產(chǎn)業(yè)新聞 | 諾華小分子3期試驗(yàn)結(jié)果積極，將尋求完全批準(zhǔn)

諾華（Novartis）今日公布了3期ALIGN研究的最終積極結(jié)果。研究分析顯示，Vanrafia（atrasentan）用于治療IgA腎病（IgAN）患者時(shí)，在治療結(jié)束后4周（第136周）的評(píng)估中，與安慰劑相比，Vanrafia在估算腎小球?yàn)V過率（eGFR）較基線變化方面顯示出差異。Vanrafia已于2025年獲得美國FDA加速批準(zhǔn)，用于降低成人IgAN患者的蛋白尿水平。諾華計(jì)劃基于最新研究數(shù)據(jù)，于2026年遞交完全批準(zhǔn)申請，以進(jìn)一步推動(dòng)該療法在IgAN治療領(lǐng)域的應(yīng)用。

IgA腎病是一種進(jìn)展性的自身免疫性腎臟疾病，全球每百萬人每年約有25例新確診患者。該疾病可導(dǎo)致腎小球炎癥（即腎臟微小濾過結(jié)構(gòu)發(fā)生炎癥）、蛋白尿（尿液中蛋白過多）以及eGFR逐漸下降，具有較強(qiáng)致殘性。持續(xù)蛋白尿患者中，多達(dá)50%患者在確診后10至20年內(nèi)進(jìn)展為腎衰竭，往往需要透析或腎移植作為長期管理手段。

ALIGN研究是一項(xiàng)全球性、隨機(jī)、多中心、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗(yàn)，旨在比較Vanrafia與安慰劑在存在腎功能進(jìn)行性下降風(fēng)險(xiǎn)的IgAN患者中的療效與安全性。研究共納入340例經(jīng)活檢確診的IgAN患者，這些患者在接受優(yōu)化的RAS抑制劑治療后，基線總蛋白尿仍≥1 g/天。患者被隨機(jī)分配接受每日一次口服Vanrafia（0.75 mg）或安慰劑治療，治療時(shí)間約132周。

研究結(jié)果顯示，在第132周治療結(jié)束時(shí)，與安慰劑相比，Vanrafia在eGFR較基線變化方面取得具有臨床意義的改善，在預(yù)先設(shè)定的探索性亞組（同時(shí)接受鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2[SGLT2]抑制劑治療的患者）中亦觀察到一致趨勢。第132周時(shí)，與安慰劑相比的eGFR變化差異為2.59 ml/min/1.73m2（p=0.039）。此外，在研究治療結(jié)束后4周（第136周）評(píng)估時(shí)，與安慰劑相比，Vanrafia在估算腎小球?yàn)V過率（eGFR）較基線變化方面顯示出2.39 ml/min/1.73m2的差異（p=0.057）。

Vanrafia是一款每日一次、口服、強(qiáng)效且具高度選擇性的內(nèi)皮素A（ETA）受體拮抗劑。ETA受體屬于內(nèi)皮素系統(tǒng)的重要組成部分，而該系統(tǒng)在IgAN的疾病進(jìn)展過程中發(fā)揮關(guān)鍵作用。根據(jù)新聞稿，Vanrafia是首款獲批用于原發(fā)性IgAN的選擇性ETA受體拮抗劑。該藥無需進(jìn)行劑量滴定，即可在臨床實(shí)踐中與現(xiàn)有支持治療方案無縫聯(lián)合或疊加使用，例如RAS抑制劑（可聯(lián)合或不聯(lián)合SGLT2抑制劑），為患者提供更加便捷的治療選擇。

參考資料：

[1] Novartis Vanrafia? Phase III data support slowing of kidney function decline in patients with IgA nephropathy. Retrieved February 13, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/13/3237833/0/en/Novartis-Vanrafia-Phase-III-data-support-slowing-of-kidney-function-decline-in-patients-with-IgA-nephropathy.html

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