上海
7月10日，正大天晴宣布，其自主研發的IDH1抑制劑TQB3454的上市申請獲中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）受理，擬用于治療伴IDH1突變的晚期膽道癌（BTC）。TQB3454已于2023年4月被CDE納入突破性治療品種，并于2026年5月納入優先審評。
膽道癌主要包括膽管癌（肝內膽管癌、肝門部膽管癌、遠端膽管癌）及膽囊癌，約占全部消化系統腫瘤的3%，以腺癌為主，侵襲性強，預后極差，5年生存率不足5%。在膽道惡性腫瘤中，IDH1突變主要發生于肝內膽管癌，突變率約為4.9%-20.0%。
IDH1抑制劑是膽道癌靶向治療的重要組成部分。TQB3454是正大天晴自主研發的一款IDH1抑制劑，能夠特異性抑制IDH1突變酶活性，降低其下游致癌代謝物2-HG水平，逆轉由2-HG異常升高所致的DNA及組蛋白高甲基化狀態，恢復染色質正常結構，從而誘導突變細胞恢復正常分化和發育進程，發揮抗腫瘤效應。
本次上市申請基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心3期臨床研究（TQB3454-III-01），旨在評估TQB3454在既往接受過含吉西他濱和氟尿嘧啶類方案治療失敗的伴IDH1突變晚期膽道癌患者中的有效性與安全性。研究結果顯示，與安慰劑相比，TQB3454可顯著降低患者的疾病進展或死亡風險，無進展生存期 (PFS) 和總生存期 (OS) 均獲得顯著延長，安全性譜與已知風險一致，未發現新的安全性信號。
參考資料：
[1]正大天晴兩款1類創新藥接連申報上市，TQB3454沖刺IDH1突變膽道癌精準治療.From https://mp.weixin.qq.com/s/IdGyE_Fr2FQij9G3GeYU7w
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