2.43個月，全球首款獲批上市實體瘤CAR-T：這事到底該怎么看？

作者：Tony

最近，有一條新聞刷爆了不少患者和家屬的手機——全球首款針對實體瘤的CAR-T療法在中國獲批了。它的名字叫“舒瑞基奧侖賽”（商品名：愷力美），用于治療一部分晚期胃癌/胃食管結(jié)合部癌患者。

如果只看到這里，很多患者和家屬可能會眼前一亮：CAR-T？那個在白血病、淋巴瘤里很厲害的“細胞療法”？現(xiàn)在終于輪到實體瘤了？

但很快，跟著沖上熱搜的還有兩個更扎心的數(shù)字：99萬元/人份。中位總生存期（OS）延長2.43個月。

各類相關(guān)視頻、帖子下面，也一下子炸開了鍋：

“99萬？這不是普通家庭能承受的價格?！?/p>

“花這么多錢，就多兩個多月，值得嗎？”

“這是醫(yī)學(xué)突破，還是天價希望？”

今天，我們就來帶大家弄清這款CAR-T療法它到底新在哪里？2.43個月該怎么理解？99萬為什么這么貴？普通患者又該怎么看待它？

1

全球首款實體瘤CAR-T療法到底厲害在哪里？

先說一句大白話：CAR-T不是普通藥片，也不是打一針就“自動清癌”的神奇藥水。它更像是把患者自己身體里的免疫細胞請出來，培訓(xùn)一下，升級一下，再送回去打仗。

簡單說，CAR-T療法就是把患者自己體內(nèi)的T細胞（免疫系統(tǒng)里的“戰(zhàn)士”）抽出來，在實驗室里給它們裝上一種特殊的“導(dǎo)航裝置”。這個“導(dǎo)航”叫CAR，中文叫嵌合抗原受體，能讓T細胞精準(zhǔn)識別癌細胞表面的一個“標(biāo)記”。

本次獲批的“舒瑞基奧侖賽”，它面對的標(biāo)記叫CLDN18.2。這個標(biāo)記在正常情況下，主要藏在胃黏膜細胞之間，不太容易被免疫系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)；但當(dāng)細胞癌變后，它可能會暴露出來。大約40%的晚期胃癌患者身上有這個標(biāo)記[1]。

所以，治療的大致過程是：先從患者體內(nèi)采集T細胞→再在實驗室里給這些T細胞“改裝導(dǎo)航”→然后把它們擴增到足夠數(shù)量→最后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，去攻擊帶有CLDN18.2標(biāo)記的癌細胞。

它和化療、靶向藥、免疫藥都不太一樣。它本質(zhì)上是一種活的細胞——用的是患者自己的免疫細胞，改造之后再回到體內(nèi)繼續(xù)戰(zhàn)斗。

聽起來是不是有點科幻？

事實上，CAR-T療法在血液腫瘤（比如白血病、淋巴瘤等）領(lǐng)域已經(jīng)證明了它的威力——全球已有十幾款產(chǎn)品獲批，CAR-T已經(jīng)幫助一部分患者獲得了很好的療效，甚至有人實現(xiàn)了臨床治愈。

但實體瘤（如肺癌、肝癌、胃癌等），一直是CAR-T無法攻克的難關(guān)。原因很多：

• 實體瘤的癌細胞不統(tǒng)一，有的帶標(biāo)記有的不帶，CAR-T沖進去后，不一定每個敵人都認得；
• 實體瘤外面有層層“防線”，CAR-T細胞想進去并不容易；
• 腫瘤內(nèi)部環(huán)境很“壓抑”，就算CAR-T細胞進去了，也可能被腫瘤內(nèi)部的微環(huán)境影響，讓CAR-T細胞“筋疲力盡”、失去戰(zhàn)斗力。

所以，CAR-T想在實體瘤里成功，一直都很難。

也正因為難，這款產(chǎn)品的獲批才有意義：它不是說實體瘤從此被攻克了，而是說明CAR-T終于在實體瘤治療里邁出了真正被監(jiān)管認可的一步。

圖源：包圖網(wǎng)

2

中位多活“2.43個月”，是不是太少了？

這是很多患者最扎心的地方。

支撐“舒瑞基奧侖賽”上市的關(guān)鍵研究發(fā)表于頂級醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》[2]。數(shù)據(jù)顯示：

• 接受CAR-T治療的患者，中位OS為7.92個月
• 對照組的患者（接受其他治療），中位OS為5.49個月

兩者相差2.43個月。

看到這里，很多人的第一反應(yīng)可能是：才2.43個月？這也值得嗎？

這個疑問很真實。畢竟，99萬元不是小數(shù)目，而“2.43個月”聽起來也確實讓人心里一沉。

但這個數(shù)字，還需要放回研究背景里看。

首先，研究中的患者并不是剛確診、還有很多治療選擇的患者，而是至少接受過兩輪治療、但疾病仍然進展的晚期胃癌患者，對他們來說，常規(guī)治療選擇已經(jīng)非常有限。在這個階段，治療目標(biāo)往往是盡可能讓病情慢一點進展，為患者多爭取一些時間和機會。

其次，“2.43個月”是中位數(shù)，不代表每個人都只能多活這么久。研究負責(zé)人表示：試驗組104名患者中，有16人因為病情進展太快，最終沒能等到CAR-T細胞回輸，但他們?nèi)匀槐凰氵M了試驗組的統(tǒng)計里——這自然會拉低整體數(shù)據(jù)。而對照組里有20名患者后來也轉(zhuǎn)用了CAR-T治療，他們的生存期因此被拉長。所以，2.43個月不能簡單理解成“只多活兩個多月”。它是一個統(tǒng)計結(jié)果，背后還有患者病情、制備等待時間、后續(xù)治療選擇等多重因素的影響。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院的一位醫(yī)生也指出：這類晚期患者的生存時間，是靠化療、靶向、免疫等各種手段一點點“接續(xù)”才得以延長的。多活幾個月，可能就等來了下一種新藥，或者下一個臨床研究的機會。

3

那么， 99萬元到底貴不貴？

當(dāng)然是很貴！

對于普通家庭來說，99萬元不是一個輕飄飄的數(shù)字。

它可能是一套房子的首付，是一個家庭多年的積蓄，是很多人即使努力工作也很難一下拿出來的錢。

所以，當(dāng)大家看到“99萬元/人份”時，第一反應(yīng)是震驚、難受，甚至憤怒，都很正常。

但從CAR-T本身的生產(chǎn)方式看，它目前確實很難便宜。

因為這類自體CAR-T不是標(biāo)準(zhǔn)化流水線藥品，每個人的藥都是“私人定制”的——從患者體內(nèi)抽血、分離T細胞、送到實驗室改造、擴增、質(zhì)檢、再運回醫(yī)院、回輸給患者。一人一制備，沒辦法批量生產(chǎn)。

這也是為什么國內(nèi)目前已上市的血液腫瘤CAR-T產(chǎn)品，價格都在百萬元級別。美國同類產(chǎn)品標(biāo)價四五十萬美元。

部分全球獲批的血液腫瘤CAR-T療法（實際價格受政策/地域/品牌影響，僅供參考）

研發(fā)這款藥的藥企創(chuàng)始人也坦言：“這款藥提供了一種新的治療選擇，但患者如果沒有商業(yè)保險，支付能力不足，不建議勉強使用?！?/p>

這句話聽起來刺耳，卻也實誠得讓人無力。

有行業(yè)人士算了一筆賬：自體CAR-T單針生產(chǎn)成本在30萬到50萬元之間。加上十幾年的研發(fā)投入——企業(yè)累計燒了幾十億元做研發(fā)——99萬的定價，放在CAR-T賽道里“不算離譜”。

4

同時，這個藥也不是所有胃癌患者都能用

這一點非常重要。

“舒瑞基奧侖賽”不是所有胃癌患者都能使用。它有比較嚴格的適用條件：必須是CLDN18.2陽性、HER2陰性、至少接受過二線治療失敗的晚期胃/食管胃結(jié)合部腺癌患者。用藥前需要做靶點檢測，確認你的腫瘤細胞上有沒有那個“標(biāo)記”。如果沒有這個標(biāo)記，CAR-T就像拿著導(dǎo)航卻找不到目標(biāo)，自然不適合使用。

同時，大家要知道治療也是有風(fēng)險的。CAR-T回輸后可能發(fā)生細胞因子釋放綜合征（CRS）——這是免疫系統(tǒng)被過度激活后產(chǎn)生的炎癥反應(yīng)。絕大多數(shù)患者發(fā)生的是1-2級，可控可管理，但需要在有經(jīng)驗的醫(yī)院、專業(yè)醫(yī)師的嚴密監(jiān)控下進行。

另外，療效也是因人而異。中位生存期是統(tǒng)計學(xué)概念——意味著一半人超過這個時間，一半人達不到。有些人可能獲益更多，有些人可能更少。有極少數(shù)患者在接受治療后臨床獲益明顯，甚至獲得了手術(shù)切除的機會，實現(xiàn)了長期生存[3]。

所以，這不是一個“人人適用、用了就好”的藥。它是一個“有明確條件、有一定風(fēng)險、可能給部分患者帶來機會”的新治療選擇。

5

我們該罵它，還是該期待它？

這兩天看到很多評論。

有人罵藥企黑心。

有人說研發(fā)不容易。

有人說“只多活兩個多月，有什么意義”。
也有人說：“如果是我媽媽，哪怕多兩個月，我也想試試?！?/p>

這些話，其實都不難理解。

因為站的角度不同，看到的東西就不同。

• 站在研發(fā)者角度，這是CAR-T進入實體瘤治療的重要一步。
• 站在醫(yī)生角度，這是晚期胃癌后線治療中多了一個新工具。
• 站在患者家庭角度，99萬元就是一堵很高很高的墻。
• 站在社會角度，我們真正要討論的是：怎樣讓好技術(shù)不只屬于少數(shù)人。

有專家分析得很透徹：想惠及患者，只有兩條路，要么把成本降下來，要么把療效做上去。療效只有幾個月，價格就得足夠低；價格降不下來，就得拿出更長的緩解時間、更確定的獲益。否則，再先進的“救命藥”，也只能變成少數(shù)人才能碰到的“奢侈品希望”。

目前，通用型CAR-T和體內(nèi)CAR-T被視為降成本、提高效率的重要方向。通用型CAR-T可以用健康人的細胞批量生產(chǎn)，成本有望降到現(xiàn)在的幾分之一甚至十分之一；體內(nèi)CAR-T更是只需打一針，在患者體內(nèi)直接完成T細胞的改造。去年武漢協(xié)和醫(yī)院發(fā)布的論文，首次報道了“直接在患者體內(nèi)制備 CAR-T 細胞”的臨床運用[4]，顯示出令人欣喜的療效和安全性。

患者在密切關(guān)注，研究者在深入探索，國內(nèi)國外的藥企則競相布局。

我們期待在不遠的將來，CAR-T能真正走進普通家庭。

圖源：包圖網(wǎng)

參考文獻

[1] Shitara K, Xu RH, Ajani JA, et al. Global prevalence of claudin 18 isoform 2 in tumors of patients with locally advanced unresectable or metastatic gastric or gastroesophageal junction adenocarcinoma. Gastric Cancer. 2024 Sep;27(5):1058-1068.

[2]Claudin-18 isoform 2-specific CAR T-cell therapy (satri-cel) versus treatment of physician's choice for previously treated advanced gastric or gastro-oesophageal junction cancer (CT041-ST-01): a randomised, open-label, phase 2 trial Qi, Changsong et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0

[3]Chang Liu, et al. 2026 ASCO. Abstract:2557.

[4] Xu, Jia et al. In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma.The Lancet, Volume 0, Issue 0

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