)品療效或安全性原因，此次完成補(bǔ)充后重新進(jìn)入審評(píng)流程。

9月底，Scholar Rock治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的apitegromab也將迎來FDA決定。Apitegromab是一種靶向肌生成抑制素通路的單克隆抗體，通過促進(jìn)骨骼肌發(fā)育改善患者運(yùn)動(dòng)功能。關(guān)鍵III期SAPPHIRE研究達(dá)到主要終點(diǎn)，但產(chǎn)品此前因諾和諾德一家生產(chǎn)基地存在GMP問題而延遲審批。公司重新提交申請(qǐng)，并增加美國第二家灌裝生產(chǎn)基地，希望順利完成上市。

• 神經(jīng)系統(tǒng)疾病迎來兩項(xiàng)重要審批

阿爾茨海默病領(lǐng)域，渤健與衛(wèi)材開發(fā)的Leqembi皮下注射制劑Leqembi Iqlik預(yù)計(jì)將于8月24日迎來FDA決定。

目前，Leqembi皮下制劑已經(jīng)獲批用于完成18個(gè)月靜脈輸注后的維持治療。如果此次獲批用于起始治療，患者從開始接受治療到后續(xù)維持階段均可采用皮下注射完成，有望進(jìn)一步提高用藥便利性，并增強(qiáng)與禮來Kisunla之間的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。

另一項(xiàng)備受關(guān)注的新機(jī)制產(chǎn)品來自武田的Oveporexton，它是一種orexin 2受體激動(dòng)劑，用于治療1型發(fā)作性睡病。與傳統(tǒng)依賴對(duì)癥改善清醒狀態(tài)不同，orexin受體激動(dòng)劑直接補(bǔ)償患者缺失的orexin信號(hào)，被認(rèn)為更接近疾病機(jī)制本身。III期研究顯示，oveporexton能夠改善患者日間清醒程度、猝倒發(fā)作、認(rèn)知能力及整體生活質(zhì)量。除1型發(fā)作性睡病外，業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為這一機(jī)制未來還有望拓展至2型發(fā)作性睡病、特發(fā)性嗜睡等多個(gè)適應(yīng)癥，因此一直受到廣泛關(guān)注。

• 腫瘤領(lǐng)域迎來精準(zhǔn)治療新進(jìn)展

腫瘤領(lǐng)域同樣有幾項(xiàng)值得關(guān)注的審批。

Nuvalent開發(fā)的ROS1抑制劑zidesamtinib預(yù)計(jì)于9月18日迎來FDA決定。

就在今年6月，GSK宣布以約106億美元收購Nuvalent，zidesamtinib正是此次交易最重要的資產(chǎn)之一。ARROS-1研究顯示，在既往接受酪氨酸激酶抑制劑治療的ROS1陽性非小細(xì)胞肺癌患者中，產(chǎn)品客觀緩解率達(dá)到44%；對(duì)于僅接受過一線TKI治療的患者，客觀緩解率進(jìn)一步提高至51%。

審批結(jié)果不僅關(guān)系產(chǎn)品上市，也意味著GSK這筆大型并購能否盡快兌現(xiàn)商業(yè)價(jià)值。

另一個(gè)值得關(guān)注的產(chǎn)品是德國ITM開發(fā)的177Lu-edotreotide，預(yù)計(jì)8月28日迎來FDA審批。

177Lu-edotreotide是一種放射性多肽偶聯(lián)藥物，以生長抑素類似物edotreotide作為靶向配體，將放射性核素镥-177精準(zhǔn)遞送至表達(dá)生長抑素受體的胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP-NET）。COMPETEⅢ期研究顯示，與依維莫司相比，該產(chǎn)品顯著延長無進(jìn)展生存期，并提高客觀緩解率。如果順利獲批，將進(jìn)一步推動(dòng)放射性配體療法在神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤中的應(yīng)用。

同樣將在7月迎來審批的還有Celcuity開發(fā)的gedatolisib，預(yù)計(jì)決定日期為7月17日。Gedatolisib是一種PI3K/mTOR雙重抑制劑，用于HR陽性、HER2陰性晚期乳腺癌。PI3K信號(hào)通路是乳腺癌最重要的驅(qū)動(dòng)通路之一，但現(xiàn)有PI3K抑制劑普遍存在毒性較大的問題。關(guān)鍵III期VIKTORIA研究顯示，gedatolisib聯(lián)合內(nèi)分泌治療能夠顯著延長患者無進(jìn)展生存期，也因此成為近年來PI3K通路最受關(guān)注的新產(chǎn)品之一。

Ref.

1.5 FDA decisions to watch in the third quarter of 2026.Biopharma Dive.01.07.2026.

2.Manalac,T.7 FDA decisions to watch for in Q3.Biospace.02.07.2026.