北京
2025年11月7日，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序附條件批準重慶精準生物技術有限公司申報的普基奧侖賽注射液上市，用于治療3~21歲CD19陽性的難治或復發（首次緩解12個月后復發需經挽救化療）的急性B淋巴細胞白血病患者。該品種的上市為相關患者提供了新的治療選擇。[1]
圖源：國家藥品管理監督管理局
這款新藥的Ⅱ期臨床試驗由首都醫科大學附屬北京兒童醫院王天有教授和華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院張義成教授作為共同主要研究者（leading PI）牽頭，聯合全國十余家頂尖三甲醫院共同開展，是中國首款獲批用于治療兒童及青少年難治性或復發性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T細胞治療藥物。其采用人源化CD19單鏈可變區片段（scFv）設計，是目前已上市、適用于兒童及青少年適應癥的CD19 CAR-T產品中，唯一采用人源化修飾的產品。
與傳統CAR-T產品采用的鼠源抗人CD19 scFv不同，普基奧侖賽通過人源化抗體改造技術，并針對中國人群MHC反應性進行了優化，顯著降低免疫原性和抗藥抗體（Anti-drug antibody，ADA）產生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗體反應”（HAMA反應）導致的副作用與療效持續時間縮短等問題。
截止2024年4月18日，研究共納入64例受試者，中位隨訪時間211天，入組患者普遍呈現高度難治與高危的臨床特征：
中位年齡11歲（范圍：3-21）；
75%受試者攜帶至少一種與預后相關的高危基因；
56.25%受試者為骨髓高瘤荷（骨髓腫瘤細胞≥50%）。
在此極具挑戰的人群中，普基奧侖賽仍取得以下突出成果：
療效顯著
3個月內最佳CR/CRi率達90.63%（58/64），其中完全緩解（CR）率78.13%（50/64）, 12.5%受試者達到完全緩解/伴不完全血細胞恢復（CRi） 。
深度緩解
達到CR/CRi的患者中，骨髓微小殘留病變(MRD)陰性率高達98.27%，提示極佳的腫瘤清除深度。
持續獲益
3個月時CR/CRi率維持在76.56%（49/64），中位總生存期（OS）達23.92個月（95%CI：9.86-未達到）。
內容來源：
[1] 國家藥品管理監督管理局：國家藥監局附條件批準普基奧侖賽注射液上市
[2] 精準生物科技：中國首款！重慶精準生物自研兒童白血病CAR-T治療產品“普基奧侖賽”獲批上市
內容整理 | 行仔
排版 | 笑笑
審核｜方玥立、賈冬雪
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