上海
題圖 | Pixabay
文源 | 綜合自CDE官網、醫藥觀瀾等
近期，CDE官網公示，Arrowhead Pharmaceuticals和賽諾菲（Sanofi）聯合申報的VSA001注射液擬納入突破性治療品種，適應癥為在飲食控制基礎上，用于降低重度高甘油三酯血癥（SHTG）成人患者的甘油三酯水平。
公開資料顯示，VSA001（plozasiran，普樂司蘭鈉注射液）是一款小干擾RNA（siRNA）藥物，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3）的產生。2025年8月，賽諾菲通過合作獲得在大中華區開發和商業化該藥物的權利。
SHTG為常見的血脂異常，定義為甘油三酯 (TG) 水平≥500 mg/dl，可能由多種因素引起，包括遺傳、飲食、生活方式（如過量飲酒）和合并癥如肥胖、代謝綜合征、甲狀腺功能減退和2型糖尿病等。SHTG可致急性胰腺炎及心血管疾病和動脈粥樣硬化風險升高。急性胰腺炎復發可能導致慢性胰腺炎和相關的胰腺內分泌功能障礙。
普樂司蘭鈉旨在減少APOC3的生成。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的組成部分，也是甘油三酯代謝的關鍵調節劑。APOC3通過抑制脂蛋白脂肪酶分解TRL以及肝臟內受體吸收TRL殘余物來提高血液中的甘油三酯水平。普樂司蘭鈉注射液的治療目標是降低APOC3水平，從而降低甘油三酯水平，并將脂質恢復到更正常的水平。
今年3月，普樂司蘭鈉針對SHTG的SHASTA-2研究開放標簽延長期的長期療效和安全性數據公布。該研究納入SHTG患者（n=229，TG>500 mg/dL），評估其安全性與療效。受試者在隨機研究中首先接受指定劑量的plozasiran治療，隨后逐步過渡至25 mg每3個月一次的給藥方案。在為期兩年的隨訪中，測量了治療期間出現的不良事件（TEAE）、空腹TG變化以及致動脈粥樣硬化脂蛋白。
研究表明，普樂司蘭鈉相對于基線可持續降低TG，并維持超過24個月。在SHASTA-2中，第12個月和第24個月時TG較基線平均降幅分別為-77%和-79%，而原始研究（25 mg劑量組）第6個月時降幅為-71%。
研究人員認為，長期開放標簽plozasiran治療在廣泛HTG患者中實現了相對于基線的持續TG降低，其安全性與早期試驗一致。
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