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7月2日,石藥集團(01093.HK)與阿斯利康敲定siRNA腎病藥物重磅合作,17.7億美元潛在交易額,成為國產小核酸技術出海標志性事件。
大單敲定
今日,石藥集團港交所發布官方公告,旗下控股子公司巨石生物與阿斯利康簽署《合作、選擇權及授權協議》,正式切入腎病領域肝外靶向siRNA藥物聯合開發賽道,整體潛在交易總額達17.7億美元,刷新國內腎病小核酸BD合作規模紀錄。
從交易結構拆解,阿斯利康先期支付3000萬美元首付款,后續兩個研發項目若順利行權、完成全流程開發與商業化落地,石藥可累計收取最高5.4億美元研發里程碑、最高12億美元銷售里程碑款項,同時疊加產品年凈銷售額個位數比例銷售提成,多重收益構成完整兌現體系。
權益分配設計頗具戰略巧思,阿斯利康可任選任一項目拿下全球或中國境外獨家開發、生產、商業化權限,石藥牢牢鎖定其中一個項目中國大陸全產業鏈權益,實現技術出海與本土市場自留雙向兼顧。
這并非兩家企業首次深度綁定,2026年1月石藥曾與阿斯利康就創新長效多肽藥物開發簽訂戰略合作與授權協議,拿下12億美元預付款、最高35億美元研發里程碑、最高138億美元銷售里程碑付款。
本次合作從小分子代謝藥升級至技術壁壘更高的肝外靶向遞送siRNA,標志合作從管線授權進階為底層技術平臺全球共建,也側面印證阿斯利康對石藥前沿制藥技術的持續認可。
放眼行業同期動態,2026年初羅氏17億美元牽手圣因生物、GSK近10億美元收購前沿生物MASP-2腎病管線,本次合作接續行業頭部藥企重金布局腎病小核酸的熱潮,進一步推高賽道關注度。
硬核家底
本次合作的核心議價籌碼,是石藥自主搭建的siRNA藥物發現平臺與獨家肝外靶向遞送平臺,依托AI分子設計模型、全自動高通量篩選體系,破解了傳統siRNA僅能靶向肝臟的行業痛點,是國內少數完成腎臟靶向遞送前期驗證的技術平臺。
長期重金研發投入筑牢技術根基,2026年一季度石藥研發費用14.03億元,同比增長7.7%,占成藥業務收入比重26.8%,石藥研發團隊規模超2000人,搭建八大創新技術平臺,siRNA為核心主攻方向之一。
全球管線排名維度,Citeline 2026榜單顯示石藥以113個活躍在研藥物位列全球第15位,其中罕見病管線42項,創新研發底盤扎實。
管線落地層面,石藥多款自研siRNA藥物已進入臨床階段,實現技術平臺落地驗證。
2025年9月SYH2070(ANGPTL3靶點)獲NMPA臨床批件,憑借GalNAc肝靶向遞送治療高甘油三酯血癥。
SYH2061靶向補體C5,主攻IgA腎病等腎臟免疫疾病,依托超長效給藥、低脫靶毒性形成差異化優勢。
主力品種SYH2053(PCSK9降脂siRNA)2026年2月推進至III期臨床,即將迎來商業化兌現,完整覆蓋肝靶向、腎病肝外靶向兩條研發路徑。
對比合作方阿斯利康,其在腎病商業化領域積淀深厚,擁有成熟的腎病專科醫生渠道、全球臨床運營網絡。
雙方形成“石藥出遞送技術+靶點篩選,阿斯利康出臨床+商業化渠道”的互補格局,最大化降低新藥開發試錯成本。
多重市場機遇
從行業價值來看,小核酸是繼小分子、抗體藥后的第三大制藥賽道。
弗若斯特沙利文數據顯示,2024年全球小核酸市場規模62億美元,預計2033年增至467億美元,復合年增長率25%;其中siRNA細分賽道2024年規模24億美元,2031年有望突破113億美元,增速領跑整個寡核苷酸藥物市場。
腎病是肝外遞送最核心落地場景,國際腎臟病學會(ISN)統計,全球慢性腎臟病(CKD)患者約8.5億人,國內患者約1.2億人,現有RAAS抑制劑、SGLT2抑制劑僅能延緩病程,無法阻斷致病基因表達,大量患者最終進展為終末期腎病,臨床剛需缺口顯著。
siRNA可在mRNA層面靜默致病基因,實現3-6個月一次長效給藥,適配慢病長期管理需求,行業機構預測2030年全球腎病專用siRNA市場規模將突破58億美元,年復合增速超13%。
當前小核酸賽道正迎來多重實質性市場機遇,國內創新藥企已然跳出單一項目授權的淺層出海模式,邁入平臺技術整體輸出的全新階段,充分印證國產核酸遞送底層技術具備全球一流的競爭實力。
腎病慢病領域的廣闊藍海市場,承接了小核酸藥物從罕見病小眾賽道向常見病大眾市場滲透的產業趨勢,徹底打開了品類商業化的增長天花板。
同時,本次合作落地的首付款能夠有效補充企業現金流,為石藥早期創新管線研發、技術迭代提供充足資金支撐,構建起研發與商業化相互賦能的產業良性循環。
高速增長的賽道背后,依舊潛藏著不可忽視的行業不確定性。
目前腎臟肝外靶向遞送技術尚未形成如GalNAc般成熟統一的行業標準,遞送效率穩定性、長期脫靶安全性問題,仍需大量臨床樣本持續驗證,這類前沿技術的臨床前研發本身具備較高失敗風險。
本次合作的兩款腎病候選藥物仍處于早期靶點發現階段,新藥從研發立項到最終獲批上市需歷經多年打磨,漫長的研發周期讓各類里程碑收益的兌現存在較大不確定性。
全球腎病siRNA賽道早已迎來密集布局,Arrowhead、瑞博生物等國內外頭部企業紛紛加碼,全行業在研管線總數已突破20條,未來臨床階段的同質化競爭將持續加劇,疊加海外藥監審核標準趨嚴、地緣貿易壁壘等外部因素,進一步增加了產品海外商業化落地的變數。
綜合來看,本次跨國合作是國際藥企對國產siRNA創新技術的認可,也是石藥集團完成創新轉型、兌現平臺技術價值的核心里程碑。
此次聯手不僅為難治性腎病患者提供了全新的基因療法治療思路,更成為國內創新藥產業從單一產品出海,進階為核心技術、平臺能力出海的典型樣本,這筆百億級合作的最終價值,將完全依托后續臨床數據的持續讀出與項目推進節奏落地兌現。
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