小核酸爆發！諾華、賽諾菲等跨國巨頭集體押注，全球年銷71億美元

小核酸，正在成為創新藥領域最確定性的答案。

2025年，全球已上市小核酸藥物總銷售額沖到了71.22億美元，同比猛增近40%。三款產品躋身"重磅炸彈"行列——Amvuttra一年賣23.14億美元，Spinraza全球峰值超20億美元，Leqvio在海外市場單季狂攬4.52億美元，同比大增76%。

進入2026年，賽道像被按下了加速鍵。1月5日，賽諾菲APOC3 siRNA新藥Plozasiran國內獲批上市；1月9日，"中國小核酸第一股"瑞博生物登陸港交所，首日大漲40%，市值站上130億港元；隨后，中國生物制藥斥資12億元收購赫吉亞生物，拿下了全球首個經臨床驗證、可實現一年一針給藥的肝靶向遞送平臺。

上周之內，又有兩件大事。

6月30日，Arrowhead與賽諾菲聯合申報的VSA001，被CDE擬納入突破性治療品種，瞄準重度高甘油三酯血癥——患者基數龐大，有效藥物卻少得可憐。

兩天后，石藥集團與阿斯利康達成17.7億美元合作，用自家siRNA平臺去攻腎臟疾病。

巨頭在押注，中國在密集出牌。小核酸的黃金時代，不是即將到來——它已經來了。

一、三款重磅品種超10億美元，巨頭加碼布局小核酸賽道

2025年，已上市小核酸藥物總銷售額沖到71.22億美元，同比增長近40%。Amvuttra?（vutrisiran）、Spinraza?（諾西那生鈉）、Leqvio?（英克司蘭）三款產品進入超10億美元重磅炸彈行列。

Amvuttra增長勢頭最為強勁，2025年全年銷售額23.14億美元，躍居賽道營收榜首；2026年一季度Alnylam整體產品營收沖高至10.36億美元，同比暴漲121%，順利邁入季度營收十億美元級別。

Spinraza作為全球首款脊髓性肌萎縮癥病因修正療法，雖上市多年依舊后勁充足，全球銷售峰值超20億美元，該品種國內醫院端銷售額峰值也接近6億元。

圖源：摩熵醫藥-全終端醫藥銷售數據庫

Leqvio 2025年銷售額近12億美元。2026年則持續放量，第一季度該藥在美國以外市場創收4.52億美元，同比增幅76%，長效降脂優勢持續打開慢病廣闊空間。

交易端同樣熱度高漲，2025年小核酸領域共誕生約23筆代表性合作交易，潛在交易總規模超364億美元；諾華斥資120億美元收購Avidity，葛蘭素史克、羅氏、禮來等巨頭接連加碼布局，行業并購與授權熱潮全面掀起。

跨國巨頭的集體下注，宣告這早已不是“邊緣探索”，而是兵家必爭的“主流戰場”。

二、QI季度BD交易達71億美元，中國正在密集出牌

如果說海外巨頭的動作是風向標，那么中國藥企的表現則是這場浪潮中最強勁的引擎。

根據沙利文預測，全球小核酸市場將以近30%的年復合增速狂奔至2030年的251億美元。而在這個增量市場中，中國正在占據越來越重的份額。

數據來源：沙利文、公開資料整理

最直觀的證據來自BD交易。

近兩年，國內小核酸領域的BD交易頻現高額大單。從瑞博生物攜手Madrigal Pharmaceuticals達成44億美元的MASH療法合作，到舶望制藥與諾華刷新紀錄的53.6億美元授權交易，再到邁威生物、圣因生物接連斬獲超10億美元的大單——僅僅在2025年至2026年初，國內企業披露的小核酸出海交易總金額就已突破150億美元大關。

2026年第一季度，中國小核酸BD交易總額高達71億美元，一舉超越了過去五年的年度總和。

2026年2月2日，圣因牽手羅氏基因泰克，潛在總額17億美元，首付約2億美元，首付比例11.8%，高于行業平均的5%-8%，聚焦代謝疾病。此外，2025年11月圣因剛與禮來簽下12億美元代謝合作——幾個月內牽手兩家全球Top 5，兩筆合計29億潛在總額。

2026年2月11日，瑞博旗下Ribocure與Madrigal那筆44億美元，創下中國小核酸單筆License-out最高紀錄。6個臨床前項目全部瞄準MASH，而瑞博手里捏著三個遞送平臺——肝靶向的RiboGalSTAR、肝外靶向的RiboPepSTAR、腫瘤方向的RiboOncoSTAR，覆蓋面國產最廣。說白了，Madrigal買的不是幾條管線，而是一套持續產出管線的系統能力。

2026年2月16日，前沿生物與GSK約10億美元，切入腎臟疾病siRNA。三筆交易合計71億美元。

此外，全球臨床階段的siRNA管線中，中國占比已逼近40%，即將超過ADC和雙抗。

圖源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

這標志著中國創新藥企，正從小核酸的“跟跑者”轉變為不可或缺的“核心玩家”。

三、全球獲批26款，三類小核酸藥物領跑

小核酸的想象空間，早就不是“孤兒藥”那點事了。

據摩熵醫藥數據庫顯示，全球獲批的小核酸藥物已有26款，其中反義寡核苷酸、siRNA和反義RNA三類產品位居前列。

圖源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

目前ASO與siRNA獲批藥物主要集中在罕見病領域。賽道企業集中度極高，IonisAlnylam憑借先發優勢和專利布局穩居行業主導地位，獲批藥物最多。

摩熵咨詢《小核酸藥物賽道觀察：從成藥性突破到平臺化競爭》簡報

就在全球格局加速重塑之際，中國力量正在通過重量級BD交易，快速布局這一主流戰場。

6月30日Arrowhead Pharmaceuticals和賽諾菲（Sanofi）聯合申報的 VSA001 被CDE擬納入突破性治療品種，靶向APOC3，針對重度高甘油三酯血癥。該藥是一款siRNA藥物，旨在減少載脂蛋白C-III的產生。2025年8月，賽諾菲通過合作獲得大中華區開發和商業化權利。

兩天后，石藥集團與阿斯利康達成17.7億美元合作，利用石藥專有的siRNA藥物發現平臺和肝外靶向遞送平臺開發新型小核酸候選藥物，瞄準腎臟疾病。石藥將收取3000萬美元首付款，外加最高5.4億美元研發里程碑和12億美元銷售里程碑付款，以及個位數銷售提成。

這些平臺依托石藥集團專有的AI分子設計模型與全自動高通量篩選體系，可高效篩選具有高活性及增強肝外靶向潛力的核酸藥物分子。

兩筆交易，一筆指向代謝，一筆指向腎臟。小核酸的治療版圖，正在從“罕見病孤島”連成“慢病大陸”。

結語

三款重磅炸彈，證明了小核酸的商業化路徑已經跑通。113億美元的潛在BD交易，驗證了全球產業界對中國創新能力的重估。近40%的全球臨床管線占比，則預示著一個不可逆的趨勢正在形成——

中國，正在從小核酸的跟跑者，轉變為全球競逐中不可或缺的核心玩家。

諾西那生鈉在中國近6億元的銷售峰值，只是序章。當Leqvio在慢病領域持續滲透，當VSA001借助突破性治療通道加速審批，當越來越多中國企業的管線從臨床走向商業化落地——小核酸的黃金時代，才剛剛開始。

第三次浪潮已經席卷而來。而這一次，中國創新藥不僅在場，還站在了浪潮的最前排。