北京
一款新藥，從研發到上市，
平均要花10年、耗資數十億美元，且失敗率極高。
其中最大的門檻，在于發現正確的靶點和設計出安全的分子。
現在，AI正在把這個流程壓縮到一年半。
2024年，全球頂級期刊《Nature Biotechnology》發表了一項里程碑式研究。
由AI制藥公司Insilico Medicine開發的生成式AI平臺，僅用18個月，就從零設計出了一款治療特發性肺纖維化（IPF）的新藥——ISM001-055。
2024年，該藥已公布IIa期臨床積極數據，驗證了安全性和初步療效。
這款AI是怎么做到的？
傳統研發像大海撈針，科學家要在無數化合物中反復試錯。
而AI平臺如同一個超級大腦，同時閱讀海量生物醫學文獻和實驗數據，自行鎖定致病靶點，
再像3D打印一樣，生成能精準契合該靶點的全新分子結構。
這一切在電腦里先模擬完成，大大減少了濕實驗的盲目性。
這對我們普通人，到底有什么實實在在的好處？
第一，讓“無藥可救”的患者看到更快希望。
肺纖維化、部分罕見病和癌癥，患者往往等不起十年。
AI將早期研發周期壓縮至1～2年，意味著更多危重患者有機會在更短時間內等到“救命藥”。
第二，有望從源頭上降低藥價。
新藥昂貴的一大原因是研發失敗成本轉嫁給成功藥物。
AI提高了研發成功率、減少了無效試錯，
長期來看，能為終端藥價擠出一定水分，讓好藥不再天價。
第三，提前規避危險副作用。
AI在設計分子階段，就能基于大數據預測其肝毒性、神經毒性等風險（不限于心臟），
讓進入人體的候選藥安全性起點更高，首批受試者的風險也隨之降低。
未來已來，但不等于萬能。
AI生成的藥物仍需嚴格按照Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗驗證，目前暫不能完全替代人體試驗。
但ISM001-055的成功，已證明AI“從無到有造藥”的可行性。
也許用不了十年，你吃到的下一款新藥，最初就是AI畫出來的。
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本文內容僅用于健康知識普及和信息分享，不構成任何 臨床 診斷、治療方案建議或醫療咨詢。文中所述癥狀僅供參考，不應作為自我醫療的依據。如果您有任何該方面的擔憂，或身體出現不適癥狀，請務必前往正規醫療機構咨詢執業醫師，以獲得專業的診斷和治療建議。
作者 | 孟楚賢
責編 | 解陽楊
審核 | 隋曉萌
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