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很多中老年朋友都清楚,帕金森病是一種會逐漸加重的疑難病癥,不少患者確診后癥狀一年比一年嚴重,目前還沒有徹底治愈的辦法。
最近一項科研突破,讓大家看到了延緩病程的新希望——科研團隊用全新研究范式,找到了帕金森病的全新治療靶點,還篩出了潛在的阻斷藥物,傳統科研路子:猜來猜去都是別人玩過的之前的生物醫學研究,大多靠"假說驅動":先根據已有研究猜測某個分子可能是疾病靶點,再做實驗驗證。
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但這種辦法有個明顯局限——大部分能猜到的靶點,早就被前人研究過了,想做出原始創新非常難,相當于在別人踩過的地方找東西,很難挖到新寶貝,換道超車:AI+大數據撈到帕金森新靶點這次的科研團隊跳出了老路子,用了AI+大數據+多學科交叉的全新研究范式。
他們先從海量基因組數據中,找到了一個和帕金森發病風險密切相關的新基因,接著通過臨床樣本、腦脊液和病理樣本驗證,確認這個基因編碼的蛋白,不僅和帕金森發病相關,還和病情嚴重程度掛鉤。
進一步研究發現,這個蛋白其實是帕金森病理進程的關鍵“開關”——帕金森病情加重,主要是因為腦內的α突觸核蛋白會在細胞和腦區之間傳播,一步步破壞神經組織。
而這個新發現的蛋白,就是幫助α突觸核蛋白傳播的關鍵受體,只要把這個“開關”阻斷,就能阻止病理蛋白擴散,延緩病情進展。
7000個小分子試出來的新辦法找到靶點后,團隊又用AI預測了這個蛋白的結構,通過結構分析找到了兩者結合的位點,再用人工智能小分子虛擬篩查系統,從7000多個小分子中篩出了可阻斷蛋白傳播的候選藥物。
最后通過細胞實驗、體外模型和動物實驗驗證,用這個小分子確實能阻斷α突觸核蛋白的傳播,有望延緩帕金森的病程,和傳統研究不同的是,這次沒有提前假設靶點,而是完全從數據出發,相當于用AI當“放大鏡”,在海量信息里撈出真正有用的線索。
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以前分析同樣的數據,可能需要數百年,現在靠超算平臺和新型算法,只需要幾周甚至幾個月就能完成,效率提升了不止十倍,不管是確診后的帕金森患者,還是關注健康的中老年群體,這項突破都意義重大。
它不光找到了一個新的治療方向,更用實際行動證明,AI和大數據能給傳統科研帶來顛覆性改變,或許在不久的將來,我們真的能握住延緩帕金森病情的“剎車”。
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